27 février 2023
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La FDA a annoncé plusieurs mesures réglementaires ces dernières semaines.
Voici un aperçu des décisions qui pourraient être pertinentes pour votre pratique.
1. L’agence a accordé la désignation accélérée à AB-101 (Artiva Biotherapeutics), une thérapie cellulaire tueuse naturelle non génétiquement modifiée, dérivée du sang de cordon, allogénique, cryoconservée et dépendante des anticorps, à médiation cellulaire et améliorant la toxicité. L’indication est pour le traitement du lymphome non hodgkinien d’origine B en rechute ou réfractaire en association avec le rituximab.
2. La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin au JBI-778 (Jubilant Therapeutics) pour le traitement du glioblastome multiforme. JBI-778 est un inhibiteur de la protéine arginine méthyl transférase 5 (PRMT5) oral, pénétrant dans le cerveau et compétitif sur le substrat.
3. La FDA a accordé une thérapie avancée de médecine régénérative et une désignation accélérée à l’equecabtagene autoleucel (CT103A, IASO Biotherapeutics) pour le myélome multiple récidivant ou réfractaire. CT103A est une injection de cellules T de récepteur d’antigène chimérique autologue dirigée par l’antigène de maturation des cellules B (BCMA).
4. L’agence a accordé un examen prioritaire à l’elranatamab (Pfizer), un anticorps bispécifique BCMA humanisé expérimental ciblant CD3, pour le traitement du myélome multiple récidivant ou réfractaire. L’agence a fondé sa décision sur les résultats de l’essai de phase 2 MagnetisMM-3.
5. La FDA a accordé la désignation de traitement révolutionnaire à l’ARNm-4157/V940 (Moderna), en association avec le pembrolizumab (Keytruda, Merck), pour le mélanome à haut risque après résection complète. L’agence a basé la désignation sur des données positives de l’essai de phase 2b KEYNOTE-942.
6. L’agence a accordé une demande de nouveau médicament et un examen prioritaire au nirogacestat (SpringWorks Therapeutics) pour le traitement des adultes atteints de tumeurs desmoïdes. Le nirogacestat est un inhibiteur expérimental de la gamma sécrétase.
Les références:
- Artiva Biotherapeutics reçoit la désignation accélérée de la FDA pour AB-101 (communiqué de presse). Disponible à: www.artivabio.com/artiva-biotherapeutics-receives-fda-fast-track-designation-for-ab-101/. Publié le 31 janvier 2023. Consulté le 27 février 2023.
- Jubilant Therapeutics Inc. reçoit la désignation de médicament orphelin pour l’inhibiteur de PRMT5 – JBI-778 pour le traitement du glioblastome multiforme (GBM) (communiqué de presse). Disponible à: www.jubilanttx.com/pressreleasedetails.aspx?mpgid=1473&pgid=1475&pressid=492. Publié le 13 février 2023. Consulté le 27 février 2023.
- IASO Bio annonce que CT103A a obtenu les désignations de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) et de voie rapide (FT) par la FDA (communiqué de presse). Disponible à: www.iasobio.com/info.php?id=215. Publié le 13 février 2023. Consulté le 27 février 2023.
- L’elranatamab de Pfizer reçoit l’approbation de la FDA et de l’EMA (communiqué de presse). Disponible à: www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizers-elranatatamab-receives-fda-and-ema-filing-acceptance. Publié le 22 février 2023. Consulté le 27 février 2023.
- Moderna et Merck annoncent que l’ARNm-4157/V940, un vaccin anticancéreux expérimental personnalisé à base d’ARNm, en association avec Keytruda (pembrolizumab), a reçu la désignation de traitement révolutionnaire par la FDA pour le traitement adjuvant des patients atteints de mélanome à haut risque après résection complète (communiqué de presse) . Disponible à: www.merck.com/news/moderna-and-merck-announce-mrna-4157-v940-an-investigational-personalized-mrna-cancer-vaccine-in-combination-with-keytruda-pembrolizumab-was-granted-breakthrough- thérapie-désignation-par-le/. Publié le 22 février 2023. Consulté le 27 février 2023.
- SpringWorks Therapeutics annonce l’acceptation et l’examen prioritaire par la FDA d’une nouvelle demande de médicament pour le nirogacestat pour le traitement des adultes atteints de tumeurs desmoïdes (communiqué de presse). Disponible à: ir.springworkstx.com/news-releases/news-release-details/springworks-therapeutics-announces-fda-acceptance-and-priority. Publié le 27 février 2023. Consulté le 27 février 2023.
