2024-01-04 03:00:23
Pfizer a déclaré mercredi que l’organisme de réglementation de la santé du Canada avait approuvé sa thérapie génique pour le traitement d’une maladie hémorragique héréditaire rare appelée hémophilie B, avant une décision américaine.
L’approbation était basée sur des essais à un stade avancé qui ont montré qu’une dose unique du traitement, vendu sous la marque Beqvez, était supérieure à la norme de soins actuelle qui implique le remplacement d’une protéine de la coagulation sanguine appelée facteur IX, selon le sortie de l’entreprise.
Le traitement s’adresse aux patients de plus de 18 ans atteints d’hémophilie B modérément sévère à sévère.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé en novembre 2022 le produit Hemgenix de la société pharmaceutique CSL, ce qui en fait la première thérapie génique ponctuelle pour l’hémophilie B.
CSL avait acquis les droits mondiaux exclusifs sur Hemgenix auprès du fabricant de thérapie génique uniQure NV en 2021.
Pfizer cherche également à obtenir l’approbation des États-Unis pour son anticorps expérimental, le marstacimab, destiné au traitement de l’hémophilie A et B.
Beqvez est répertorié comme un approuvé produit dans la base de données en ligne de Santé Canada. CBC News a contacté Santé Canada pour commenter l’annonce de Pfizer.
L’hémophilie est une maladie héréditaire dans laquelle le sang ne coagule pas normalement, selon la Société canadienne de l’hémophilie. Les patients atteints de cette maladie saignent spontanément, excessivement ou pendant une période plus longue que d’habitude.
L’hémophilie B touche 1 personne sur 40 000 et représente environ 15 pour cent des patients hémophiles, selon la FDA.
Le régulateur américain de la santé devrait rendre sa décision sur le traitement de Pfizer au deuxième trimestre 2024.
#Santé #Canada #approuve #thérapie #génique #Pfizer #pour #traitement #lhémophilie
1704341323
