Une pilule expérimentale envoie un TROISIÈME des patients atteints de leucémie en rémission complète dans un essai précoce

Une pilule expérimentale contre la leucémie s’est révélée prometteuse dans les premiers essais cliniques – envoyant un tiers des patients atteints d’une maladie agressive en rémission complète.

Le médicament – revumenib – a également été crédité d’avoir mis la moitié des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) en rémission partielle au cours des essais cliniques de phase un.

Le Dr Scott Armstrong, expert en cancer du sang au Dana-Farber Cancer Institute de Boston, Massachusetts, qui dirige l’essai, a qualifié les résultats de “très encourageants”. Mais il a dit que davantage de recherches étaient nécessaires pour prouver que le médicament fonctionnait.

Il a déclaré que si des essais plus rigoureux réussissaient, son équipe pourrait demander l’approbation de la Food and Drug Administration (FDA) d’ici la fin de cette année. L’essai initial ne comprenait pas de groupe témoin, ce qui signifie que le médicament n’a pas été testé par rapport aux traitements actuels.

La leucémie myéloïde aiguë est un type de cancer du sang qui affecte les globules blancs, les obligeant à se diviser de manière incontrôlable et à devenir anormaux, les rendant incapables de combattre les infections.

Il y a environ 59 000 cas diagnostiqués chaque année aux États-Unis et 23 700 personnes meurent du cancer.

Il est notoirement difficile à traiter car les cellules impliquées sont diverses et peuvent muter rapidement, ce qui les rend difficiles à cibler avec de nouveaux traitements comme l’immunothérapie.

Ils se divisent également rapidement et se propagent à différentes zones du corps, ce qui oblige les médecins à lutter pour les éliminer sans nuire aux tissus sains.

Dans l’étude, publiée ce mois-ci dans la revue Natureles chercheurs se sont concentrés sur les leucémies déclenchées par des mutations des gènes NPM1 et KMT2A.

Cela représente environ 40 % des cas de leucémie aux États-Unis. Jusqu’à 80 % des personnes diagnostiquées avec ces mutations dans leur leucémie meurent dans les cinq ans.

Dans la leucémie avec ces mutations, une protéine appelée ménine se lie aux gènes qui déclenchent la croissance et la division des cellules cancéreuses.

Pour rompre ce cycle, le revumenib utilise une molécule qui se lie à la ménine en l’empêchant de se fixer et, par conséquent, de déclencher les gènes.

Dans leur étude, les scientifiques ont administré le médicament à 68 patients atteints de leucémie en rechute ou de leucémie qui n’ont pas répondu au traitement. Presque tous avaient une leucémie avec des mutations NPM1 ou KMT2A et ils avaient environ 42 ans.

Les patients ont été invités à prendre le médicament, administré dans une capsule, deux fois par jour – avec chaque dose à 12 heures d’intervalle.

Ils ont été suivis pendant environ un an en moyenne.

Les résultats ont montré qu’un total de 18 patients (30%) avaient une rémission complète du cancer au cours de l’étude, ce qui signifie que tous les signes et symptômes du cancer avaient disparu.

Le temps moyen pour atteindre une rémission complète était de deux mois, ont déclaré les scientifiques.

Il a également été démontré que 32 autres patients (53 %) présentaient une rémission partielle ou une diminution de la taille des tumeurs ou de l’étendue du cancer dans le corps.

Ils sont restés en rémission partielle pendant neuf mois.

Dans l’ensemble, les patients ont survécu environ sept mois après le début de l’étude.

Presque tous les patients ont présenté des effets indésirables, les plus courants étant un rythme cardiaque irrégulier et des nausées.

Sept personnes ont dû se retirer de l’étude en raison d’une réaction grave au médicament.

Il y avait, cependant, des preuves chez certains participants que les cellules cancéreuses avaient développé une résistance au médicament.

Le Dr Armstrong, qui a dirigé l’étude, a déclaré: «Pour les patients atteints de leucémie aiguë qui ont subi plusieurs traitements antérieurs, il s’agit d’un résultat très encourageant.

“Cependant, après le deuxième cycle de traitement, certains patients ont développé une résistance au revumenib.”

Les essais de phase un sont conçus pour tester l’innocuité et la dose optimale d’un traitement expérimental.

Actuellement, les personnes atteintes de leucémie à mutation NPM1 ou de mutations KMT2A se voient proposer une chimiothérapie pour combattre la maladie.

La chirurgie est rarement utilisée pour traiter la leucémie myéloïde aiguë. La radiothérapie peut être utilisée dans certains cas où le cancer s’est propagé hors de la moelle osseuse et du sang.

Environ deux de ces patients sur trois entreront ensuite en rémission, selon l’American Cancer Society.

Les médecins disent que les personnes atteintes de leucémie NPM1 ont tendance à mieux réagir aux traitements de chimiothérapie.