La définition consensuelle universelle ouvre la voie aux progrès de la recherche pour les enfants gravement malades du monde entier

Les enquêteurs du St. Jude Children’s Research Hospital ont collaboré avec un groupe mondial d’experts en maladies graves pédiatriques aiguës pour parvenir à une définition consensuelle de la maladie. La recherche sur la façon d’améliorer les soins dans les pays à revenu faible ou intermédiaire a été bloquée parce que les définitions conventionnelles des maladies graves pédiatriques ne sont pas applicables dans ces contextes. La nouvelle définition, plus universelle, obtenue par consensus parmi les chercheurs et cliniciens de 40 pays, permettra aux scientifiques d’étudier les maladies graves pédiatriques de manière plus universelle, ce qui devrait conduire à des améliorations des résultats pour les patients à l’échelle mondiale. La définition complète a été publiée aujourd’hui dans The Lancet Santé mondiale.

Nous disposons désormais d’un langage commun pour les maladies graves pédiatriques aiguës. Cette compréhension partagée améliorera la collecte de données à l’échelle mondiale et augmentera la taille de l’échantillon de patients, ce qui conduira à des études cliniques plus nombreuses et de meilleure qualité sur les interventions fondées sur des preuves.

Anita Arias, MD, première et auteure correspondante, Département de médecine pédiatrique St. Jude

La nouvelle définition complète est la suivante : « Un nourrisson, un enfant ou un adolescent présentant une maladie, une blessure ou un état postopératoire qui augmente le risque ou entraîne une instabilité physiologique aiguë (paramètres physiologiques anormaux ou dysfonctionnement ou défaillance d’un organe vital) ou une exigence de soutien clinique. (telles qu’une surveillance fréquente ou continue, ou une intervention urgente) pour éviter une détérioration supplémentaire ou la mort. Le patient peut répondre à cette définition en présentant une instabilité physiologique, des besoins de soutien ou les deux.

Les chercheurs de St. Jude, dirigés par Arias et l’auteur principal Asya Agulnik, MD, MPH, directrice mondiale des soins intensifs de St. Jude, ont coordonné un groupe international de chercheurs et de cliniciens sur les maladies graves pédiatriques aiguës pour assembler la définition. Au total, 109 experts de 40 pays ont contribué. Les participants ont utilisé une méthode appelée Delphi modifiée, qui a anonymisé les personnes impliquées afin qu’elles puissent voter librement et exprimer leurs opinions sur les projets de déclaration. La définition finale a fait l’objet d’un consensus parmi ces experts, avec une attention particulière à être plus inclusive des hôpitaux ayant différents niveaux de ressources.

Une définition plus inclusive et centrée sur le patient

Historiquement, les maladies graves pédiatriques aiguës ont eu de nombreuses définitions. Les études réalisées dans les pays à revenu élevé ont tendance à utiliser des définitions qui incluent une terminologie technique ou basée sur les ressources, comme l’admission dans une unité de soins intensifs (USI). Bien que ce critère se soit révélé cliniquement utile, il ne s’applique pas aux établissements de soins de santé aux ressources limitées dans d’autres pays, qui peuvent ne pas disposer d’unités de soins intensifs dans leurs hôpitaux.

“Avec notre nouveau cadre, nous essayons d’être plus inclusifs”, a déclaré Arias. “Comme de nombreux hôpitaux dans le monde ne disposent même pas d’unité de soins intensifs, les anciennes définitions excluaient une énorme population de patients de la recherche.”

“Alors que le fardeau mondial de la mortalité infantile se situe principalement dans les pays à revenu faible ou intermédiaire, jusqu’à présent, l’étude des maladies graves pédiatriques aiguës s’est largement concentrée sur les hôpitaux situés dans des contextes à ressources élevées”, a déclaré Agulnik. “Cette définition, qui permet de classer les patients comme gravement malades, quelles que soient les ressources en soins intensifs, permettrait de résoudre cette disparité en matière de recherche en facilitant la recherche dans les hôpitaux de tous les paramètres de ressources.”

L’accent mis sur les unités de soins intensifs révèle un problème plus vaste : les définitions précédentes excluaient les patients souffrant d’une maladie grave aiguë mais n’ayant pas accès aux ressources de soins intensifs. Pour accroître l’inclusivité, le groupe international a reconnu la nécessité de définir la condition en fonction de l’état du patient plutôt que des ressources, telles que l’admission dans un service spécifique ou le recours à une intervention.

“Les études sur l’insuffisance respiratoire sont un exemple de la raison pour laquelle nous avions besoin d’une nouvelle définition”, a expliqué Arias. “Traditionnellement, ces études incluent des patients sous ventilation mécanique, mais le fait qu’un hôpital ne dispose pas de ventilation mécanique ne signifie pas que le patient ne souffre pas de maladie respiratoire aiguë ou d’insuffisance respiratoire.”

La nouvelle définition se concentre sur le patient pour répondre à ce besoin sans égard aux ressources locales. Il examine deux états différents : ; ce qui se passe avec les systèmes corporels du patient et le besoin de soutien clinique, comme le besoin d’un ventilateur, mais pas les matériaux réellement utilisés pour répondre aux besoins du patient.

Le cadre fournit également huit attributs et 28 énoncés pour clarifier et expliquer son application. L’intégralité de ce cadre est appelée DEFinition pour les maladies graves pédiatriques aiguës (DEFCRIT).

Améliorer les soins à l’échelle mondiale

La lente amélioration des soins intensifs peut être attribuée à l’absence historique d’une définition standardisée et inclusive des maladies graves pédiatriques aiguës, en particulier dans les pays à revenu faible ou intermédiaire. Compte tenu de la difficulté d’adapter les méthodes à ces contextes, même la mesure du fardeau total des maladies graves a échappé aux chercheurs. DEFCRIT contribuera à une meilleure compréhension du fardeau de la maladie et à commencer à comparer les populations et les interventions de manière plus standardisée et inclusive.

“Nous avons commencé à combler le fossé permettant aux chercheurs et aux cliniciens de comprendre le fardeau mondial des maladies graves”, a déclaré Arias. “Cela pourrait éventuellement conduire à une meilleure prestation des soins en acquérant la capacité de déterminer le degré d’efficacité d’une intervention dans différentes populations, environnements et stades de la maladie.”

Plusieurs groupes mondiaux de chercheurs en maladies pédiatriques ont déjà accepté DEFCRIT. Le réseau d’enquêteurs sur les lésions pulmonaires aiguës pédiatriques et la septicémie (PALISI) au nom du sous-groupe PALISI Global Health est co-auteur de l’article. En outre, la Fédération mondiale des sociétés de soins intensifs et critiques pédiatriques (WFPICCS) et la Society of Critical Care Medicine (SCCM) ont toutes deux approuvé le cadre.

“Il y avait une iniquité dans la recherche à laquelle nous, en tant que groupe mondial, voulions remédier”, a déclaré Arias. “Avec un DEFCRIT universel, nous avons cessé d’entraver les progrès de la recherche. Nous allons désormais pouvoir commencer à pousser le domaine vers l’amélioration des soins prodigués aux patients à l’échelle mondiale grâce à une meilleure recherche.”