Sanofi : résultats prometteurs pour le traitement de l’hémophilie avec le fitusiran

L’hémophilie est un trouble héréditaire rare mais potentiellement mortel qui affecte la capacité du sang à coaguler de manière adéquate. Les patients atteints de cette maladie doivent vivre avec l’inquiétude constante de saignements incontrôlables qui peuvent survenir à tout moment. Cependant, il existe aujourd’hui de nouveaux développements dans le traitement de l’hémophilie qui pourraient offrir un réel espoir aux patients. Des avancées significatives ont été réalisées dans la compréhension de la maladie, la mise au point de traitements innovants et la recherche de nouvelles approches thérapeutiques. Dans cet article, nous examinerons de plus près ces nouveaux développements pour les patients atteints d’hémophilie et ce que cela signifie pour leur avenir.


Sanofi a publié les résultats de deux études sur l’efficacité et la sécurité du fitusiran, un petit ARN interférent expérimental pour le traitement prophylactique de l’hémophilie A ou B. Les deux études de phase III ont comparé une dose prophylactique de fitusiran administrée par voie sous-cutanée à un traitement à la demande/épisodique par concentrés de facteur de coagulation dans l’étude ATLAS-A/B, et à un traitement à la demande/épisodique par agents court-circuitant l’action des facteurs anti-hémophiliques dans l’étude ATLAS-INH. Le fitusiran a réduit de 90% les taux annualisés de saignements comparativement aux groupes témoins, ce qui a permis d’observer une amélioration cliniquement et statistiquement significative des épisodes hémorragiques, comparativement aux traitements à la demande, ainsi qu’une amélioration de la qualité de vie. Sanofi étudie actuellement l’efficacité et la sécurité d’un nouveau régime thérapeutique qui prévoit des doses plus faibles et moins fréquentes de fitusiran avec maintien d’un taux cible d’antithrombine compris entre 15% et 35% dans toutes les études en cours.