Thérapies ARN nouvelle frontière, premier essai clinique achevé en Italie

Les thérapies anticancéreuses basées sur l’ARN sont de plus en plus une réalité. Le premier essai clinique international d’un inhibiteur de microARN chez des patients cancéreux s’est conclu en Italie : les résultats du projet, entièrement mené à l’Université de Magna Graecia (Umg) et à l’hôpital universitaire Renato Dulbecco de Catanzaro, ouvrent une nouvelle frontière dans le cancer thérapie. Les données de l’étude de phase 1, qui vient d’être publiée dans le ‘Journal of Hematology & Oncology’, ont en effet démontré la sécurité et l’activité biologique et clinique de l’inhibiteur de microRna-221, Lna-i-miR-221, dans un échantillon de patients avec des tumeurs malignes avancées.

“Nous sommes partis il y a une dizaine d’années avec l’idée d’identifier et de corriger la régulation altérée des microARN oncogènes, c’est-à-dire de petits ARN non codants, caractérisés, dans des conditions normales, par d’importantes fonctions de régulation de l’expression des gènes. Après avoir identifié l’un des candidats microARN et conçu un agent thérapeutique spécifique, nous sommes passés par toutes les étapes du développement préclinique avancé – explique Pierfrancesco Tassone, professeur ordinaire d’oncologie médicale à l’Umg ​​et coordinateur d’un des programmes spéciaux agréés dans le cadre de l’appel “Oncologie clinique moléculaire 5 par mille” de la Fondation Airc – en suivant les procédures réglementaires internationales et nationales d’approbation des médicaments. Nous avons donc obtenu un produit final prêt pour une utilisation clinique expérimentale – souligne-t-il – pour la première fois chez l’homme”.

Sur la base des résultats de la phase 1, le médicament expérimental passera maintenant aux phases ultérieures des essais. “C’est la concrétisation d’un projet ambitieux – a fait remarquer Tassone – avec la contribution de l’Airc et de ses soutiens, et qui témoigne de la possibilité d’achever un parcours de recherche translationnelle indépendant, en partant d’une idée et du laboratoire, en développant un médicament, en faisant disponible en formulation pharmaceutique, pour arriver au traitement des patients. Un parcours qui dans notre pays est majoritairement industriel et rarement académique et indépendant, notamment dans les phases de développement et de caractérisation du nouveau médicament ».

“Le résultat n’est évidemment pas seulement personnel, mais de toute l’équipe de nos cliniciens et jeunes chercheurs soutenus par l’Airc, qui ont permis de concrétiser concrètement la vision de l’intégration des connaissances. Donc, pas un point d’arrivée, mais un départ vers un scénario prometteur – dit Tassone – qui, nous l’espérons, se traduira bientôt par des traitements de plus en plus efficaces pour nos patients”.

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“Aujourd’hui, nous redonnons à la communauté un exemple concret de l’impact que la recherche scientifique d’excellence a sur les soins aux patients – commente Federico Caligaris Cappio, directeur scientifique de la Fondation Airc – Nous sommes fiers d’avoir contribué à cette étape importante franchie par le professeur Pierfrancesco Tassone et de son groupe que l’Airc soutient en continu depuis plus de quinze ans. Nous sommes bien conscients que la recherche ne s’improvise pas mais se construit dans la durée avec rigueur et méthode. C’est pourquoi il est primordial de pouvoir proposer le meilleur stabilité financière des scientifiques sur des projets à long terme, comme c’est le cas avec les programmes spéciaux “5 pour mille” que l’AIRC a pu concevoir et soutenir au fil des années, grâce à la confiance de millions de citoyens”.