Premiers résultats cliniques encourageants de l’ATA-100, une thérapie génique pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD 2I/R9), présentés au congrès ESGC

2023-10-30
Premiers résultats cliniques d’ATA-100, une thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD 2I/R9), présentés au congrès ESGC

• ATA-100 est en cours d’évaluation dans l’étude de phase 1b/2b « ATA-001-FKRP »
• Recrutement de la première cohorte de 3 patients complété
• Premiers résultats de la première cohorte présentés à l’ESGCT en présentation orale
• Tolérance clinique et biologique satisfaisante
• Efficacité préliminaire sur la base de biomarqueurs et des évaluations fonctionnelles
• Autorisation du DSMB de procéder au recrutement de la 2ème cohorte qui recevra une dose 3 fois plus élevée

Evry, France (27 octobre 2023) – Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui la présentation des premiers résultats cliniques obtenus avec l’ATA-100 dans l’essai clinique de Phase 1b/2b « ATA-001 » en cours.
ATA-100 est une thérapie génique à injection unique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) associée à la protéine Fukutin (FKRP).
Atamyo a également annoncé aujourd’hui que le Data Safety Monitoring Board (DSMB) a autorisé le recrutement de la deuxième cohorte de l’essai clinique ATA-001 qui recevra une dose trois fois plus élevée que celle administrée à la première cohorte.
ATA-100 est testé dans une étude multicentrique de phase 1b/2b menée au Danemark, en France et au Royaume-Uni, et dont l’IND a également été l’autorisé aux Etats-Unis par la FDA.

Communiqué de presse

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