L’ataxie de Friedreich, feu vert dans l’UE pour la première thérapie

La Commission européenne (CE) a autorisé l’utilisation de l’omaveloxolone chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus atteints d’ataxie de Friedreich (Fa). Il s’agit – explique la société pharmaceutique Biogen dans une note – du premier traitement approuvé dans l’Union européenne pour cette maladie génétique rare, neurodégénérative et évolutive.

« Au fil des années de pratique clinique, j’ai pu observer l’impact dévastateur de l’ataxie de Friedreich sur les personnes touchées et leurs familles – déclare Sylvia Boesch, MSc, chercheuse principale de l’étude Moxie et directrice du Centre des maladies rares d’Innsbruck. mouvement, Département de neurologie, Université de médecine d’Innsbruck (Autriche) – Les personnes atteintes de l’ataxie de Friedreich traitées par l’omaveloxolone dans le cadre de l’étude clinique ont enregistré des améliorations pertinentes et cliniquement significatives dans la vie quotidienne. Cette approbation a généré de l’optimisme au sein de la communauté : l’omaveloxolone a le potentiel d’inaugurer une nouvelle ère dans la gestion de l’ataxie de Friedreich.

L’ataxie de Friedreich est la forme d’ataxie héréditaire la plus courante. Les premiers symptômes apparaissent généralement durant l’enfance et comprennent une perte progressive de coordination, une faiblesse musculaire et une fatigue. À mesure que la maladie progresse, des problèmes de vision et d’audition, des difficultés à parler et à avaler, du diabète, une scoliose et des maladies cardiaques graves peuvent également survenir. De nombreuses personnes atteintes d’AF ont besoin d’aides à la marche et doivent souvent utiliser un fauteuil roulant dans les 10 à 20 ans suivant le diagnostic. Malheureusement, les complications liées à la maladie contribuent à réduire l’espérance de vie moyenne à 37 ans. « Précisément au cours du mois consacré aux maladies rares – observe Maria Litani, présidente de l’Association italienne des syndromes ataxiques (Aisa) – arrive une nouvelle option thérapeutique qui comble un important besoin non satisfait. Nous attendons ce jour depuis des années et nous sommes convaincus qu’avec l’approbation de l’omaveloxolone par la Commission européenne, une période pleine d’innovations significatives dans le traitement de l’ataxie de Friedreich va commencer, pour le bénéfice de toutes les personnes qui vivent avec cette maladie. maladie rare au quotidien. »

L’approbation de l’omaveloxolone par la Commission européenne est basée sur les données d’efficacité et de sécurité de l’étude Moxie contrôlée par placebo, partie 2. Au bout de 48 semaines, les patients ayant reçu le traitement avaient des scores significativement meilleurs sur l’ataxie de Friedreich modifiée (mFars). par rapport au groupe placebo. Tous les composants de l’évaluation mFars, y compris la capacité de déglutition (fonction bulbaire), la coordination des membres supérieurs, la coordination des membres inférieurs et la stabilité debout, étaient favorables à l’omaveloxolone par rapport au placebo. Des données exploratoires supplémentaires ont été fournies par le biais d’une analyse post hoc de propension dans laquelle les patients traités par l’omaveloxolone dans l’étude Moxie (extension) ont obtenu des scores mFars inférieurs à 3 ans par rapport à une cohorte d’histoire naturelle correspondante. Les effets secondaires les plus courants sont : augmentation des enzymes hépatiques, diminution du poids et de l’appétit, nausées, vomissements, diarrhée, maux de tête, fatigue, douleurs oropharyngées et dorsales, spasmes musculaires et grippe.

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« Biogen est fier de pouvoir ajouter l’omaveloxolone à son portefeuille de thérapies et de pouvoir répondre à un fort besoin médical non satisfait en mettant le premier traitement contre l’ataxie de Friedreich à la disposition des personnes vivant avec cette maladie dans l’Union européenne – commente Matteo Papi. , directeur médical de Biogen Italia – Nous avons déjà entamé une collaboration avec la communauté médicale et les autorités locales pour garantir l’accès au traitement dans les plus brefs délais. Nos remerciements vont avant tout à la communauté des personnes atteintes de l’ataxie de Friedreich, pour leur contribution fondamentale au développement de l’omaveloxolone, qui a rendu possible l’approbation d’aujourd’hui. »

L’approbation européenne est « une étape importante vers l’accès mondial au traitement – souligne Jennifer Farmer, directrice générale de l’Ataxie de Friedreich Research Alliance (Fara) – Nous sommes reconnaissants envers tous les chercheurs, les centres cliniques, les personnes vivant avec l’Ataxie de Friedreich et leurs familles, les organisations de patients, Biogen et l’Agence européenne des médicaments pour tous leurs efforts, en termes de recherche et développement du médicament et de sensibilisation, qui ont conduit à cette approbation. Nous sommes impatients de poursuivre notre collaboration avec la communauté de l’Ataxie de Friedreich dans le but de promouvoir l’accès au traitement là où il est nécessaire. » L’association des patients Euro-ataxia « se félicite également de l’approbation – remarque Andreas Nadke, président d’Euro-ataxia – de nos membres Nous avons travaillé pendant de nombreuses années pour voir arriver ce jour tant attendu. Nous sommes convaincus qu’à partir d’aujourd’hui va commencer une période pleine d’innovations significatives dans le traitement de la Loi.

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