La FDA approuve la thérapie cellulaire pour réduire le risque d’infection après une greffe de cellules souches

La FDA omidubicel approuvé (Omisirge) pour réduire le risque d’infections chez les patients atteints d’un cancer hématologique subissant une greffe de cellules souches, a annoncé lundi l’agence.

Omidubicel est conçu pour accélérer la récupération des neutrophiles et est indiqué pour les patients âgés de 12 ans et plus qui envisagent de subir une greffe de sang de cordon ombilical (UCBT) à la suite d’un traitement de conditionnement myéloablatif, qui peut altérer le système immunitaire.

“L’approbation d’aujourd’hui est une avancée importante dans le traitement par thérapie cellulaire chez les patients atteints de cancers du sang”, a déclaré Peter Marks, MD, PhD, directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA, dans un communiqué. “Accélérer le retour des globules blancs du corps peut réduire le risque d’infection grave ou accablante associée à la greffe de cellules souches.”

Administrée en une seule dose intraveineuse, la thérapie cellulaire est “composée de cellules souches allogéniques humaines issues du sang du cordon ombilical qui sont traitées et cultivées avec du nicotinamide (une forme de vitamine B3)”, selon l’agence, chaque dose spécifique au patient contenant cellules saines d’un donneur présélectionné.

Le soutien à l’approbation est venu d’un échantillon aléatoire essai multicentrique qui a comparé l’omidubicel à l’UCBT chez 125 patients (âgés de 12 à 65 ans) atteints d’hémopathies malignes. Le critère d’évaluation principal de l’étude était le délai de récupération des neutrophiles et un résultat secondaire clé était l’incidence de l’infection après la greffe.

Parmi les patients randomisés pour recevoir l’omidubicel, 87 % ont obtenu une récupération des neutrophiles (médiane 12 jours post-transplantation), contre 83 % de ceux assignés à l’UCBT (médiane 22 jours post-transplantation).

100 jours après la greffe, des infections bactériennes ou fongiques ont été observées chez 39 % et 60 % des deux groupes, respectivement. Les données récemment rapportées de l’essai ont également fait allusion à un avantage potentiel de survie avec le produit.

Dans son avis d’approbation, la FDA a mis en garde contre le potentiel d’effets secondaires graves, et l’omidubicel comporte un avertissement encadré pour les réactions à la perfusion, la réaction du greffon contre l’hôte, le syndrome de prise de greffe et l’échec de la greffe. D’autres avertissements incluent le potentiel de “transmission d’infections graves ou de maladies génétiques rares à partir des cellules du donneur”, l’agence notant que les patients doivent être surveillés pour ceux-ci après le traitement, ainsi que pour les cancers secondaires.

Veuillez activer JavaScript pour afficher le commentaires alimentés par Disqus.