Une nouvelle étude majeure dirigée par l’Université de médecine et des sciences de la santé RCSI et Children’s Health Ireland (CHI) a reçu un financement de 5,6 millions d’euros pour travailler avec des bébés et des enfants en Irlande et au Royaume-Uni au cours des cinq prochaines années afin de mieux comprendre fibrose kystique.
Les enfants nés dans les années 2020 avec la mucoviscidose disposent souvent de plus d’options de traitement et de résultats potentiellement meilleurs que ceux nés avec la maladie au cours des décennies précédentes. Mais il reste encore beaucoup à comprendre sur la fibrose kystique chez les bébés et les enfants dans cette nouvelle ère de soins.
La mucoviscidose (FK) est une maladie héréditaire qui touche principalement les poumons et le système digestif. L’Irlande a l’incidence de cette maladie la plus élevée au monde : environ 1 400 enfants et adultes irlandais vivent avec cette maladie et généralement plus de 30 nouveaux cas de mucoviscidose y sont diagnostiqués chaque année, généralement au cours des premières semaines de vie.
L’étude ENHANCE – Établir l’histoire naturelle dans une nouvelle ère avancée de soins contre la mucoviscidose – sera dirigée par l’équipe de recherche sur la mucoviscidose de Children’s Health Ireland et sera menée dans 13 sites cliniques pédiatriques (pour enfants) de mucoviscidose en Irlande et au Royaume-Uni.
« Les façons dont nous pouvons aider les enfants atteints de FK ont considérablement évolué au cours des 15 dernières années, notamment avec l’arrivée de nouveaux médicaments, et de nombreux enfants commenceront ces traitements très tôt dans leur vie », explique Paul McNally, professeur agrégé de pédiatrie au RCSI. et consultant en médecine respiratoire au CHI. “Cela signifie que les perspectives pour les enfants atteints de mucoviscidose sont considérablement meilleures qu’elles ne l’étaient il y a 15 ans, mais il y a beaucoup de choses à ce sujet que nous ne comprenons pas encore.”
L’étude ENHANCE surveillera l’évolution des complications de la mucoviscidose chez les jeunes enfants et la manière dont différents groupes d’enfants atteints de mucoviscidose développent des caractéristiques de la maladie. La recherche comparera également des enfants d’un âge similaire avec et sans FK.
“Il y a tellement de choses à apprendre sur les changements qui se produisent chez les enfants atteints de FK, nous sommes vraiment enthousiasmés par cette nouvelle étude”, a déclaré Paul McNally du RCSI, qui a souligné l’importance de travailler en étroite collaboration avec la communauté FK.
“Nous avons passé beaucoup de temps à travailler avec des parents d’enfants atteints de mucoviscidose en Irlande et au Royaume-Uni pour comprendre la meilleure façon de concevoir l’étude, car nous voulions nous assurer que nous nous concentrions sur les éléments les plus pertinents pour les enfants atteints de mucoviscidose et leurs parents en Irlande. cette nouvelle ère”, a-t-il déclaré. “Les parents d’enfants atteints de FK et d’autres représentants de la communauté FK feront partie du groupe d’étude et nous aideront à garantir que nous restons concentrés sur nos objectifs”.
Paul McNally dirigera ENHANCE avec Jane Davies, consultante en médecine respiratoire pédiatrique au Royal Brompton Hospital, qui fait partie du Guy’s & St Thomas’ NHS Foundation Trust et professeur au National Heart and Lung Institute de l’Imperial College de Londres.
“ENHANCE sera une étude très importante pour l’ensemble de la communauté FK”, a déclaré le professeur Davies. « En incluant les enfants issus de groupes sous-représentés et ceux qui n’ont pas accès à certains traitements contre la mucoviscidose, nous obtiendrons une compréhension large et complète de cette nouvelle ère de mucoviscidose chez l’enfant. Même si nous avons fait beaucoup de progrès en tant que communauté, il reste encore beaucoup à faire, et il C’est grâce à des études comme ENHANCE que nous pouvons comprendre et nous concentrer sur les prochains défis auxquels sont confrontés les enfants atteints de FK et leurs familles.
Le financement de l’étude a été obtenu grâce à un processus de demande de subvention compétitif examiné au niveau international par la Cystic Fibrosis Foundation aux États-Unis (5,9 millions de dollars), avec une subvention distincte pour l’équipement d’étude financée par Cystic Fibrosis Trust au Royaume-Uni (100 000 £).
Le Dr Lucy Allen, directrice de la recherche et des données de santé au Cystic Fibrosis Trust, a déclaré : « La mucoviscidose est une maladie complexe affectant de nombreuses parties du corps. Bien que des progrès significatifs aient été réalisés dans le traitement de la mucoviscidose au cours des dernières décennies, nous savons que Comprendre les effets à long terme des médicaments modulateurs CFTR est une priorité de recherche majeure pour la communauté FK. Grâce à notre financement du projet ENHANCE, nous menons des recherches importantes qui répondront à cette priorité et, à terme, aideront les personnes atteintes de mucoviscidose à vivre plus longtemps et en meilleure santé. “
Cystic Fibrosis Ireland soutient fermement l’étude ENHANCE menée par RCSI et CHI, notamment en se concentrant sur les enfants atteints de mucoviscidose. Cette étude est particulièrement importante dans la nouvelle ère de thérapies médicamenteuses innovantes contre la mucoviscidose et de soins améliorés. Avec de nombreuses inconnues et incertitudes restantes, cette recherche est à la fois très bienvenue et opportune du point de vue du patient. »
Philip Watt, PDG, Kystic Fibrosis Ireland
2023-10-19 03:13:00
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