Un traitement prometteur pour la maladie de Gaucher
D’après une étude récente publiée dans JAMA Network Open, l’ambroxol, un médicament couramment utilisé contre la toux, pourrait être efficace dans le traitement de la maladie de Gaucher, une pathologie génétique rare qui entraîne notamment une hypertrophie de la rate et du foie.
Pour parvenir à ces résultats, les chercheurs ont administré de l’ambroxol à 28 patients atteints de la maladie de Gaucher pendant six mois. À la fin de l’étude, des améliorations significatives ont été constatées chez 26 des 28 patients. “Les patients traités avec de l’ambroxol ont montré des améliorations au niveau des paramètres hématologiques, des volumes d’organes et des biomarqueurs plasmatiques”, précisent les scientifiques.
Cependant, des études supplémentaires seront nécessaires pour déterminer si l’ambroxol est efficace à long terme et évaluer pleinement son efficacité en tant que traitement de la maladie de Gaucher.
Comprendre la maladie de Gaucher
La maladie de Gaucher est une maladie génétique rare caractérisée par l’accumulation anormale d’une substance appelée glucocérébroside dans les cellules et les organes. Cette accumulation provoque des symptômes tels que l’hypertrophie du foie et de la rate, la pigmentation brune de la peau, la fatigue et, dans les cas graves, une insuffisance hépatique ou une insuffisance rénale.
La maladie est généralement diagnostiquée chez les enfants mais peut également se manifester chez les adultes.
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