La FDA approuve le premier traitement pour une maladie osseuse ultra-rare

tu.S. Les régulateurs ont approuvé mercredi le premier traitement pour une maladie ultra-rare qui fait que les gens développent des os là où ils ne devraient pas l’être autrement, étendant une option aux patients qui ont plaidé pour l’accès au médicament.

Le traitement, un médicament oral qui sera commercialisé sous le nom de Sohonos, a fait face à des questions sur la qualité de ses données et a été rejeté plus tôt cette année par les régulateurs européens. Mais en approuvant le médicament pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive, ou FOP, la Food and Drug Administration a conclu que les avantages de Sohonos l’emportent sur ses risques.

“J’ai juste fermé les yeux et levé les yeux vers le ciel, comme” Merci, mon Dieu “”, a déclaré Suzanne Hollywood, dont le fils adolescent, Joey, a reçu le médicament dans le cadre d’un essai clinique. “C’est loin d’être parfait, mais je suis ravi pour mon fils, pour son avenir et pour les enfants diagnostiqués qui n’auront peut-être pas à vivre ce que d’autres ont dû vivre.”