Alors que le fabricant de médicaments japonais Eisai a présenté cette semaine des données confirmant qu’il avait développé le premier médicament pour ralentir le déclin cognitif chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer, le public d’une conférence à San Francisco a éclaté en applaudissements.
Parmi les personnes présentes se trouvait Lars Lannfelt, un scientifique suédois peu connu qui a inventé le médicament révolutionnaire, connu sous le nom de lecanemab, et fera fortune s’il est approuvé et commercialisé avec succès.
BioArctic, la société qu’il a cofondée en 2003 avec Pär Gellerfors, a conclu un accord de licence sur la thérapie par anticorps monoclonaux avec Eisai en 2007, lui donnant droit à des centaines de millions de dollars en paiements d’étape et en redevances sur les ventes de lecanemab.
Environ 55 millions de personnes vivent avec la démence dans le monde et la maladie d’Alzheimer représente jusqu’à 70 % de ces cas, selon l’Organisation mondiale de la santé.
Les analystes prévoient que le médicament pourrait générer des ventes d’une valeur allant jusqu’à 10 milliards de dollars par an, une perspective qui transformerait BioArctic, ainsi qu’Eisai et son partenaire sur le médicament, la biotech américaine Biogen.
“C’est bien d’avoir de l’argent mais ce n’est pas ce qui m’a poussé. Cela a été la science et l’opportunité de construire une entreprise suédoise », a déclaré l’homme de 73 ans au Financial Times.
“Nous voulons [BioArctic] être une entreprise pharmaceutique à part entière : telle est notre ambition.
Les actions de BioArctic, qui ne compte que 75 employés, ont plus que triplé depuis qu’Eisai a révélé en septembre que le lecanemab ralentissait de 27 % le taux de déclin cognitif chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce.
La société cotée à Stockholm vaut désormais près de 2 milliards de dollars et recrute rapidement du personnel, avec l’ambition de vendre le médicament dans les pays nordiques où elle détient les droits du lecanemab en coopération avec Eisai.
Le lecanemab pourrait être approuvé aux États-Unis dès janvier dans le cadre de la procédure d’approbation accélérée de la Food and Drug Administration américaine. Mais des obstacles importants subsistent, notamment la satisfaction des préoccupations des médecins quant à sa sécurité et la question de savoir si les avantages cliniques justifient les risques causés par les effets secondaires.
Les investisseurs doivent également être convaincus qu’Eisai ne répétera pas les erreurs de son partenaire Biogen, dont les actions ont plongé l’an dernier à la suite du lancement bâclé d’un médicament similaire contre la maladie d’Alzheimer appelé aducanemab que le groupe japonais a également aidé à développer.
Biogen a initialement fixé le prix d’un an de traitement d’aducanemab à 56 000 $ malgré les inquiétudes de certains experts de la santé qui ont averti qu’il y avait peu de preuves concluantes de ses avantages.
La présentation cette semaine de données complètes sur le lecanemab lors de la conférence sur les essais cliniques sur la maladie d’Alzheimer à San Francisco, ainsi que la publication d’un article évalué par des pairs dans le New England Journal of Medicine, ont été un développement positif, ont déclaré les analystes.
« Est-ce un remède ? Non. Y sommes-nous déjà ? Non. Mais l’ensemble de données est propre et montre un avantage évident », a déclaré Evan Seigerman, analyste chez BMO Capital Markets.
“Sur la base de ces données, nous sommes très confiants dans l’approbation du lecanemab et dans le remboursement éventuel des Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS)”, a-t-il déclaré.
Une décision de CMS, l’agence fédérale américaine administrant les régimes d’assurance nationaux, de restreindre la couverture d’assurance de l’aducanemab aux personnes subissant les essais cliniques a nui aux perspectives commerciales de ce médicament.
Malgré l’euphorie à San Francisco cette semaine, certains chercheurs et investisseurs restent prudents quant aux perspectives du lecanemab, un médicament qui cible les plaques collantes appelées bêta-amyloïde qui s’accumulent dans le cerveau. La thérapie, disent-ils, ne produit que des avantages cliniques «modérés» par rapport au placebo et peut provoquer des effets secondaires graves, notamment des hémorragies cérébrales.
La des morts de deux patients sous lécanemab, qui prenaient également des anticoagulants, ont également soulevé des questions quant à savoir si un grand nombre de patients sous anticoagulants pourraient éventuellement être exclus de la prise du traitement.
“Je soupçonne que le manque d’efficacité clinique démontrable signifiera que le lecanemab ne sera pas largement utilisé dans les systèmes de santé du monde entier”, a déclaré Robert Howard, professeur de psychiatrie de la vieillesse à l’University College de Londres.
Lannfelt conteste cette évaluation, affirmant qu’une réduction de 27% du taux de déclin cognitif est cliniquement significative et suffisante pour approuver et lancer le médicament. Il a déclaré que les résultats de l’essai confirmaient également une théorie controversée connue sous le nom d’hypothèse amyloïde, selon laquelle la maladie d’Alzheimer est principalement causée par l’accumulation de plaques dans le cerveau.
« Il est bien prouvé que la bêta-amyloïde cause la maladie d’Alzheimer autant que le virus VIH cause le sida. Je pense que c’est le même niveau de preuve », affirme-t-il.
De nombreux chercheurs ne sont pas d’accord sur le fait que la bêta-amyloïde est maintenant prouvée comme étant la « cause principale » de la maladie d’Alzheimer, affirmant plutôt qu’il s’agit d’une maladie complexe avec de nombreux facteurs contributifs.
“La bêta-amyloïde contribue probablement à environ 30% de la maladie au total, mais il existe de nombreuses autres protéines de la maladie et d’autres conditions qui peuvent accélérer le taux de déclin”, a déclaré le Dr Keith Vossell, professeur de neurologie à l’Université de Californie à Los Angeles. Anges.
C’est la découverte par Lannfelt au début des années 1990 d’une mutation du gène responsable de la bêta-amyloïde qui a permis d’établir un lien entre les plaques collantes et la maladie d’Alzheimer. Près d’une décennie plus tard, alors qu’il travaillait comme chercheur à l’Institut Karolinska – un organisme médical suédois – il a découvert une autre mutation génétique liée à des agrégats de bêta-amyloïde appelés protofibrilles, des structures en forme de tige qui sont une cible clé du lecanemab.
Baptisée “Arctic mutation”, elle a conduit à la découverte de l’anticorps monoclonal mAb158, devenu lecanemab.
“Nous avons fondé BioArctic en 2003 sur la base de cette idée et nous avons réussi à entrer en contact avec Eisai et à les convaincre que cibler les protofibrilles est une très bonne idée”, a déclaré Lannfelt, qui détient 33,5% des actions de BioArctic mais contrôle 49,3% de les droits de vote de la biotech. Il a vendu une petite partie de sa participation en octobre.
Si lecanemab se transforme en un succès commercial, Lannfelt a déclaré que BioArctic utiliserait les bénéfices pour développer des médicaments ciblant la maladie de Parkinson et d’autres troubles du système nerveux central. Malgré son âge, il a dit qu’il voulait continuer à travailler chez BioArctic tant qu’il pourrait contribuer à la recherche.
“Vous ne pouvez pas changer votre style de vie à cet âge”, a déclaré Lannfelt, ajoutant qu’il se ferait plaisir en achetant une voiture électrique.
