Pour les Canadiens atteints de maladies rares, l’accès au traitement peut également affecter la survie financière

Lorsque Désirée Parisien, une mère de 41 ans à Saskatoon, a commencé un traitement pour son amyotrophie spinale (SMA) de type 3 en 2019, ce n’est pas seulement la progression de son trouble neuromusculaire qui s’est arrêtée. Les dépenses liées à son invalidité, qui avaient augmenté à mesure que sa santé se détériorait, ont également cessé d’augmenter.

Mme Parisien attribue à Spinraza – une thérapie génique vendue par Biogen dont le coût est prohibitif de 708 000 $ la première année de traitement et de 354 000 $ chaque année par la suite – le maintien et l’amélioration de sa capacité à effectuer des activités quotidiennes comme conduire et cuisiner. Elle croit également que le traitement, approuvé par Santé Canada en 2017, est la raison pour laquelle elle n’a pas eu besoin d’intensifier les soins professionnels à domicile sur lesquels elle compte, ce qui, selon elle, a permis à sa famille d’économiser jusqu’à 5 000 $ par mois en frais supplémentaires.

Mais l’expérience de Mme Parisien qui a reçu une approbation provinciale rapide pour le financement de son traitement n’est pas courante dans de nombreuses autres provinces, selon certains défenseurs. Et cet accès inégal aux médicaments ne se limite pas à la SMA. Le traitement des maladies rares peut avoir de graves répercussions sur les finances personnelles des patients.

À St. Catharines, en Ontario, Jared Wayland, 34 ans, qui a également une SMA de type 3 et est devenu père plus tôt cette année, dit qu’il n’a pas encore entendu parler de sa demande de 2019 pour recevoir Spinraza. Entre-temps, il a vu les dépenses de son ménage monter en flèche alors que son état, qui affecte la capacité d’utiliser des muscles volontaires, l’a privé de la capacité de se pousser dans un fauteuil roulant manuel et de s’asseoir au volant de sa voiture.

Alors que de plus en plus de médicaments ultra chers pour les maladies rares arrivent sur le marché, les décisions concernant qui devrait recevoir un financement public pour les traitements restent inévitablement des enjeux élevés et souvent lourds. Les organismes de réglementation de différentes provinces parviennent parfois à des conclusions différentes en se fondant sur les mêmes preuves. Et les patients des provinces où les règles d’admissibilité sont pratiquement identiques ont souvent des expériences très différentes avec le processus d’examen officiel de leurs cas, selon l’endroit où ils vivent, selon certains défenseurs et médecins.

En ce qui concerne la SMA, “les clients que nous soutenons avec la navigation dans le système d’accès aux traitements et aux thérapies ne se sont pas vu refuser en Nouvelle-Écosse ou en Saskatchewan”, a déclaré Stacey Lintern, PDG de Dystrophie musculaire Canada, parlant des patients atteints de SMA âgés de 18 ans ou plus. plus âgés et nécessitent généralement un examen au cas par cas pour l’éligibilité au traitement.

Mais d’autres, dans de nombreuses autres provinces, “ont exprimé leur frustration face aux refus ou à l’absence de décision à ce jour”, a ajouté Mme Lintern.

Et dans le système inégal de soutien financier aux personnes handicapées du Canada, certains patients atteints de maladies rares et évolutives se demandent si leur capacité à recevoir un traitement affectera non seulement leur santé et leurs chances de survie, mais aussi leur capacité à continuer à joindre les deux bouts .

“C’est sacrément déprimant”, a déclaré M. Wayland à propos du montant que lui et sa femme ont récemment dépensé pour améliorer l’accessibilité de leur maison et une Dodge Grand Caravan 2014 avec une rampe et des dispositifs de retenue pouvant accueillir son fauteuil roulant électrique.

La fourgonnette coûte à elle seule environ 28 000 $, a-t-il dit. “C’est juste sauvage.”

M. Wayland, qui est graphiste, a déclaré qu’il avait également de plus en plus de mal à effectuer certaines parties de son travail. Tout ce qui nécessite une main très ferme, dit-il, est devenu difficile à faire.

“Il y a des moments où vous devez externaliser le travail parce que c’est physiquement au-delà de mes capacités”, a-t-il déclaré.

Et avec ses besoins de santé croissants, M. Wayland s’inquiète également de savoir si sa femme, qui était jusqu’à présent son principal soignant, pourra retourner au travail à temps plein après son congé parental.

Les ménages handicapés font généralement face à des coûts de la vie plus élevés, avec des dépenses courantes pour tout, des médicaments sur ordonnance, des services de soins de santé et des appareils fonctionnels, a déclaré Michael Prince, professeur de politique sociale à l’Université de Victoria.

Certaines dépenses peuvent être prohibitives pour les familles aux revenus modestes. Un fauteuil roulant électrique, par exemple, peut coûter plus de 10 000 $ et nécessite un entretien régulier et des changements de pneus. Un préposé aux services de soutien à la personne coûte entre 28 $ et 35 $ l’heure en Ontario, selon Closing the Gap Healthcare, qui fournit des soins à domicile et des services de soins de santé en clinique en Ontario et en Nouvelle-Écosse.

Les programmes d’aide sociale provinciaux couvrent certains de ces besoins, mais ont des seuils de revenu extrêmement bas pour l’admissibilité. D’autres sources de financement provincial sont généralement disponibles par le biais d’un système inégal, limité et souvent difficile à naviguer, a déclaré M. Prince.

Des allégements fiscaux comme le crédit d’impôt pour frais médicaux peuvent aider à couvrir certains de ces coûts, mais de nombreux Canadiens handicapés et leurs familles doivent encore payer d’importantes dépenses, a-t-il ajouté.

Cela n’aide pas que, parmi les personnes handicapées qui sont capables de travailler, beaucoup soient employées dans des petites et moyennes entreprises, qui souvent n’offrent pas de prestations d’assurance collective, a-t-il ajouté.

Selon Mme Lintern, une récente enquête menée auprès de Canadiens atteints de troubles neuromusculaires, y compris d’AMS, a révélé que les familles dépensaient en moyenne 10 000 $ par an pour des appareils fonctionnels et 22 000 $ par an pour des soignants rémunérés.

Le coût estimé en termes de perte de productivité pour un adulte atteint du trouble était de 36 000 $ par an en moyenne, alors que pour les aidants familiaux, il s’élevait à 50 000 $ par an, selon l’enquête. Et les coûts augmentent souvent à mesure que les troubles neuromusculaires progressent. (L’étude a reçu un soutien financier de Biogen Canada et Hoffman La-Roche, entre autres sociétés pharmaceutiques.)

C’est pourquoi M. Wayland se demande ce que l’accès aux traitements pourrait signifier, non seulement pour sa santé mais aussi pour la capacité de sa famille à faire face financièrement.

Le problème avec les traitements SMA est que, bien qu’il existe des preuves solides de leurs avantages chez les bébés et les enfants, il n’y a pas d’essais cliniques randomisés de grande envergure sur les adultes. L’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS), qui conseille toutes les provinces sauf le Québec sur le financement des médicaments, a récemment recommandé que les coûts de Spinraza ne soient pas remboursés pour les patients atteints de SMA âgés de plus de 18 ans.

Actuellement, toutes les provinces, sauf le Québec, ont des limites d’âge strictes limitant l’accès aux traitements de l’AS, bien que les Canadiens qui ne répondent pas aux critères d’admissibilité puissent souvent demander à être pris en compte au cas par cas.

Pour un autre traitement SMA plus récemment introduit, connu sous le nom d’Evrysdi, de Roche, qui a été approuvé par Santé Canada l’année dernière, des essais cliniques majeurs n’ont impliqué que des patients jusqu’à l’âge de 25 ans. Le traitement devrait coûter entre 335 000 $ et 354 000 $ par an. chez les patients âgés de plus de 2 ans, selon l’ACMTS.

Alors que certains spécialistes de la SMA sont très sceptiques quant au traitement des adultes, d’autres soulignent un nombre croissant d’essais plus petits qui ont montré des avantages significatifs même pour les patients plus âgés.

“Il existe de plus en plus de preuves que les patients adultes atteints de SMA peuvent s’améliorer avec le nusinersen”, a déclaré Jodi Warman Chardon, directrice du Centre neuromusculaire de l’Hôpital d’Ottawa, en utilisant le nom générique de Spinraza.

Mme Parisien, qui a reçu l’approbation d’un traitement avec Spinraza en quelques mois, le décrit comme un changement de vie.

«Je n’étais pas capable de m’allonger et même de lever la tête, c’est à quel point j’étais faible», a-t-elle déclaré, se rappelant qu’elle avait déjà déposé des documents pour obtenir un financement provincial pour payer quatre à six heures de soins à domicile, jusqu’à de la demi-heure de service actuelle qu’elle reçoit pour l’aider à se préparer le matin.

Avec le traitement, Mme Parisien a déclaré: “Je suis passée de cette position à la capacité de me retourner de manière indépendante pour pouvoir ensuite me mettre sur mes coudes et pouvoir lever complètement la tête.” Elle envisage maintenant d’acheter un cadre debout qui lui permettra de se tenir debout pendant des périodes de temps.

M. Wayland, d’autre part, a déclaré qu’il n’avait pas encore entendu parler de sa demande de 2019 pour recevoir Spinraza. Il a également postulé pour Evrysdi.

À ce jour, il a déclaré: “Je n’ai pas entendu un bip.”