Leqembi entièrement approuvé aux États-Unis pour la première fois

Le besoin d’un traitement efficace est grand : selon l’Organisation mondiale de la santé, il y a environ 55 millions de personnes atteintes de démence dans le monde, dont environ les deux tiers souffrent de la maladie d’Alzheimer. Le nombre de personnes malades en Allemagne est estimé à plus de 1,5 million de personnes, aux États-Unis, il serait supérieur à six millions.

Un marché valant des milliards devrait s’ouvrir pour un médicament efficace. L’approbation complète aux États-Unis pourrait maintenant être la clé. La FDA a donné son feu vert provisoire en janvier. Mais les systèmes de santé publics ont promis de couvrir les coûts du traitement après approbation complète. Leqembi y sera éventuellement proposé au prix de 26 500 $ par an.

“Nous avons demandé des approbations dans de nombreux pays et travaillons à rendre Leqembi largement disponible en tant que nouveau traitement pour la maladie d’Alzheimer”, a déclaré le patron de Biogen, Christopher Viehbacher, dans une interview au Handelsblatt. Si le processus se déroule comme prévu, le médicament pourrait être approuvé en Europe au cours du premier trimestre de l’année prochaine. “Leqembi pourrait alors être lancé dans les premiers pays européens d’ici le milieu de l’année”, précise Viehbacher.

Dans la maladie d’Alzheimer, les cellules nerveuses meurent. Des dépôts de protéines, appelés plaques amyloïdes et fibrilles tau, se forment dans le cerveau des personnes touchées. Les processus ne sont pas encore entièrement compris.

Jusqu’à présent, la recherche dans ce domaine s’est principalement caractérisée par des revers. Des centaines de médicaments candidats développés au cours des dernières décennies ont échoué. De plus en plus de grandes sociétés pharmaceutiques s’étaient retirées de ce domaine thérapeutique en raison du risque élevé.

La société française Sanofi a également décidé de ne pas se lancer dans la recherche sur la maladie d’Alzheimer il y a plus d’une décennie. Patron à l’époque : Christopher Viehbacher. “Vous ne saviez pas ce qui pouvait vraiment fonctionner”, déclare aujourd’hui le manager franco-allemand.

Alzheimer : de nombreuses sociétés pharmaceutiques ont échoué dans leurs recherches

Or, Biogen s’est lancé dans ce « pari à haut risque », comme l’appelle Viehbacher, avec son partenaire Eisai. Les deux sociétés ont investi des milliards dans la recherche et le développement. Leur produit Leqembi, qui contient l’ingrédient actif lecanemab, est un anticorps qui cible les plaques bêta-amyloïdes dans le cerveau.

De nombreuses entreprises ont également échoué avec cette approche de recherche. Plus récemment, c’est la société pharmaceutique suisse Roche qui a dû annoncer en novembre dernier que son espoir ganterumab n’avait pas réussi à prouver son efficacité. Et l’anticorps aducanumab, également développé par Biogen et Eisai, qui a été provisoirement approuvé par la FDA mi-2021 contre l’avis d’un panel d’experts, n’avait pas non plus fourni de résultats statistiquement clairs dans les études cliniques.

Chez Leqembi, cependant, les experts ont approuvé à l’unanimité l’approbation de la FDA. L’étude a fourni des preuves claires d’avantages cliniques, a déclaré Merit Cudkowicz, membre du panel, neurologue à la Harvard Medical School.

Du point de vue d’un chercheur, les données de l’étude Leqembi ont pour la première fois confirmé que les plaques amyloïdes sont une véritable cible pour le traitement de la maladie d’Alzheimer – et que leur élimination avec des médicaments peut contrecarrer les dommages aux cellules cérébrales. Une thèse qui a été très controversée entre-temps dans le monde professionnel en raison des nombreux déboires.

Le lecanemab n’est efficace que dans les premiers stades de la maladie d’Alzheimer

Christian Haass, chef du département des maladies neurodégénératives au LMU de Munich, avait déjà évoqué un “tournant” dans les résultats de l’étude présentés à l’automne. Entre-temps, la société américaine Eli Lilly a également obtenu des données d’étude positives avec son anticorps amyloïde donanemab, qui est considéré comme une confirmation supplémentaire de l’hypothèse amyloïde.

Néanmoins, malgré le succès de la recherche, il existe également des limites. “Même cet ingrédient actif ne peut pas arrêter le déclin des performances mentales causé par la maladie d’Alzheimer, mais il peut le retarder un peu”, explique Alexander Kurz, membre du conseil d’administration de la Société allemande d’Alzheimer.

De plus, le lecanemab ne convient qu’aux patients aux premiers stades de la maladie qui n’ont que de très légères limitations dans leurs performances cérébrales. Chez la plupart des personnes touchées en Allemagne, cependant, le diagnostic n’est posé que beaucoup plus tard. Il existe également des effets secondaires tels que le gonflement du cerveau ou les microsaignements. Les patients doivent donc être accompagnés de diagnostics par imagerie dans les premières semaines de traitement.

Le neurologue italien Carlo Colosimo de l’hôpital universitaire de Terni a même récemment exprimé des doutes à l’agence de presse Reuters quant à la pertinence clinique du lecanemab pour les patients.

Bien que les résultats de l’étude soient statistiquement significatifs, il ne serait pas surprenant que l’Agence européenne des médicaments (EMA) rejette une approbation, estime-t-il. Colosimo est membre d’un panel indépendant qui conseille occasionnellement Ema sur les traitements neurologiques.

>> Lire aussi : L’opportunité de 50 milliards de dollars : c’est ce que l’IA apporte à l’industrie pharmaceutique

Le patron de Biogen, Viehbacher, y voit en revanche un bénéfice pour les personnes concernées : « Ce qui intéresse les patients, ce sont des questions telles que : Puis-je continuer à m’habiller ? Puis-je manger seul ? Puis-je continuer à vivre à la maison ? », a-t-il déclaré. Cela a également été examiné dans les études, et une amélioration de 37 % a été observée par rapport au groupe placebo.

“Nous avons développé une thérapie qui est efficace”, explique le responsable pharmaceutique. Désormais, les chercheurs sont véritablement incités à montrer ce qu’ils peuvent faire d’autre. “Vous n’obtenez généralement pas un médicament parfait du premier coup”, a déclaré le patron de Biogen.

Biogen a besoin d’un nouveau relais de croissance

Alors que les analystes s’attendent à ce qu’Ema approuve le médicament, la majorité des ventes de lecanemab seront probablement réalisées aux États-Unis. Les experts de Barclays prévoient des ventes de 2,6 milliards de dollars en Europe et de 3,7 milliards de dollars aux États-Unis d’ici 2032. Les analystes de Bloomberg Intelligence tablent sur seulement deux milliards de dollars aux USA.

En tout cas, Viehbacher veut faire du médicament un relais de croissance important, dont l’entreprise a un besoin urgent, avec des ventes d’une dizaine de milliards de dollars récemment. Parce que dans le domaine d’activité le plus important, les thérapies contre la sclérose en plaques, les ventes diminuent considérablement en raison de la concurrence croissante, notamment des médicaments imitateurs.

Plus: Investir dans le cycle de l’innovation : Biontech and Co. dans le stock check