Rendu 3D d’une formation médicale avec brin d’ADN
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Cette histoire fait partie d’une série sur les progrès actuels de la médecine régénérative. En 1999, j’ai défini la médecine régénérative comme l’ensemble des interventions qui rétablissent la fonction normale des tissus et des organes endommagés par une maladie, blessés par un traumatisme ou usés par le temps. J’inclus une gamme complète de médicaments chimiques, génétiques et protéiques, de thérapies cellulaires et d’interventions biomécaniques qui atteignent cet objectif.
Dans cette sous-série, nous nous concentrons spécifiquement sur les thérapies géniques. Nous explorons les traitements actuels et examinons les avancées susceptibles de transformer les soins de santé. Chaque article de cette collection explore un aspect différent du rôle de la thérapie génique dans le récit plus large de la médecine régénérative. Les six premiers articles couvriront l’histoire et les principaux succès de la thérapie génique.
La période entre les années 1920 et 1950 a été une période de progrès significatifs et de découvertes passionnantes en génétique et en biomédecine. Des progrès révolutionnaires dans la compréhension de l’ADN et des gènes hérités révèlent les secrets de l’hérédité et ouvrir la voie à de futures percées en médecine et en biotechnologie. Ces découvertes ont eu un impact significatif sur notre compréhension de l’évolution humaine, des troubles génétiques et sur le développement de nouvelles thérapies et traitements pour diverses maladies.
Qu’est-ce que la thérapie génique ?
La thérapie génique consiste à modifier la constitution génétique d’un individu pour guérir des maladies génétiques. C’est une technique qui donne de l’espoir des millions de personnes souffrent de maladies génétiques débilitantes. Il est intéressant de noter que les thérapies géniques efficaces sont souvent utiliser des molécules d’ARN pour modifier l’ADN plutôt que de le manipuler directement. L’ARN agit comme un messager entre l’ADN et la cellule, ce qui est crucial pour l’expression des gènes.
Illustration montrant l’augmentation génétique.
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L’émergence de la thérapie génique a été initiée par la révélation de la configuration chimique de ADN, qui a ouvert la voie à une compréhension plus profonde des traits hérités. L’identification de gènes spécifiques responsables de troubles génétiques a ouvert de nouvelles opportunités pour la recherche en thérapie génique. Au cours des décennies suivantes, les chercheurs ont développé des techniques inventives pour introduire des gènes thérapeutiques dans les cellules des patients.
Avec l’avènement de nouvelles technologies telles que CRISPR-Cas9, la thérapie génique a continué d’évoluer, offrant de nouvelles possibilités pour traiter les maladies génétiques. Malgré les défis, les incroyables progrès réalisés dans ce domaine laissent espérer un avenir où les maladies génétiques appartiendront au passé.
Les années folles
Au cours des années 1920 et 1930, des chercheurs en génétique tels que Thomas Morgane étaient à l’avant-garde de la découverte des bases génétiques de l’hérédité. Morgan et ses collègues ont reconnu que l’information génétique se transmet chromosomes, qui a conduit à des avancées significatives en génétique. Pourtant, les mécanismes moléculaires précis du développement restaient un mystère.
À cette époque, la compréhension des molécules qui orchestrent le développement des organismes suscite un intérêt majeur. De nombreuses spéculations ont entouré ces molécules insaisissables, et les chercheurs étaient impatients de découvrir leur rôle dans le processus de développement complexe. Bien que les détails spécifiques du fonctionnement des gènes ne soient pas encore entièrement compris, les bases posées par les premiers généticiens au cours de cette période ont ouvert la voie à de futures découvertes en génétique.
Jalons de la thérapie génique dans les années 1940
En 1944, une série d’expériences a découvert le concept de « principe transformateur ». Ces expériences ont révélé que l’ADN était le matériel génétique principal, contredisant la croyance antérieure selon laquelle les protéines remplissaient cette fonction. Cette percée est parfois appelée la “thérapie génique des bactéries” puisque l’ADN est le facteur transformateur qui pourrait modifier la physiologie d’une souche bactérienne. Les résultats de ces expériences suggèrent que l’ADN externe pourrait modifier les caractéristiques d’un organisme, ce qui en fait une découverte révolutionnaire en génétique.
À la fin des années 1940, des expériences ont été menées sur les traits génétiques de souris, marquant les premières tentatives de thérapie génique. Ces premières expériences ont jeté les bases de recherches ultérieures sur la thérapie génique et ont placé la notion de modification génétique au premier plan de la recherche scientifique.
Le seul prix Nobel pour la génétique strictement murine a été présenté durant cette période. Cependant, la prise de conscience que les gènes étaient constitués d’ADN ne s’est pas produite d’un seul coup. Au lieu de cela, une série de découvertes et de travaux ont conduit à l’acceptation, dans les années 1950, de la compréhension selon laquelle les gènes de tous les organismes, et pas seulement des bactéries et des virus, étaient constitués d’ADN.
Les années 1950 : une période de découverte se poursuit
Les découvertes précédentes des années 1920 aux années 1940 ont conduit à des progrès substantiels en génétique, notamment 1953 découverte de la structure en double hélice de l’ADN par James Watson, l’un de mes mentors de programme de doctorat, et Francis Crick. La structure en double hélice de l’ADN a joué un rôle crucial dans la compréhension de la manière dont les informations génétiques sont stockées et transférées d’une génération à l’autre. Cette découverte a jeté les bases de décoder le code triple nucléotideessentiellement le langage de la vie.
Hélice d’ADN
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Le code « triplet » est la façon dont l’ADN code les vingt acides aminés qui sont les composants essentiels des protéines. En décodant ce code, on comprend l’information génétique que détient l’ADN. Cela peut aider à comprendre comment les gènes fonctionnent et contribuent au développement de traits et de maladies.
C’était une époque cruciale dans la recherche en génétique, car il était possible d’identifier des gènes spécifiques responsables de diverses maladies héréditaires. Certaines découvertes notables au cours de cette période incluent l’identification du gène responsable de l’anémie falciforme et le gène lié à la mucoviscidose.
L’une des découvertes les plus notables suite à la première compréhension de l’ADN génétique était que les bactéries pouvaient transférer du matériel génétique par conjugaison. Cette découverte a joué un rôle important dans la compréhension de la manière dont les bactéries évoluent et s’adaptent à leur environnement. Cela a conduit à observer un autre mécanisme de transfert de gènes chez les bactéries appelé transductionqui a jeté les bases de recherches ultérieures en génétique bactérienne.
Les découvertes faites aux débuts de la recherche génétique ont jeté les bases d’une renaissance de la recherche en thérapie génique. Du début du XXe siècle jusqu’aux années 1940, la thérapie génique est passée d’un concept théorique à une réalité scientifique concrète, conduisant à des progrès significatifs dans le traitement des maladies héréditaires. Ces avancées marquèrent le début d’une nouvelle ère dans la recherche génétique, qui continuera à prospérer au cours des décennies suivantes.
Pour en savoir plus sur la médecine régénérative, lisez plus d’histoires sur www.williamhaseltine.com
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Je suis un scientifique, un homme d’affaires, un auteur et un philanthrope. Pendant près de deux décennies, j’ai été professeur à la Harvard Medical School et à la Harvard School of Public Health, où j’ai fondé deux départements de recherche universitaire, la Division de pharmacologie biochimique et la Division de rétrovirologie humaine. Je suis peut-être surtout connu pour mes travaux sur le cancer, le VIH/SIDA, la génomique et, aujourd’hui, sur le COVID-19. Mon autobiographie, Mon combat de toute une vie contre la maladie, publie en octobre. Je suis président et président d’ACCESS Health International, une organisation à but non lucratif que j’ai fondée et qui favorise des solutions innovantes aux plus grands défis de santé de notre époque. Chacun de mes articles sur Forbes.com se concentrera sur un défi spécifique en matière de santé et proposera les meilleures pratiques et des solutions innovantes pour surmonter ces défis pour le bénéfice de tous.
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2024-03-27 18:20:56
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