Médicaments orphelins – Le financement reste important !

« Les médicaments orphelins constituent souvent le seul espoir dans le traitement des patients gravement malades. Leur approbation et leur commercialisation ne doivent pas être rendues plus difficiles », déclare le directeur général de BPI, le Dr. méd. Kai Joachimsen à l’occasion de la Journée des maladies rares. «Malheureusement, on entend souvent des voix dans la sphère politique dire qu’il y a trop de médicaments orphelins et que leur développement est privilégié. C’est le contraire : il existe 8 000 maladies rares et jusqu’à présent, seule une fraction d’entre elles peut être traitée. Il n’y a donc pas trop de médicaments orphelins, mais trop peu !

« Chacun a droit à de bons soins de santé – cela s’applique aussi bien aux patients atteints de maladies courantes qu’à ceux atteints de maladies rares. Dans la grande majorité des cas, un médicament orphelin constitue le premier traitement médicamenteux disponible. Et si rien n’existait auparavant, il est évident qu’une nouvelle thérapie présente un avantage supplémentaire et doit être introduite dans les soins sans obstacles majeurs. S’il existe déjà des approches thérapeutiques, l’autorité de régulation n’accordera le statut de médicament orphelin que si un bénéfice clinique dit significatif est prouvé.

« Le statut particulier des médicaments orphelins consacré par le législateur dans l’AMNOG n’est pas un privilège, mais une bénédiction pour les patients concernés ! Il faut absolument le préserver. Jusqu’à présent, presque tous les médicaments orphelins autorisés dans l’UE sont effectivement disponibles pour les soins des patients en Allemagne. Ceci est extrêmement important, mais est complètement ignoré par certains milieux qui réclament de nouvelles restrictions du statut spécial. Les conséquences seraient dévastatrices : si un avantage supplémentaire des médicaments orphelins n’était plus reconnu à plus grande échelle, cela, combiné aux changements AMNOG récemment entrés en vigueur, entraînerait une situation dangereuse. Les montants des remboursements seraient réduits à un niveau qui empêcherait une commercialisation économique pour les fabricants. Mais les sociétés pharmaceutiques développent des médicaments orphelins pour un très petit nombre de patients. Rien que pour cette raison, des prix plus élevés sont nécessaires.»

« Les responsables politiques doivent désormais montrer qu’ils agissent dans l’intérêt des patients et qu’ils veulent continuer à promouvoir de nouvelles options thérapeutiques pour les maladies rares qui ne peuvent actuellement pas être soignées. À cette fin, de bonnes conditions-cadres pour l’industrie sont essentielles. Cela a été fait par le gouvernement fédéral dans le cadre de la loi sur la recherche médicale récemment publiée (ici la déclaration du BPI sur le projet de loi) est également reconnu à plusieurs endroits – par exemple par l’amélioration des conditions de la recherche clinique en Allemagne. Toutefois, les améliorations du droit pharmaceutique ne peuvent être efficaces que si elles sont également prises en compte du point de vue du droit social. C’est la seule manière de pouvoir bénéficier aux patients », souligne Joachimsen.

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Remarque : L’utilisation de la photo est gratuite si la source est BPI eV et en relation avec le communiqué de presse.