Identifier des partenariats innovants avec la PDG de la Reeve Foundation, Maggie Goldberg

Une conversation avec Maggie Goldberg, PDG de la Fondation Christopher & Dana Reeve

Il existe des expressions et des dictons qui traduisent avec justesse l’importance de la communauté dans la recherche clinique. De « il faut tout un village » à « une marée montante soulève tous les bateaux », les façons de réitérer l’importance de travailler en dehors de soi ne manquent pas.

Pour la Fondation Reeve, rien de plus vrai. Dans sa quête sans fin pour découvrir et développer des remèdes et des thérapies qui changent la vie des personnes vivant avec des lésions médullaires (LME), la Fondation s’est associée à presque tous les types d’organisations imaginables. Du milieu universitaire aux startups des technologies médicales en passant par le secteur pharmaceutique, la Fondation souligne l’importance de s’unir pour la cause.

Ici, la PDG Maggie Goldberg discute de l’approche de partenariat de la Fondation – de la manière dont les partenaires sont identifiés à ce que chaque secteur apporte au domaine de la SCI jusqu’à la manière dont l’efficacité des partenariats est évaluée.

Leader clinique : La Fondation Reeve se concentre sur les collaborations universitaires et industrielles dans le cadre de son approche du traitement et de la guérison des LME. Pourquoi la collaboration est-elle si importante pour la recherche en SCI ?

Maggie Goldberg : Je pense que la perception erronée concernant les lésions médullaires est que les gens pensent que le nœud du problème est qu’on est blessé et qu’on ne peut plus marcher. Mais chaque lésion médullaire est unique. Mais il est tout aussi important de s’attaquer aux problèmes de qualité de vie qui sont une conséquence de la LME : douleur extrême, perte des fonctions autonomes, telles que le contrôle des intestins ou de la vessie, le contrôle de la tension artérielle, la fonction sexuelle ou la capacité de transpirer. Tous ces éléments contribuent à l’insulte combinée que constituent les lésions de la moelle épinière. C’est pourquoi nous pensons qu’il est si important de travailler avec divers partenaires pour trouver des remèdes et des traitements qui aideront les gens à améliorer leur qualité de vie.

Qui a été le premier partenaire de la Fondation et comment cette relation s’est-elle développée ?

Au début des années 2000, la Fondation Reeve a identifié la neurostimulation, également appelée stimulation péridurale, comme un domaine de recherche très prometteur. Cette stimulation programmée de la moelle épinière a le potentiel de restaurer le mouvement et d’autres fonctions. Au fur et à mesure que la science prenait forme, les travaux de laboratoire financés par Reeve ont conduit à la création d’une biotechnologie à un stade précoce appelée NRT. Grâce aux connaissances uniques de la Fondation en matière de recherche et à son expertise dans des aspects critiques du domaine — technologie, réglementation, opportunités de marché, propriété intellectuelle et coûts — Reeve est devenu un investisseur dans NRT, connue aujourd’hui sous le nom d’ONWARD Medical NV, une société de technologie médicale créant des thérapies pour restaurer le mouvement, l’indépendance et la santé des personnes atteintes de LME. ONWARD a reçu neuf désignations Breakthrough Device, soulignant l’approche innovante de l’entreprise dans le développement de thérapies pour les personnes atteintes de LME. Notre soutien de bout en bout à ce travail représente une approche moderne du partenariat sans but lucratif-industrie.

Au-delà de ses contributions financières, comment la Fondation Reeve soutient-elle un partenariat ?

L’engagement philanthropique de la Fondation Reeve en faveur de la recherche scientifique est un élément d’une approche holistique que nous nous efforçons d’apporter au puzzle complexe des « remèdes » contre les LME. Un autre aspect de notre travail que nous considérons crucial est notre capacité à jouer le rôle de rassembleur. Nous sommes un partenaire impartial, doté de la capacité de rassembler les acteurs clés de l’écosystème, des organismes de réglementation aux professionnels de la santé, en passant par la communauté des patients et autres. Nous posons des questions telles que : « Combien cela va-t-il coûter ? Comment faire comprendre au Congrès que cela doit être couvert ? »

Nous offrons également un accès aux membres de notre communauté vivant avec la paralysie. Il est essentiel que la communauté ait son mot à dire dans les processus d’essais cliniques et de R&D. Il est important que les chercheurs et autres ne présument pas et entendent plutôt directement parler des expériences et des besoins de la communauté : « Je veux que ma main retrouve ses fonctions. Sans amélioration de la fonction intestinale et vésicale, je continue de me retrouver à l’hôpital avec des infections urinaires. Je veux que ma dysréflexie autonome disparaisse.

La Fondation s’associe également à AXONIS Therapeutics, qui développe une thérapeutique orale. Les approches et les résultats sont nettement différents de ceux d’ONWARD. Pourquoi est-il important d’explorer les deux traitements et des remèdes ?

Cela nous ramène à ce que j’ai dit plus tôt : aucune lésion médullaire n’est identique. Nous ne savons pas ce que cela va prendre. Il s’agira probablement d’une combinaison de traitements et d’approches personnalisées. Cela pourrait être un appareil plus une drogue plus thérapie physique. Il est donc très important que nous diversifiions notre financement pour lutter contre cette blessure complexe sous différents angles.

Vous collaborez également avec le Réseau nord-américain d’essais cliniques (NACTN) pour tirer parti de son registre de patients. Quelle importance un registre de patients revêt-il pour la Fondation ?

Pour accélérer la découverte de médicaments et le développement de dispositifs, la Fondation Reeve a lancé en 2006 le NACTN, un consortium de services de neurochirurgie dans des hôpitaux à travers le pays qui constitue une rampe de lancement cruciale pour la coordination et la collaboration. NACTN compte des chercheurs membres dans des centres universitaires et militaires aux États-Unis ainsi qu’au Canada et a contribué de manière significative à l’amélioration des soins, principalement des soins aigus aux patients souffrant de LME traumatique.

Ses réalisations comprennent une base de données de registre clinique de plus de 1 000 patients atteints de LME aiguë qui nous a aidés à mieux comprendre l’épidémiologie, à concevoir des essais cliniques plus efficaces, à élucider l’hétérogénéité de la blessure et à comprendre l’impact des complications sur les résultats de la LME. NACTN s’efforce de faire sortir les thérapies prometteuses du laboratoire et de les soumettre aux essais cliniques, d’une manière qui fournit des preuves solides d’efficacité et de sécurité.

Encore une fois, cela revient à la collaboration. Nous avons ces brillants neurochirurgiens partout au pays qui travaillent ensemble et partagent des informations, des données, des ressources et des connaissances. En réunissant ces experts, NACTN rassemble des données valides et significatives pour accélérer la fourniture de nouvelles thérapies à la communauté.

Jusqu’à présent, nous avons noué des relations détaillées avec l’industrie, mais vous avez également des accords avec le monde universitaire. Parlez-nous-en davantage et de la valeur qu’ils apportent.

Nous nous concentrons actuellement sur l’approvisionnement en données ouvertes. À l’heure actuelle, nous accordons une subvention à l’Université de l’Alberta, par exemple, et mettons à disposition un expert pour aider les chercheurs à rendre leurs données plus accessibles via SCI Open Data Commons. Les données ouvertes sont quelque chose que le NIH impose avec ses projets financés par des subventions, et nous le rendons désormais également obligatoire. Si une organisation reçoit une subvention de la Fondation, nous exigeons que les données obtenues soient open source.

Cela ressemble à un nouveau développement. Comment est-ce arrivé?

Le directeur scientifique, Marco Baptista, nous a rejoint — il était nouveau dans le domaine des lésions médullaires mais pas nouveau dans le domaine des neurosciences — et a déclaré : « Nous devons créer des incitations pour que les universitaires et l’industrie réussissent. Nous devons résoudre ce problème de personnes qui ne partagent pas d’informations pour faciliter le travail sur le terrain. La prise en charge et les exigences des données ouvertes constituent une stratégie à cette fin. Une autre stratégie, encore une fois, consiste à servir de force galvanisatrice dans le domaine – par exemple via le premier Symposium des investisseurs SCI, que nous avons co-organisé en juin dernier pour rassembler des dirigeants de l’industrie et des universités de SCI et des personnes ayant une expérience vécue pour discuter des avancées et de l’avenir. tendances pour le traitement des LME. Nous nous engageons à contribuer à faciliter le partage des connaissances à chaque étape et sur tout le terrain.

Travailler avec le bon partenaire au bon moment est essentiel. Comment la Fondation identifie-t-elle un partenariat potentiel ?

Au cours de chaque décennie, la Fondation Reeve et nos partenaires de recherche ont redéfini les limites de ce qui était autrefois considéré comme irréalisable pour les lésions médullaires. Alors que nous continuons à nouer des alliances pour combler le fossé entre les découvertes en laboratoire et les applications cliniques réussies, la recherche sur les LME entre dans une nouvelle ère où nous pouvons collectivement anticiper des solutions tangibles pour les personnes vivant avec la paralysie.

Notre programme de recherche comprend une approche à trois piliers conçue pour « dynamiser », « éduquer » et « catalyser » le domaine. Par exemple, la Fondation et Lineage Cell Therapeutics, Inc. ont récemment organisé le tout premier symposium des investisseurs SCI à La Jolla, en Californie, une initiative qui relève du pilier « Energize ». L’idée était de partager des informations avec et depuis des chercheurs universitaires et industriels sur des sujets allant du registre des patients au recrutement pour les essais cliniques, en passant par ce qui fonctionne et ce qui ne fonctionne pas dans le développement de médicaments. Nous avons profité de l’occasion pour explorer le marché des thérapies SCI, ainsi que les plans d’affaires des entreprises, leurs adresses IP et les conversations avec la FDA.

Grâce à la collaboration de l’industrie et à des événements comme celui-ci, nous connectons des communautés critiques, notamment des universitaires, des scientifiques, des membres de l’industrie et des personnes touchées par SCI. En réunissant tout le monde sous un même toit, Reeve contribue à générer de nouveaux partenariats pour accroître l’innovation.

Une fois que les deux parties ont convenu de s’associer, quelles mesures sont prises – financières, juridiques et autres – pour le rendre officiel ?

Chaque arrangement varie, mais dans chaque partenariat, nous avons un contrat écrit. Beaucoup sont basés sur des jalons ; d’autres incluent le placement d’un représentant de la Reeve Foundation au conseil exécutif ou consultatif scientifique de l’entreprise ou le placement de nos consultants en recherche auprès des PDG de l’industrie, des équipes de R&D et d’autres pour échanger des idées. Il n’existe pas de modèle unique pour la manière dont nous travaillons en partenariat. Nous co-créons plutôt des partenariats qui répondent aux compétences, aux besoins et aux attributs uniques de nos organisations respectives.

Une fois la relation établie, quels sont les moyens de garantir qu’elle sera fructueuse et bénéfique pour les deux parties ?

Une communication régulière est vitale. Nous demandons à nos partenaires de nous dire ce qui se passe, bon ou mauvais. Nous leur demandons s’ils rencontrent des obstacles. Nous voulons être des partenaires proches et résoudre ensemble les problèmes. Le Dr Baptista travaille en étroite collaboration avec nos partenaires et notre conseil d’administration pour faciliter des engagements réussis.

Tout récemment, le Dr Baptista et moi avons visité un laboratoire partenaire en Suisse, car rien ne remplace les réunions en face à face. C’est juste une ambiance différente dans laquelle nous pouvons vraiment plonger ensemble. L’expérience est bien plus profonde que ce que l’on peut tirer des appels et des rapports écrits. Qu’il s’agisse d’observer des opérations chirurgicales sur des modèles murins ou de parler avec de vraies personnes participant à des essais cliniques, ce niveau d’engagement est irremplaçable et essentiel au succès.

Si l’industrie souhaite nouer des partenariats en dehors de son réseau, quels sont vos conseils pour identifier et prendre contact avec ces partenaires potentiels ?

Je leur demandais : « Qu’essayez-vous d’accomplir en fin de compte ? », puis j’associais cela à nos priorités et à notre perspective. Si nous devions annoncer ce partenariat, quelle serait la réaction de la communauté ? Quel est l’avantage pour notre communauté de s’assurer qu’il y a un réel bénéfice mutuel au-delà des associations de marques ou du financement ?

En fin de compte, ce sont les membres de notre communauté qui vivent avec la paralysie. Alors, que faites-vous pour les aider à améliorer leur qualité de vie ? Et est-ce que vous faites quelque chose que personne d’autre ne fait ? Ou est-ce que tu le fais mieux ? Et quel est votre calendrier ? Parce que vous ne voulez pas parler à quelqu’un qui vous dira : « Eh bien, vous savez, 10 à 20 ans. Nous progressons rapidement, en nous concentrant sur « un risque élevé, une récompense élevée ».

Finalement, je me demande : « Que se passerait-il si nous ne nous associions pas ? » Nous envisageons actuellement de financer deux projets spécifiques. Si Reeve ne le fait pas, personne d’autre ne le fera. Et c’est une raison vraiment impérieuse pour nous.

À propos de l’expert :

En tant que présidente et directrice générale de la Fondation Christopher & Dana Reeve, la principale organisation de paralysie dédiée aux soins et à la guérison, Maggie Goldberg met en œuvre des stratégies visant à améliorer la vie des personnes touchées par la paralysie. Maggie a consacré plus de 20 ans à la Fondation, fournissant le leadership, la gestion et la vision nécessaires pour développer stratégiquement l’organisation et remplir sa mission. Elle supervise également le programme national de la Fondation Centre de ressources sur la paralysie. Maggie apporte à ce rôle son expérience personnelle. Elle a subi une blessure C2 à l’âge de 16 ans et s’est complètement rétablie, mais son expérience l’a mise sur la voie d’un travail au nom de la communauté des paralysés. Diplômée de l’Université de Pennsylvanie, elle a rejoint la Reeve Foundation en 2000, supervisant les communications de la Reeve Foundation pendant 13 ans avant de devenir vice-présidente des politiques et des programmes en 2014 et directrice des opérations en 2019. Maggie a commencé sa carrière à Washington, DC. , travaillant pour Witeck Combs Communications, Feld Entertainment et le sénateur américain Arlen Specter.