Rapport conjoint HCSP/HCERES : Enjeux et perspectives pour l’évaluation du PNMR 3

Ce rapport conjoint HCSP/HCERES est centré sur l’évaluation du HCSP et du HCERES, avec des enjeux et des perspectives communes.

L’évaluation du HCSP s’est axée sur les objectifs stratégiques du PNMR 3, avec les conclusions suivantes :

• Le PNMR 3 a permis de renforcer des organisations efficaces, mises en place et structurées par les premiers PNMR, mais une reconduction identique du modèle serait insuffisante pour surmonter les limites persistantes et relever les défis émergents ;
• Les investissements massifs sont largement salués, bien que certains aient des réserves dans un contexte où les dépenses de santé sont en hausse et où l’impact de l’amélioration du diagnostic et de l’introduction de nouvelles thérapies reste incertain ;
• Des progrès importants ont été réalisés en matière de diagnostic et de dépistage des maladies rares, mais il reste encore plusieurs leviers à actionner pour réduire l’errance diagnostique ;
• Une réelle amélioration de la prise en charge des maladies rares est notée, malgré un développement insuffisant de la coopération entre les acteurs de la santé et du médico-social ;
• Plusieurs enjeux clés doivent encore être abordés, au niveau européen, en ce qui concerne le développement et l’accès aux traitements ;
• Le développement des outils numériques s’est fortement accéléré, mais il continue de se heurter à des problématiques liées à une fragmentation persistante des données, ainsi qu’à des problèmes réglementaires et techniques ;
• Le PNMR 4 devrait permettre d’adopter une vision ambitieuse de la contribution des innovations, en se préparant et en mettant en place les conditions nécessaires à leur adoption.

Un changement de paradigme et d’échelle semble nécessaire pour surmonter les difficultés persistantes auxquelles le modèle actuel ne parvient plus à répondre, en s’appuyant notamment sur l’échelon européen et sur les innovations technologiques et organisationnelles afin de réfléchir au modèle économique de la prise en charge des maladies rares, aux méthodes et à l’intégration de l’innovation.