La FDA américaine accorde la désignation de médicament orphelin au JR-441 pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA)

JR-441 a déjà reçu l’ODD de la Commission européenne (CE) en janvier 2022. JCR mène actuellement un essai clinique mondial de phase I/II pour JR-441, le premier patient atteint de MPS IIIA étant administré en octobre 2023. Le résumé de cet l’essai clinique peut être trouvé sur ClinicalTrials.gov sous l’identifiant NCT NCT06095388.

« Nous sommes heureux que la FDA ait accordé la désignation de médicament orphelin au JR-441, soulignant l’importance de faire progresser de nouveaux traitements pour les patients vivant avec cette maladie dévastatrice et potentiellement mortelle », a déclaré Shin Ashida, président et président de JCR. « Il n’existe actuellement aucune option de traitement pour les patients atteints de MPS IIIA. Nous sommes impatients de faire progresser le développement clinique du JR-441 et de proposer ce traitement très important aux patients atteints de MPS IIIA aussi rapidement et en toute sécurité que possible.

Avec l’ODD, le JR-441 sera éligible à diverses incitations pour encourager le développement aux États-Unis

En outre, JCR dispose d’un solide pipeline de développement de thérapies enzymatiques de remplacement (ERT) basées sur son J-Brain Cargo.^® plateforme technologique. JCR continuera de s’engager de manière proactive dans la recherche et le développement d’options de traitement transformatrices pour les patients dans le besoin.

Cette affaire a un impact mineur sur nos résultats commerciaux consolidés pour cet exercice se terminant le 31 mars 2024.

Désignation de médicament orphelin aux États-Unis

L’Office of Orphan Products Development de la FDA américaine accorde le statut d’orphelin aux médicaments développés pour traiter, prévenir ou diagnostiquer une maladie ou une affection rare affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette désignation fournit des incitations significatives pour promouvoir le développement du médicament, y compris le potentiel pour l’exclusivité commerciale pendant sept ans après l’approbation de la FDA, l’éligibilité aux crédits d’impôt pour les essais cliniques qualifiés et la renonciation aux frais de demande de la Prescription Drug User Fee Act.

À propos de la MPS III (syndrome de Sanfilippo)

Le syndrome de Sanfilippo est une maladie autosomique récessive causée par un déficit des enzymes respectives qui métabolisent les mucopolysaccharides dans l’organisme. La maladie est classée en quatre sous-types (A, B, C et D) en fonction des enzymes déficientes respectives. Les symptômes entraînent une accumulation d’héparane sulfate dans les tissus de tout le corps. Notamment, la forme à progression rapide de la maladie affecte fréquemment le développement neurocognitif, culminant à l’âge de 2 ou 3 ans, avant une détérioration ultérieure conduisant à une perte complète de la parole, généralement vers l’âge de 7 ou 8 ans. troubles du sommeil, hépatosplénomégalie, convulsions et bien d’autres signes et symptômes.

À propos de JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552) est une société pharmaceutique mondiale spécialisée qui redéfinit les attentes et élargit les possibilités pour les personnes atteintes de maladies rares et génétiques dans le monde entier. Nous continuons de bâtir sur notre héritage de 48 ans au Japon tout en élargissant notre présence mondiale aux États-Unis, en Europe et en Amérique latine. Nous améliorons la vie des patients en appliquant notre expertise scientifique et nos technologies uniques à la recherche, au développement et à la fourniture de thérapies de nouvelle génération. Nos produits approuvés au Japon comprennent des thérapies pour le traitement des troubles de la croissance, de la maladie de Fabry, de la maladie aiguë du greffon contre l’hôte et de l’anémie rénale. Nos produits expérimentaux en développement dans le monde entier visent à traiter des maladies rares, notamment la MPS I (syndrome de Hurler, Hurler-Scheie et Scheie), la MPS II (syndrome de Hunter), la MPS III A et B (syndrome de Sanfilippo de type A et B), et bien d’autres encore. JCR s’efforce d’élargir les possibilités pour les patients tout en accélérant le progrès médical à l’échelle mondiale. Nos valeurs fondamentales – fiabilité, confiance et persévérance – profitent à toutes nos parties prenantes, y compris les employés, les partenaires et les patients. Ensemble, nous nous envolons. Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez https://www.jcrpharm.co.jp/en/site/en/.

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