Repenser les besoins médicaux non satisfaits des patients à travers le prisme du parcours du patient

Une charge de morbidité élevée entraîne une mauvaise santé, une invalidité, la mortalité ou un fardeau économique. Comprendre ces besoins médicaux non satisfaits est impératif pour développer des interventions médicales et non médicales appropriées. Les solutions potentielles comprennent les diagnostics, les médicaments, les appareils, les technologies de surveillance et les solutions d’engagement des patients. Les entreprises des sciences de la vie occupent une position unique pour répondre aux besoins médicaux et non médicaux non satisfaits qui ont un impact sur la santé et la qualité de vie des patients.

Même avec les progrès continus de la science et de la technologie, les besoins non satisfaits persistent dans toutes les maladies en raison de divers facteurs. La principale raison est que nous ne comprenons toujours pas les causes profondes de nombreuses maladies. Les besoins non satisfaits se présentent sous différentes formes : (a) les traitements n’existent pas ; (b) des traitements existent mais sont inadéquats ou inefficaces ; (c) des traitements existent, mais les mécanismes d’administration ou les formulations sont inadéquats; et (d) les traitements seuls peuvent ne pas être suffisants pour produire des résultats de santé optimaux. Plus récemment, certains médicaments essentiels ont été soit en pénurie (par exemple, l’insuline) ou sous-utilisés (par exemple, les traitements de la dépendance aux opioïdes) pour plusieurs raisons, même si l’impact sur la santé publique est important.

Maladies aiguës vs chroniques

Dans les conditions aiguës, l’objectif est de trouver une intervention médicale optimale pour ramener le patient à son état d’origine. Cependant, la résistance au traitement est courante, ce qui est le cas dans de nombreuses maladies infectieuses, et de nouveaux traitements peuvent être nécessaires pour lutter contre cette résistance. Les affections aiguës peuvent également réapparaître et nécessitent souvent un traitement préventif. Par exemple, une infection bactérienne aiguë grave peut commencer par un antibiotique intraveineux puissant. Si le patient commence à s’améliorer, il peut être “réduit” à une formulation orale d’un antibiotique. À l’inverse, si le patient présente une résistance à l’antibiotique, il est nécessaire de disposer d’un nouvel antibiotique pour traiter l’infection à la place.

Dans les maladies chroniques, une fois la maladie maîtrisée avec des médicaments appropriés, le traitement se concentre sur les problèmes quotidiens, tels que la gestion des effets secondaires, les comorbidités et la qualité de vie. C’est le cas du virus de l’immunodéficience humaine (VIH), pour lequel des outils de diagnostic clairs et de nombreux schémas thérapeutiques efficaces sont à la disposition des patients. En tant que tel, la plus grande préoccupation pour les patients atteints du VIH aujourd’hui s’est déplacée vers la gestion des comorbidités et la qualité de vie. Des traitements prophylactiques sont également disponibles pour le VIH afin de prévenir l’apparition de la maladie. L’éventail des problèmes de gestion de la maladie chez les patients tend à être relativement uniforme d’une maladie chronique à l’autre. Ces problèmes sont souvent des problèmes multifactoriels dans lesquels les médicaments seuls peuvent ne pas être suffisants pour produire des résultats de santé optimaux.

Aujourd’hui, de nombreuses maladies sont devenues des maladies chroniques. En plus des interventions médicales, l’engagement des patients et la connectivité avec les groupes sociaux ont produit des résultats de santé convaincants. Un exemple de ceci serait la leucémie myéloïde chronique (LMC). Bien que le diagnostic soit difficile, plusieurs thérapies efficaces gèrent bien la maladie. Cependant, le maintien de la maladie dans la « nouvelle normalité » implique l’observance des médicaments, une surveillance étroite et un engagement entre pairs.

Découvrir les besoins non satisfaits des patients

Les sociétés biopharmaceutiques peuvent découvrir les besoins non satisfaits des patients pour toutes les maladies en surveillant de près chaque étape du parcours du patient. Ce processus doit tenir compte des caractéristiques du patient et des facteurs socio-économiques pour comprendre les besoins non satisfaits du patient. Les considérations suivantes doivent être prises en compte lors de l’évaluation de chaque phase du parcours du patient, allant de la prévention et du diagnostic de la maladie à l’initiation, l’optimisation et le maintien du traitement. Ces considérations sont :

• La prévention des maladies. Bien que la prévention soit le meilleur remède contre toute maladie, la prévention de nombreuses maladies connues est impossible. La principale raison est un manque de compréhension de la biologie et de la physiopathologie de la maladie. Cependant, tous les efforts doivent être faits pour prévenir ou retarder l’apparition des maladies.
• Diagnostic de la maladie. Certaines des maladies les plus courantes peuvent être diagnostiquées avec des biomarqueurs précis (par exemple, les niveaux d’A1C pour les patients diabétiques). Des tests génomiques avancés permettent aux entreprises de comprendre diverses mutations à l’origine de cancers. Cependant, de nombreuses maladies restent non diagnostiquées ou sous-diagnostiquées, et le manque de biomarqueurs rend plus difficile l’objectif d’offrir des traitements personnalisés.
• Initiation et optimisation du traitement. Des directives thérapeutiques générales existent pour les maladies courantes, mais elles ne tiennent souvent pas compte des caractéristiques et des comorbidités des patients. L’optimisation du traitement est un défi dans de nombreuses conditions courantes où les biomarqueurs objectifs n’existent pas.
• Entretien du traitement. Au cours de cette phase, une prise en charge efficace de la maladie implique d’assurer l’adhésion du patient au traitement et d’effectuer des dépistages réguliers et de surveiller les résultats. De plus, il est essentiel de prendre en compte d’autres facteurs qui pourraient avoir un impact sur le bien-être physique et psychologique du patient, le soutien sociétal et le fardeau financier.

Collaboration des parties prenantes

Les entreprises biopharmaceutiques doivent collaborer avec divers acteurs du système de santé pour répondre de manière significative aux besoins des patients. Bien que les parties prenantes soient largement d’accord pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits et minimiser le fardeau des patients, elles ne s’alignent souvent pas, compte tenu des diverses incitations économiques. À un niveau simpliste, les patients recherchent des solutions optimales pour réduire le fardeau de la maladie et la perturbation des activités quotidiennes. Les prestataires répondent aux besoins médicaux des patients tout en s’efforçant d’obtenir les meilleurs résultats de santé. Cependant, ils font face à des défis allant de l’incapacité d’utiliser les médicaments appropriés à l’engagement des patients pour améliorer les résultats de santé.

Les décideurs tiennent souvent compte de la charge de morbidité, de la taille de la population de patients touchés et des priorités de santé publique concurrentes dans leurs décisions d’investissement. Les payeurs se concentrent sur la gestion rentable de leurs groupes de patients et priorisent la couverture du traitement en fonction des avantages potentiels par rapport à l’économie de la santé. Le soi-disant paradigme de la “répartition équitable des ressources” stagne souvent en raison de l’interaction complexe entre les priorités politiques et économiques. L’inertie joue également un rôle. Par exemple, les payeurs et le personnel clinique peuvent ne pas se sentir obligés d’opter pour des solutions qui, à leur avis, ne peuvent déplacer l’aiguille que progressivement par rapport à la norme de soins existante.

Centré sur le patient, différenciation et accès

Les sociétés biopharmaceutiques devraient mieux comprendre les besoins non satisfaits des patients pour stimuler l’innovation. Une approche centrée sur le patient est essentielle pour optimiser les programmes de R&D tout en tenant compte des préférences des parties prenantes pour ouvrir la voie à un meilleur accès aux solutions. Par exemple, les payeurs et les évaluateurs cliniques peuvent ne pas souhaiter payer pour une amélioration mineure et progressive des résultats par rapport aux normes de soins existantes. Alors que la norme de soins continue d’évoluer rapidement pour de nombreuses maladies grâce aux innovations, l’un des problèmes les plus difficiles à résoudre est la différenciation des produits à tous les stades de développement.

Les maladies caractérisées par des taux de mortalité élevés, une charge de morbidité importante (y compris la fréquence et le coût des hospitalisations) et un impact généralisé sur de grandes populations retiendront constamment l’attention en raison de leur nature économiquement attrayante. La mise en œuvre de l’Orphan Drug Designation Act a facilité les efforts des sociétés biopharmaceutiques pour traiter de nombreuses maladies rares avec d’importants besoins médicaux non satisfaits. Les sociétés biopharmaceutiques sont particulièrement bien placées pour répondre à bon nombre de ces besoins non satisfaits tout en collaborant avec les parties prenantes pour garantir l’accès.

Les références

1. OMS, « Dementia » (consulté en mars 2023).
2. OMS, « Cancer » (consulté en mars 2023).
3. Children’s Hope Chest, « Statistiques mondiales sur la santé mentale » (consulté en mars 2023).
4. Khoury, MJ Journée des maladies rares 2022 : L’impact évolutif de la génomique et de la santé de précision. Blog du CDC. 2022. (consulté en mars 2023).
5. Goldberg, DS; McGee, SJ La douleur en tant que priorité mondiale de santé publique. BMC Santé Publique. 2011, 11, 770. DOI : 10.1186/1471-2458-11-770 (consulté en mars 2023).

À propos des auteurs

Subbarao Jayanthi est associé directeur de RxC International.

LizAnn Sung est consultante en gestion pour RxC International.