Un traitement pionnier de la leucémie résistante conduit à une rémission : Royaume-Uni

Après le premier patient à recevoir la nouvelle thérapie et à bénéficier d’une rémission, le premier traitement mondial révolutionnaire pour une forme agressive de leucémie a été salué par les médecins britanniques.

La leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T, également connue sous le nom de maladie d’Alyssa, a été découverte chez une fille de 13 ans en 2021. Cependant, son cancer du sang n’a pas répondu au traitement conventionnel, y compris la chimiothérapie et une greffe de moelle osseuse.

Au Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) de Londres, elle a participé à un essai clinique pour une nouvelle thérapie utilisant des cellules immunitaires génétiquement modifiées d’un volontaire en bonne santé.

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En 28 jours, son cancer était en rémission, ce qui lui a permis de recevoir une deuxième greffe de moelle osseuse pour restaurer son système immunitaire. Elle “va bien” chez elle à Leicester, dans le centre de l’Angleterre, six mois après l’incident et reçoit des soins de suivi.

“Sans ce traitement expérimental, la seule option d’Alyssa était les soins palliatifs”, a déclaré l’hôpital dans un communiqué dimanche.

Son rétablissement a été “assez remarquable”, selon Robert Chiesa, un consultant du GOSH, même si les résultats devaient encore être surveillés et vérifiés au cours des prochains mois.

En pointe

La leucémie aiguë lymphoblastique (LAL), qui affecte les cellules B et T du système immunitaire qui défendent et combattent les virus, est le type de cancer le plus courant chez les enfants.

Selon GOSH, le premier patient à recevoir des cellules T modifiées par base, qui impliquent de modifier chimiquement des bases nucléotidiques uniques, qui sont des lettres dans le code ADN et portent des instructions pour une protéine spécifique, a été Alyssa.

Des chercheurs du GOSH et de l’University College London ont aidé à développer l’utilisation de cellules T modifiées sur le génome pour traiter la leucémie à cellules B en 2015. L’équipe a toutefois rencontré un défi lorsqu’elle a tenté de traiter d’autres formes de leucémie, car les cellules T se sont développées pour reconnaître et éliminer les cellules cancéreuses qui se sont accidentellement tuées lors de leur production.

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Pour être en mesure de cibler les cellules cancéreuses sans nuire aux cellules saines, les cellules modifiées en base nécessitaient de nombreuses modifications supplémentaires de l’ADN. “C’est une excellente démonstration de la façon dont, avec des équipes et une infrastructure d’experts, nous pouvons associer des technologies de pointe en laboratoire à des résultats réels à l’hôpital pour les patients”, a déclaré Waseem Qasim, immunologiste consultant du GOSH et professeur.

“C’est notre ingénierie cellulaire la plus sophistiquée à ce jour et ouvre la voie à d’autres nouveaux traitements et, finalement, à un meilleur avenir pour les enfants malades.”

Selon la déclaration d’Alyssa, elle était motivée à participer au procès non seulement pour elle-même mais aussi pour d’autres enfants. Sa mère, Kiona, a ajouté: “J’espère que cela prouvera que la recherche fonctionne et qu’ils pourront l’offrir à plus d’enfants.”

Au cours de la semaine dernière, les chercheurs ont présenté leurs découvertes lors de la réunion annuelle de l’American Society of Hematology.

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