Coave Therapeutics collabore avec l’Institut des maladies neurodégénératives (IMN) de Bordeaux pour développer des protéines de thérapie génique ciblant la dégradation des protéines dans les maladies neurodégénératives.
L’IMN est une unité mixte de recherche associant l’Université de Bordeaux et le Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS) développant des programmes de thérapie génique ciblant la dégradation des protéines dans les maladies neurodégénératives.
La collaboration explorera le développement de produits de thérapie génique ciblant le facteur de transcription EB (TFEB) pour le traitement des alpha-synucléinopathies, telles que l’atrophie multisystématisée (AMS) et la maladie de Parkinson idiopathique (MP).
Agrégats de protéines toxiques
Le TFEB est un régulateur principal de la voie lysosomale de l’autophagie, une voie cellulaire centrale contrôlant la dégradation des agrégats de protéines toxiques. La surexpression de TFEB via la thérapie génique démontre le potentiel de réduire et de prévenir l’accumulation d’agrégats de protéines toxiques1 et de prévenir par conséquent la neurodégénérescence
Erwan Bézard, directeur de recherche de l’IMN, membre du Conseil Scientifique (SAB) de Coave et Andrea Ballabio, directeur scientifique de l’Institut de Génétique et de Médecine du Téléthon (TIGEM) également membre du SAB de Coave, ont rédigé un article. Il démontre une réduction des agrégats d’a-synucléine, la prévention de la destruction des neurones dopaminergiques et la récupération du phénotype clinique.
la maladie de Parkinson
Bézard a déclaré : « Cibler la voie lysosomale de l’autophagie en utilisant la thérapie génique basée sur le coAAV est une approche unique pour traiter les maladies neurodégénératives, telles que la maladie de Parkinson ou l’atrophie multisystématisée.
“Grâce au partenariat avec Coave, les scientifiques de l’IMN ont une opportunité importante de confirmer leurs découvertes scientifiques à la clinique. Nous sommes impatients de tirer parti de nos forces collectives pour développer au mieux des programmes de thérapie génique pour les maladies neurodégénératives avec le potentiel d’améliorer les résultats pour les patients.
Le Dr Ballabio, qui a découvert le rôle du TFEB en tant que maître régulateur de la biogenèse lysosomale et de l’autophagie, sera un conseiller de cette collaboration.
Rodolphe Clerval, PDG de Coave Therapeutics, a déclaré : « Nous sommes ravis de collaborer avec l’IMN pour développer des coAAV porteurs de TFEB et explorer ces constructions de thérapie génique pour le traitement des maladies neurodégénératives.
Thérapies géniques
“TFEB est une cible passionnante et nous sommes impatients de travailler avec l’IMN et Andrea Ballabio pour évaluer l’effet de nos nouvelles thérapies géniques de notre plateforme ALIGATER pour le traitement de la MSA et de la MP, avec le potentiel de développer d’autres programmes.”
Dans le cadre de cette collaboration, Coave utilisera sa plateforme AAV-Ligand Conjugate (ALIGATER) pour concevoir, développer et fabriquer des vecteurs viraux coAAV portant le gène TFEB pour une administration ciblée aux structures profondes du cerveau.
L’IMN sera responsable de la réalisation d’études in vivo conçues conjointement pour évaluer l’effet des produits de thérapie génique dans des modèles animaux de MSA et de PD. La collaboration vise à générer d’autres données de preuve de concept in vivo et à permettre la sélection de candidats thérapeutiques pour entrer dans des études IND permettant.
