Le traitement par Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), vendu aux États-Unis sous le nom de Trikafta, a réduit les signes de maladie des sinus, comme le montrent les examens IRM, chez les enfants atteints de mucoviscidose (FK), selon une nouvelle étude allemande.
Des améliorations ont été observées sur les examens d’imagerie des enfants, qu’ils n’aient jamais utilisé de traitement modulateur CFTR ou qu’ils aient déjà été traités par Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), une association médicamenteuse similaire.
En plus de démontrer que Kaftrio peut atténuer les anomalies des sinus, les résultats « soutiennent le rôle de l’IRM pour une surveillance complète des [sinus] gravité de la maladie et réponse au traitement chez les enfants atteints de mucoviscidose », ont écrit les chercheurs.
Intitulé «Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor améliore la rhinosinusite chronique détectée par imagerie par résonance magnétique chez les enfants atteints de mucoviscidose sous traitement à long terme par lumacaftor/ivacaftor“, l’étude détaillant les résultats de la recherche a été publiée dans le Journal de la fibrose kystique.
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L’utilisation des examens IRM semble efficace pour détecter les réponses au traitement
Dans la mucoviscidose, le mucus peut s’accumuler dans les sinus paranasaux ou dans les espaces remplis d’air du crâne. Cela provoque une inflammation et une infection continues des sinus, une maladie connue sous le nom de rhinosinusite chronique (CRS) ou plus communément une infection des sinus.
Pour les patients, la maladie des sinus se caractérise par des changements structurels dans les sinus qui provoquent des douleurs, un gonflement et des problèmes respiratoires. Les études d’imagerie IRM des sinus indiquent que les enfants atteints de fibrose kystique souffrent de SRC dès le début de la petite enfance et qu’elle progresse en fréquence et en gravité jusqu’à l’enfance.
Produits pharmaceutiques Vertex commercialise à la fois Kaftrio et Orkambi. Les deux thérapies modulatrices CFTR approuvées sont capables de cibler simultanément plusieurs symptômes de la mucoviscidose en s’attaquant au mécanisme sous-jacent de la maladie : une protéine CFTR défectueuse ou déficiente.
Parmi les nombreux avantages démontrés, il a été démontré que la trithérapie Kaftrio, approuvée plus récemment, soulage les symptômes sinusaux et nasaux chez les patients atteints de mucoviscidose. Il a également été démontré qu’il réduit les signes de SRC sur les tomodensitogrammes et évite le recours à des chirurgies des sinus.
Pour en savoir plus sur l’évolution de la FK suite au dépistage néonatal de la maladie, des chercheurs de l’Université de Heidelberg ont mené une étude étude observationnelle (NCT02270476) qui a suivi ces enfants pendant leur enfance. Aujourd’hui, une équipe de scientifiques d’institutions de Heidelberg et de Berlin a utilisé ces données et d’autres informations pour évaluer l’impact d’un traitement précoce par Kaftrio sur les anomalies des sinus liées au SRC évaluées par IRM.
Leur analyse a porté sur 30 enfants d’âge scolaire atteints de mucoviscidose qui ont commencé à prendre Kaftrio à l’hôpital des chercheurs en Allemagne. Tous présentaient au moins une mutation F508del — le type le plus courant de mutation causant la FK — dans leur CFTR gène.
Parmi eux, 16 n’avaient jamais reçu de modulateur CFTR – ce qui les rend naïfs de tout traitement – et 14 avaient déjà été sous Orkambi. Tous ont reçu des traitements supplémentaires pour éliminer le mucus pendant le traitement par Kaftrio, tels qu’une irrigation nasale saline ou des stéroïdes nasaux.
Avant de commencer Kaftrio, les enfants ont subi deux IRM. Pour ceux qui avaient pris Orkambi, cela impliquait une analyse naïve de traitement et une au moins neuf mois après le début du traitement.
Pour les patients naïfs de traitement, les caractéristiques des sinus sont restées relativement stables entre les deux premiers examens, tandis que ceux qui avaient pris Orkambi ont connu certaines améliorations.
Le traitement par Kaftrio a ensuite été commencé et une troisième IRM a été réalisée – en moyenne 4,7 mois plus tard pour les patients naïfs de traitement, et 6,9 mois plus tard pour ceux ayant déjà reçu Orkambi.
Pour tous les enfants, les résultats ont indiqué une amélioration des déformations des sinus après le début de Kaftrio.
Au total, une diminution significative de 9,6 points du score total CRS-IRM a été observée. Il s’agit d’une mesure composite des anomalies sinusales dans laquelle des scores plus élevés indiquent un SRC plus important.
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Les données montrent que Kaftrio pourrait être plus efficace qu’Orkambi pour la maladie des sinus
Certaines caractéristiques des sinus se sont également révélées significativement améliorées chez les enfants. Par exemple, la largeur des sinus maxillaires situés sur les côtés du nez a été considérablement réduite, ce qui, selon les scientifiques, reflète une réduction de certaines déformations structurelles causées par le SRC.
La prévalence des mucopyocèles, un type de lésion ou de lésion tissulaire dans les sinus pouvant entraîner des symptômes tels que des maux de tête et une infection, a également diminué de manière significative après le début du traitement.
Les améliorations étaient similaires chez les enfants qui avaient ou n’avaient pas été sous Orkambi auparavant.
Selon les chercheurs, ces résultats démontrent que Kaftrio pourrait être plus efficace qu’Orkambi pour réduire le SRC. Bien que les patients aient constaté certains gains avec Orkambi, ils ont continué à s’améliorer, plutôt que de simplement se stabiliser, une fois passés à Kaftrio, a noté l’équipe.
[These findings] un soutien supplémentaire complet… IRM des sinus [scans] comme outil de diagnostic sensible, non invasif et sans rayonnement pour la détection de la réponse au traitement des anomalies des voies respiratoires supérieures liées à la mucoviscidose.
Aucune donnée n’a été collectée sur la façon dont ces changements structurels dans les sinus pourraient être corrélés avec des changements dans l’inflammation ou des symptômes cliniques du SRC.
“Des travaux supplémentaires seront nécessaires pour évaluer systématiquement l’association entre le score CRS-MRI et ses sous-scores d’anomalie avec la gravité clinique de la maladie”, ont écrit les chercheurs.
Néanmoins, ces résultats soutiennent l’utilisation de l’IRM des sinus « comme critère d’évaluation potentiel dans les essais cliniques testant de nouvelles thérapies pour le SRC chez les enfants atteints de mucoviscidose », a noté l’équipe.
De plus, les chercheurs ont conclu que les résultats « soutiennent davantage l’IRM globale… des sinus [scans] comme outil de diagnostic sensible, non invasif et sans rayonnement pour la détection de la réponse au traitement des anomalies des voies respiratoires supérieures liées à la mucoviscidose.
2024-02-02 17:26:50
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