La Commission européenne approuve le premier traitement d’édition génétique avec CRISPR | Science

La Commission européenne a autorisé le premier traitement qui utilise la technique révolutionnaire CRISPR pour modifier l’ADN humain. La thérapie, appelée Casgevy, est efficace contre la bêta-thalassémie et la drépanocytose, deux maladies du sang potentiellement mortelles. Plus de 8.000 patients en Europe répondent aux caractéristiques pour recevoir ce traitement, selon la société américaine Vertex Pharmaceuticals, développeur de la thérapie en collaboration avec la société suisse CRISPR Therapeutics. L’autorisation européenne ouvre une nouvelle ère en médecine, avec la promesse de sauver des millions de vies.

Le Royaume-Uni a été le premier pays à a approuvé ce traitement, le 16 novembre. Les États-Unis l’ont également autorisé le 8 décembre, à un prix inabordable pour la grande majorité des personnes concernées : deux millions d’euros par patient. Huit millions de personnes vivent avec l’anémie falciforme dans le monde, dont 75 % en Afrique subsaharienne. “Vertex travaille déjà en étroite collaboration avec les autorités sanitaires nationales pour garantir l’accès aux patients éligibles le plus rapidement possible”, a indiqué la société dans un communiqué.

Derrière cette avancée se trouvent la biochimiste française Emmanuelle Charpentier et le chimiste américain Jennifer Doudna, qui a remporté le prix Nobel de chimie en 2020 pour avoir développé les outils CRISPR, sorte de ciseaux moléculaires permettant d’éditer l’ADN. Charpentier a co-fondé Thérapeutique CRISPR en 2013. La Commission européenne a autorisé Casgevy ce lundien un temps record dans le monde du médicament.

Le docteur Elena Cela, chef du service d’oncologie et d’hématologie pédiatriques de l’hôpital Gregorio Marañón de Madrid, exhorte les autorités à adopter cette thérapie. “Cette innovation offre la possibilité d’utiliser un seul traitement une fois, ce qui pourrait potentiellement transformer la vie des patients, et il serait important de proposer cette option thérapeutique aux candidats le plus rapidement possible”, a déclaré Cela mercredi. ©rcoles dans le communiqué envoyé par Vertex Pharmaceuticals lui-même. Interrogé par ce journal, le pédiatre souligne que le prix en Espagne est encore inconnu. “Maintenant, les négociations avec les gouvernements européens vont commencer”, dit-il.

Cela se souvient du cas de Zyntéglo, un traitement de la société pharmaceutique américaine Bluebird Bio qui utilise un virus modifié pour introduire un gène fonctionnel dans les cellules sanguines des patients atteints de bêta-thalassémie. La société a refusé de vendre ses médicaments dans l’Union européenne après une bagarre sur le prix du Zynteglo en Allemagne. Aux États-Unis, il s’élève à près de trois millions de dollars par patient.

“L’argent est malheureusement un obstacle majeur, comme nous l’avons vu précédemment avec Zynteglo, mais la thérapie génique offre une grande transformation de la maladie, peut-être quelque chose de proche d’un remède, même si nous n’avons que quelques années de résultats. et nous devons rester prudents. », reflète Cela, coordinateur du groupe d’érythropathologie de la Société espagnole d’hématologie et d’oncologie pédiatrique.

L’anémie falciforme et la bêta-thalassémie sont causées par des erreurs dans l’ADN des gènes liés à l’hémoglobine, la protéine qui transporte l’oxygène dans le corps. La thérapie Casgevy consiste à extraire du patient des cellules précurseurs des globules rouges, à l’aide de ciseaux CRISPR pour corriger l’erreur d’ADN en laboratoire, et à réintroduire ces cellules modifiées chez le patient. L’effet d’un seul traitement peut persister toute une vie.

L’Américaine Victoria Grey a été la première patiente atteinte de drépanocytose à essayer la thérapie expérimentale Casgevy, en juillet 2019. Ses cellules sanguines étaient altérées et obstruaient ses artères, provoquant une douleur atroce et un risque élevé de mourir d’un infarctus cérébral. “Grâce à mes supercellules, ma vie a complètement changé”, proclamait-il il y a un an lors du troisième congrès international sur l’édition du génome humain, tenu à Londres.

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