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Lorsque la 64e réunion annuelle de l’American Society of Hematology (ASH) débutera samedi à la Nouvelle-Orléans, des leaders établis de l’hématologie comme AstraZeneca, Janssen et Merck présenteront de nouvelles données, et de nouveaux acteurs comme Vega Therapeutics lanceront de nouveaux programmes.
Janssen
Janssen de J&J jouera un rôle de premier plan lors de la conférence de cette année avec plus de 70 présentations au programme.
Janssen fournira des données d’efficacité et de sécurité pour Tecvayli (teclistamab) en plus de Darzelx Faspro et du lénalidomide chez les patients qui ont déjà reçu une à trois lignes de traitement. La FDA a approuvé Tecvayli dans cette indication en octobre.
La société révélera également des données de suivi plus longues de l’essai MajesTEC-1 – qui a constitué la base de l’approbation – pour Tecvayli en monothérapie.
Dans le lymphome à cellules du manteau (LCM), Janssen présentera les données de l’étude de phase III TRIANGE sur la thérapie combinée Imbruvica (ibrutinib) chez les jeunes adultes éligibles à la greffe atteints d’une maladie non traitée. Ces résultats seront communiqués lors de la session plénière du dimanche.
Dans une étude en situation réelle, huit années d’analyse observationnelle ont montré que Xareleto, un inhibiteur oral du facteur Xa de Janssen, était aussi efficace dans le traitement de la thromboembolie associée au cancer (CAT) que l’apixaban, un inhibiteur du facteur Xa, un médicament anticoagulant.
Cela s’est avéré vrai pour un large éventail de patients atteints de différents cancers. Les patients atteints de CAT sont plus à risque de thromboembolie veineuse. C’est la deuxième cause de décès chez les personnes atteintes de cancer. Janssen et son partenaire de développement Bayer présenteront les résultats le 11 décembre.
Affirmé
Affimed, basé en Allemagne, vient à ASH prêt à fournir un examen des données et une mise à jour du développement de son candidat principal AFM13, un innate cell Engager (ICE) bispécifique CD30/CD16A.
Dans un Étude de phase I, le traitement a montré un taux de réponse globale de 88 % et un taux de réponse complète de 46 % lorsqu’il est combiné avec Keytruda de Merck dans le lymphome de Hodgkin récidivant/réfractaire. L’AFM13 est également évalué en tant que monothérapie dans un essai dirigé par l’enregistrement pour le lymphome à cellules T périphérique.
Dans un essai de phase I/II, une combinaison d’AFM13 avec des cellules NK allogéniques dérivées du sang de cordon a donné un ORR de 100 % et une RC de 71 % chez 24 patients atteints de lymphomes CD30+ R/R Hodgkin et non hodgkiniens traités au plus haut niveau de dose.
Affimed développe des engageurs cellulaires innés qui relient les cellules tueuses naturelles aux cellules tumorales. D’autres programmes incluent les cellules NK adoptives AFM24 et AFM24 +. Ces thérapies, toutes deux en phase I, ciblent les tumeurs solides EGFR-positives. Au stade de développement, l’AFM28 cible la leucémie myéloïde aiguë (LMA) CD123-positive.
La société prévoit d’informer les investisseurs sur ses plans de développement pour l’AFM13 dans les hémopathies malignes samedi à 16h CT lors de la conférence et via une webdiffusion. BioSpace mettra à jour cette histoire en conséquence.
Merck
Avec le plus grand programme de recherche clinique en immuno-oncologie de l’industrie, il n’est pas surprenant que les médicaments et thérapies de Merck actuellement impliqués dans des études cliniques soient présentés dans près de 40 résumés.
L’une des présentations les plus attendues comprend des données nouvelles et mises à jour pour Keytruda, la pièce maîtresse de l’IO de la société.
Keytruda est une thérapie anti-récepteur de mort programmé 1 (PD-1) qui aide le système immunitaire à combattre les cellules tumorales. Il empêche PD-1 et ses ligands d’interagir, ce qui active alors les lymphocytes T, qui affectent à la fois les cellules saines et les cellules tumorales.
Keytruda est prolifique dans le cadre de divers traitements combinés. Il est actuellement étudié dans plus de 1600 essais dans une myriade de variétés de cancer.
Merck présentera également des données sur plusieurs de ses thérapies expérimentales, notamment le favezelimab, un anticorps anti-LAG-3, le zilovertamab vedotin, un conjugué anticorps-médicament ciblant le récepteur orphelin de type tyrosine kinase 1 [ROR1] et le nemtabrutinib, une tyrosine kinase de Bruton réversible et non covalente [BTK] inhibiteur.
Les indications comprennent le mélanome, le cancer du poumon non à petites cellules, le cancer des cellules squameuses de la tête et du cou, le lymphome de Hodgkin classique et bien d’autres.
AstraZeneca
AstraZeneca présentera 47 résumés présentant de nouvelles données d’essais dans son portefeuille d’hématologie.
Avant l’assemblée annuelle, la société a déclaré qu’elle présenterait huit nouveaux médicaments approuvés et potentiels dans plus de 10 maladies rares et cancers du sang. Ceux-ci comprennent la leucémie lymphoïde chronique (LLC), le lymphome folliculaire, le lymphome diffus à grandes cellules B, le LCM, l’hémoglobinurie paroxystique nocturne, le syndrome hémolytique et urémique atypique et l’amylose à chaîne légère amyloïde.
L’une des présentations les plus attendues comprendra les résultats mis à jour de l’étude de phase II sur l’acalabrutinib, le vénétoclax et l’obinutuzumab (AVO) en tant que traitement pour les patients atteints de LLC enrichie pour les maladies à haut risque. Tous les patients de l’essai n’avaient jamais été traités auparavant.
AstraZeneca prévoit également de mettre en lumière les dernières données de son inhibiteur de BTK de nouvelle génération Calquence (acalabrutinib). Parmi ces mises à jour, le fabricant de médicaments discutera d’une analyse de sécurité post-hoc de l’essai de phase III ELEVATE-RR comparant Calquence à l’ibrutinib dans la LLC récidivante ou réfractaire, ainsi que des résultats finaux de suivi à long terme des essais de phase I/II impliquant la thérapie.
Élixirgène Thérapeutique
Lundi, Elixirgen Therapeutics et ses collaborateurs de recherche présenter des données du candidat principal de la société, EXG-34217, une première thérapie cellulaire chez l’homme qui vise à étendre la longueur des télomères chez les patients atteints de troubles de la biologie des télomères.
EXG-34217 est une dose thérapeutique de cellules souches hématopoïétiques (CSH) CD34+ autologues qui ont été traitées ex vivo avec EXG-001, un vecteur de virus Sendai non intégratif, sensible à la température et non transmissible codant pour le doigt de zinc humain et le domaine SCAN contenant 4 (ZSCAN4).
Des maladies comme le trouble rare de la peau et de la moelle osseuse, la dyskératose congénitale, sont caractérisées par des télomères courts, qui sont censés provoquer une sénescence cellulaire prématurée et exposer les patients à un risque plus élevé d’insuffisance médullaire.
Le PDG d’Elixirgen, Akihiro Ko, a expliqué qu’il existe actuellement des options de traitement limitées pour les TBD, y compris la thérapie androgénique. En fin de compte, de nombreux patients devront subir une greffe de cellules souches hématopoïétiques, qui s’accompagne d’un régime de préconditionnement pouvant entraîner des toxicités.
“EXG-34217 est une thérapie autologue… et il est perfusé à un patient sans préconditionnement ni immunosuppression systémique”, a déclaré Ko. BioEspace.
Dans un premier essai clinique chez l’homme, la thérapie cellulaire a augmenté la longueur des télomères des cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues ex vivo de patients adultes atteints de dyskératose congénitale, les amenant dans une plage de contrôle normale et saine.
Le travail de l’entreprise s’appuie sur une papier 2010 par CSO Minoru Ko, MD, Ph.D., qui a montré comment ZSCAN4 est impliqué dans la maintenance des télomères et la stabilité génomique à long terme dans les cellules ES.
Outre son travail dans les TBD, Ko a déclaré qu’Elixirgen “explore activement” comment les technologies peuvent être utilisées pour concevoir des immunothérapies contre le cancer, y compris les thérapies cellulaires CAR-T, ainsi que des solutions potentielles pour les troubles liés au vieillissement.
Véga Thérapeutique
En explosant dans la constellation de Star Therapeutics cette semaine, Vega lancera sa première thérapie par anticorps monoclonaux, VGA039, en cours de développement pour la maladie de von Willebrand (VWD), une maladie sanguine courante et chronique.
Lors d’une présentation sur le podium donnée le 12 décembre par le directeur scientifique Sandip Panicker, Ph.D., Vega dévoilera des données précliniques démontrant le potentiel de VGA039 en tant que thérapie hémostatique universelle pour les troubles de la coagulation. En particulier, l’anticorps abordera un mécanisme fondamental de formation de caillots dans la maladie de von Willebrand, selon le communiqué de presse de mardi.
VGA039 fonctionnerait en modulant la protéine S, qu’il décrit comme un cofacteur clé impliqué dans la génération de thrombine lors de l’initiation et de la propagation de la coagulation.
La nouvelle société a obtenu l’approbation de l’autorité compétente autrichienne pour une demande d’essai clinique pour une étude de phase I sur la maladie de von Willebrand.
PDG et co-fondateur de Vega Adam Rosenthal, Ph.D. a déclaré que l’innovation médicamenteuse pour la maladie de von Willebrand a pris du retard. “Chez Vega, nous voyons un avenir où nous pourrons mieux répondre aux besoins des patients en faisant du VGA039 le premier traitement par anticorps spécialement conçu pour la maladie de von Willebrand”, a-t-il déclaré mardi dans un communiqué.
Vega est soutenu par un financement de 40 millions de dollars de Star et de plusieurs autres investisseurs, dont Westlake Village BioPartners, OrbiMed et Redmile
