Ryan Haumschild, docteur en pharmacie, MS, MBA : J’aimerais que nous passions à parler de modèles de pronostic. Dr Zeidan, je vais me tourner vers vous pour votre expertise alors que nous parlons des modèles pronostiques utilisés dans le syndrome myélodysplasique [MDS], ou néoplasmes myélodysplasiques, comme vous l’avez mentionné plus tôt. Lequel préfères-tu? Que faites-vous pour un patient à faible risque par rapport à un patient à haut risque ? Qu’est-ce que cela signifie pour MDS ? Veuillez expliquer cela à notre public.
Amer Zeidan, MBBS, MHS : C’est un point très important. Comme je l’ai mentionné plus tôt, le pronostic peut varier considérablement entre les patients. Il est très important de différencier si le patient présente un risque important de décès ou de progression vers la leucémie myéloïde aiguë, car cela affectera considérablement les options de traitement que vous recommanderiez.
Lorsque nous rencontrons le patient pour la première fois, nous essayons généralement de lui donner ce que nous appelons le score de risque. Il existe plusieurs outils que nous utilisons traditionnellement. Beaucoup ont été développés au fil des ans, mais les plus couramment utilisés incluent le système international de notation pronostique [IPSS]. Cela a été décrit pour la première fois en 1977, puis révisé en 2012. Les deux systèmes utilisent une numération globulaire et examinent à quel point la numération globulaire est faible. Ils utilisent les anomalies cytogénétiques ou caryotypiques et le nombre de blastes, le nombre de blastes ou de cellules cancéreuses présentes dans le sang et la moelle osseuse.
À l’aide de ces paramètres, vous attribuez au patient un score de risque qui le placera dans une catégorie pronostique. Au final, cela pourrait vous donner 4 ou 5 catégories, mais d’un point de vue pragmatique, vous classez les patients dans 1 ou 2 grands groupes. L’un est appelé MDS à faible risque et l’autre est MDS à haut risque. C’est important, car ce que vous recommanderiez pour la gestion est très différent. Pour les patients atteints de SMD à faible risque, vous vous concentrez généralement sur la qualité de vie, car nous n’avons pas eu de traitement dont il a été démontré qu’il améliore la survie de ces patients de manière concluante. Notre objectif est de minimiser leur fardeau transfusionnel, d’améliorer leur qualité de vie et de minimiser leurs hospitalisations et les complications des insuffisances médullaires, telles que les infections et les saignements.
Les patients qui ont un SMD à haut risque courent un risque important de réduction de la durée de vie. Leur médiane [survival] pourrait être de 1 à 2 ans sans aucun traitement. Il est très important d’essayer de modifier l’histoire naturelle de la maladie de ces patients, et la façon d’y parvenir est d’utiliser des agents hypométhylants et des greffes de moelle osseuse. La greffe de moelle osseuse est le seul moyen potentiel de guérir les patients atteints de SMD. Cependant, en lien avec ce que nous avons mentionné plus tôt, c’est une maladie des patients plus âgés. La plupart des patients ne sont généralement pas en mesure de subir une greffe de moelle osseuse, de sorte que la plupart des patients se retrouveront avec des thérapies qui améliorent la qualité de vie ou prolongent la survie, mais vous ne pouvez pas guérir le SMD chez la grande majorité des patients.
Plus récemment, nous avons également utilisé des altérations moléculaires pour modifier l’image pronostique du patient. L’IPSS moléculaire a été décrit cette année, en 2022. Il s’agit d’un autre outil de notation pronostique qui ajoutera les altérations moléculaires que nous voyons chez plus de 90 % à 95 % des patients atteints de SMD afin que vous puissiez affiner votre catégorisation des risques. Pourtant, je ne pense pas que ces scores doivent être considérés comme un moyen absolu de dicter le traitement. Vous devez tenir compte des objectifs du patient, qui ne sont clairement pris en compte par aucun outil de traitement ou de pronostic. Vous devez également tenir compte des comorbidités et des problèmes médicaux coexistants, qui ne sont pas non plus pris en compte dans ces outils. Vous devez vous asseoir avec le patient et passer en revue tout cela pour proposer un bon plan de traitement.
Ryan Haumschild, docteur en pharmacie, MS, MBA : Tu as bien fait de le décrire. J’apprécie vos détails sur la façon dont vous stratifiez les patients selon les scores de risque moléculaire génétique à haut risque que vous recherchez. Ce qui m’a également frappé, c’est qu’il s’agit d’une maladie des populations vieillissantes, et c’est vraiment difficile. Tous les centres du pays n’offrent pas la greffe de moelle osseuse et tout le monde ne traite pas des patients aussi uniques que le SMD. L’accès aux soins est donc un obstacle. Ensuite, nous ajoutons que beaucoup de ces patients sont plus âgés. Les comorbidités, que vous avez fait un excellent travail de mise en évidence, sont extrêmement pertinentes dans cette population de patients. En tant que fournisseur, vous essayez d’équilibrer tous ces risques pour choisir la bonne thérapie, ce qui la rend unique. C’est pourquoi il y a tant d’éducation et un besoin non satisfait ici.
Transcription éditée pour plus de clarté.
