Cibler la neuroinflammation dans la maladie de Huntington : Rajeev Kumar, MD

TEMPS DE REGARDE : 3 minutes

“Des modèles animaux ont été étudiés avec des modèles de souris Huntington transgéniques montrant des améliorations en neuropathologie, avec des traitements ciblant la neuroinflammation. De plus, des modèles de knock-out ont été réalisés dans des modèles animaux de la maladie d’Alzheimer, montrant que la réduction de C1q améliore également la pathologie de ces modèles de souris. Donc , il y a eu un intérêt croissant pour le développement de thérapies spécifiques ciblées sur le complément.”

Des recherches récentes ont montré que la neuroinflammation joue un rôle essentiel dans diverses maladies neurodégénératives, notamment la maladie de Huntington (MH). Bien qu’aucune thérapie de modification de la maladie éprouvée ne soit actuellement approuvée pour la MH, il y a eu un intérêt croissant dans le domaine pour développer des thérapies complémentaires ciblées spécifiques pour traiter cette neuroinflammation.

Dans une analyse récente, Rajeev Kumar, MD, et ses collègues ont rapporté les résultats finaux d’ANX005, un anticorps monoclonal humanisé conçu pour inhiber C1q, à partir d’un essai de phase 2 (NCT04514367) de patients atteints ou à risque de manifester la MH. Les résultats ont été présentés sous forme de présentation orale lors de la réunion annuelle 2023 de l’American Academy of Neurology (AAN), du 22 au 27 avril, à Boston, Massachusetts par Kumar, qui a été l’auteur principal et le directeur médical du Rocky Mountain Movement Disorders Center.¹

Dans l’étude, les participants ayant un score CAG-Age-Product (CAP) supérieur à 400 ont reçu de l’ANX005 par voie intraveineuse toutes les 2 semaines jusqu’à la semaine 22. Les points finaux ont été évalués pendant le traitement jusqu’à la semaine 24 et le suivi hors traitement jusqu’à la semaine 36. Kumar et ses collègues ont conclu que l’ANX005 était généralement bien toléré et maintenait un engagement total de la cible, montrant une amélioration clinique dans un sous-groupe de patients atteints de MH.

Lors de la réunion annuelle de l’AAN, Kumar s’est assis avec NeurologieEn direct^® dans une interview pour discuter du rôle de la neuroinflammation dans les maladies neurodégénératives telles que la MH. Il a également expliqué comment le ciblage de la cascade du complément, en particulier le C1q, aide à réduire la neuroinflammation dans les maladies neurodégénératives. De plus, Kumar a parlé des patients qui ont été inscrits dans l’essai de phase 2 avec ANX005.

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LES RÉFÉRENCES
1. Kumar, R, Claassen D, Mongan A, et al. Une étude ouverte de phase 2 pour évaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l’ANX005 intraveineux chez les patients atteints ou à risque de maladie de Huntington manifeste (HD). Présenté à : Réunion annuelle de l’AAN 2023 ; Du 22 au 27 avril, Boston, Massachusetts.