Un appel réussi auprès des autorités britanniques en matière de santé et de soins signifie qu’un nouveau traitement contre la drépanocytose est sur le point d’être approuvé.
L’Institut national de l’excellence en matière de santé et de soins (NICE) a annoncé la semaine dernière qu’il reconsidérerait voxelotor (Oxbryta), après l’avoir rejeté pour un accès de routine et géré en octobre.
“Les gens vivent avec cette maladie, regardent les décennies passer et ne voient absolument aucun changement dans la gamme de traitements auxquels ils ont accès.”
John James
Voxelotor est un inhibiteur de polymérisation de l’hémoglobine S (HbS) qui peut être utilisé pour traiter l’anémie hémolytique provoquée par la drépanocytose.
Il se lie à l’HbS, augmentant ainsi l’affinité de liaison à l’oxygène et inhibant la polymérisation de l’HbS, ce qui réduit la falciformation et les dommages aux globules rouges.
John James, directeur général de Société de drépanocytosequi représente les personnes atteintes de cette maladie, a déclaré que le médicament pourrait avoir un « impact transformateur » sur les patients et contribuer à lutter contre les inégalités de santé auxquelles ils sont confrontés.
Le profil de la drépanocytose, qui est la plus grande maladie génétique du sang au Royaume-Uni, a été récemment mis en avant après une série d’enquêtes sur les décès de patients dus à des défaillances des soins infirmiers.
S’il était finalement approuvé par le NICE pour une utilisation au Royaume-Uni, le voxelotor changerait considérablement, a déclaré M. James, la façon dont les personnes atteintes de la maladie sont soignées.
Le 5 décembre, NICE a publié le résultats d’un appel fait suite à son refus antérieur de recommander voxelotor pour un accès de routine ou géré.
En savoir plus sur la drépanocytose
Ce refus, publié en juillet, a été émis au motif que les essais menés par le fabricant du médicament, Pfizer, n’avaient pas montré suffisamment de preuves de l’efficacité à long terme ou de la viabilité commerciale du voxelotor sur une large population.
Le projet final de lignes directrices du NICE sur l’utilisation de Voxelotor indiquait qu’il n’était pas convaincu, même par rapport à son potentiel de réduction des inégalités de santé pour les patients drépanocytaires mal desservis, que le médicament devrait être approuvé.
Pfizer et la Sickle Cell Society ont déposé un recours auprès du NICE en octobre pour lui demander de reconsidérer sa décision.
Pfizer, dans sa lettre d’appel, s’est dit « déçu » de la décision et a affirmé que le NICE avait commis des erreurs à la fois dans la manière dont il avait mené le processus de collecte de preuves et dans les conclusions qu’il avait tirées des essais du voxelotor.
Qu’est-ce que la drépanocytose ?
La drépanocytose est une maladie génétique des globules rouges. Il affecte l’hémoglobine et provoque la formation de globules rouges en forme anormale de croissant (ou de faucille).
Cela empêche le mouvement efficace de l’oxygène dans le corps et provoque une accumulation de cellules sanguines. Cela peut à son tour entraîner des difficultés respiratoires, des douleurs intenses et de la fatigue.
La crise drépanocytaire se produit lorsqu’un patient atteint de drépanocytose présente des symptômes aigus ou des complications liées à la maladie. Il s’agit d’une urgence médicale qui peut provoquer une douleur extrême et des versions plus graves de leurs symptômes chroniques.
Selon les directives du National Institute for Health and Care Excellence (NICE), les patients souffrant d’une crise drépanocytaire devraient recevoir un soulagement de la douleur, normalement sous la forme d’opioïdes tels que la morphine, dans les 30 minutes suivant leur admission aux urgences.
Les meilleures pratiques stipulent alors qu’ils doivent être traités avec une pompe d’analgésie contrôlée par le patient (PCA), qui leur donne des doses de fond constantes de morphine et permet au patient d’administrer des doses en bolus lorsque la douleur devient insupportable.
L’utilisation, la mise en place et le suivi de ces pompes nécessitent une formation spécifique des infirmiers.
La maladie touche environ 12 à 15 000 personnes au Royaume-Uni. La grande majorité est d’origine noire africaine ou caribéenne.
Pour cette raison, de nombreux patients noirs drépanocytaires ont déclaré avoir été mal traités par le personnel de santé.
Ces mauvaises expériences incluent le fait d’être perçu comme un toxicomane lorsqu’il demande des doses élevées de morphine approuvées par le NICE et de se retrouver en premier lieu confronté à des difficultés pour accéder aux soins.
Ressources cliniques sur la drépanocytose du Nursing Times
La Sickle Cell Society a ajouté qu’elle estimait que le NICE n’avait pas agi « équitablement » lors des évaluations et l’a exhorté à prendre davantage en compte le potentiel du médicament à niveler les inégalités en matière de santé.
Une autre demande d’appel a été déposée par le panel national britannique sur l’hémoglobinopathie.
Mardi, le NICE a annoncé que son panel avait confirmé la majorité des demandes d’appel de Pfizer et de la Sickle Cell Society.
Désormais, l’organisation va créer et publier un nouveau projet de lignes directrices sur l’utilisation du voxelotor ; ces nouvelles orientations peuvent ou non conduire à la recommandation de l’utilisation du médicament.
M. James était optimiste quant au fait que l’appel conduirait à ce que le médicament obtienne une « évaluation positive », qui prend pleinement en compte « les inégalités de santé vécues par la communauté drépanocytaire ».
M. James a déclaré : « Les déficiences systémiques dans le traitement et les soins des personnes touchées par cette maladie incluent l’accès à de nouveaux traitements modificateurs de la maladie, sûrs et efficaces.
« Les gens vivent avec cette maladie, regardent les décennies passer et ne voient absolument aucun changement dans la gamme de traitements auxquels ils ont accès », a-t-il déclaré.
Le leader de l’association caritative a déclaré que le voxelotor était approuvé dans certaines parties de l’Europe continentale et aux États-Unis. « Pourquoi pas le Royaume-Uni ? » Il a demandé.
“Nous espérons qu’après le succès de cet appel et après un examen plus approfondi par le NICE, le médicament deviendra disponible dans l’ensemble du NHS et aura un impact transformateur sur d’innombrables vies.”
Il a ajouté qu’il pensait que le médicament pourrait faire une « énorme différence » pour les patients, comme le prouvent les essais cliniques de Pfizer.
Un porte-parole du NICE a déclaré au Nursing Times que son comité prendrait désormais « toutes les mesures raisonnables pour traiter les points retenus en appel ».
Après la publication du nouveau projet de lignes directrices, il y aura une période de consultation de quatre semaines, après quoi une réunion publique du comité aura lieu pour en discuter. À partir de là, une décision finale sera prise.
Le porte-parole a poursuivi : « NICE discutera de la meilleure voie à suivre après le résultat de l’appel et les parties prenantes seront informées des prochaines étapes.
« Lorsqu’on évalue si les médicaments présentent un bon rapport qualité-prix pour le NHS, les avantages pour la santé générés par le médicament sont pris en compte, ainsi que les coûts pour le NHS.
“Nous reconnaissons la nécessité d’options de traitement efficaces pour cette maladie et le comité a toujours indiqué sa volonté de faire preuve de flexibilité”, ont-ils ajouté.
2023-12-10 09:08:03
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