943 000 dollars d’un organisme de bienfaisance pour développer un nouveau médicament contre la SLA

Un essai de phase 2 d’un nouveau médicament prometteur pour la SLA qui évaluera son innocuité et sa tolérabilité et, comme critères d’évaluation secondaires, étudiera son efficacité et ses biomarqueurs. Les chercheurs attendent beaucoup de la possibilité de ralentir la progression de la maladie, grâce aux précédents résultats de phase 2 sur une molécule similaire.

Le soutien à l’étude a été le plus grand bailleur de fonds philanthropique au monde pour la recherche sur la SLA, le Asl Association américainequ’il a attribué dans ce cas un énorme 943 mille dollars soutenir le recrutement de patients et étudier les biomarqueurs chez les patients atteints de SLA à début bulbaire, l’une des formes les plus dévastatrices et qui commence par des difficultés à parler et à avaler. L’Association ASL, deDéfi du seau de glace de 2014 à ce jour, a alloué plus de 137 millions de dollars pour soutenir des projets de recherche, du préclinique au post-commercialisation, aux États-Unis et dans 13 autres pays. Les essais cliniques, projets visant à développer des médicaments prometteurs à leurs débuts, sont financés par le biais de i Prix ​​​​des essais cliniques. L’étude en cours à Besta et dans 16 autres centres cliniques en Italie et en France est également en partie soutenue par une autre association caritative, l’AMT-Téléthon français. Nous vous avons parlé ici de l’importance qualitative et quantitative pour la recherche scientifique de l’apport de financements provenant du monde associatif et nous vous avons parlé ici du rôle de la recherche libre et indépendante.

La molécule étudiée, IFB-088 (DCI : icerguastat) ou Sephin1est un médicament multifonctionnel d’InFlectis BioScience, une société pionnière dans le développement de thérapies innovantes pour les maladies neuromusculaires, capable de moduler trois principaux mécanismes physiopathologiques de la SLA responsables de la progression de la maladie: agrégation des protéines, stress oxydatif et excitotoxicité du glutamate. L’espoir est de pouvoir ralentir la progression de la maladie, grâce à l’amélioration du métabolisme protéique, le médicament activant une réponse intégrée au stress observée dans diverses maladies neurodégénérativescomme la SLA, Charcot-Marie-Tooth et, dans une version différente, la sclérose en plaques.

Paul Larkin, directeur de recherche à l’Association ALS, a déclaré : « Nous avons besoin de plus de traitements dès que possible pour contribuer à faire de la SLA une maladie avec laquelle les patients peuvent vivre jusqu’à ce que nous soyons capables de la guérir. IFB-088 adopte une nouvelle approche, agissant sur différents mécanismes physiopathologiques : c’est pourquoi nous attendons avec impatience les résultats de cette étude et d’autres études futures.

Phase 2 de l’essai de médicament, qui a reçu il y a un an la désignation de médicament orphelin de la part de la FDA américaine (statut qui permet au médicament de bénéficier d’incitations au développement de ces produits pour les maladies rares jusqu’à l’autorisation de mise sur le marché, pour un parcours privilégié et plus rapide), est une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée 2 placebo recrutera 50 patients atteints de bulbaire -début de la SLA et comparer les effets de l’IFB-088 plus riluzole (norme de soins actuelle en Europe) et du placebo plus riluzole sur une période de traitement de six mois. Le recrutement des patients devrait être achevé en France et en Italie d’ici fin janvier 2024, et les résultats seront disponibles dès fin 2024.

L’un des objectifs secondaires de l’étude est de identifier de nouveaux biomarqueurs de réponse au traitement, qui sont également des outils cruciaux pour évaluer l’efficacité du médicament dans les futurs essais cliniques, également en vue de son approbation plus rapide. Le professeur Giuseppe Lauria Pinter, directeur scientifique de Besta et responsable de l’étude, ajoute: «Cette étude porte principalement sur des patients atteints de SLA à début bulbaire, reconnue comme l’expression la plus dévastatrice de la maladie. Il utilise une molécule qui cible des mécanismes physiopathologiques clés et nous sommes convaincus qu’il confirmera les résultats positifs obtenus lors d’une précédente étude publiée dans Brain” avec une molécule similaire.

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