La création et la validation de modèles efficaces d’évaluation des risques pourraient aider à faciliter une prophylaxie appropriée de l’hémophilie, mais des recherches supplémentaires sont nécessaires pour confirmer la valeur pronostique de divers facteurs de risque cliniques et biomarqueurs.
La prophylaxie régulière a démontré une meilleure efficacité que le traitement épisodique pour les patients atteints de hémophilie, mais même les patients subissant un traitement prophylactique présentent toujours des schémas de saignement variés. Une revue récente a évalué la littérature actuelle sur les facteurs de risque et les modèles d’évaluation des risques (RAM) de saignement chez les patients hémophiles traités par des thérapies prophylactiques de remplacement des facteurs de coagulation.
La principale approche thérapeutique pour les patients atteints d’hémophilie est le traitement avec le facteur de coagulation déficient, généralement dosé en fonction du poids. Cependant, la variabilité de la pharmacocinétique des médicaments (PK) de chaque patient peut entraîner une posologie inadéquate ou excessive lorsque le poids est utilisé pour déterminer la posologie. Les RAM visant à clarifier les niveaux de risque des patients pourraient aider à identifier les approches thérapeutiques appropriées des facteurs non coagulants et à réduire le risque de saignement chez les patients atteints d’hémophilie.
L’article, Publié dans Journal de la thrombose et de l’hémostase, comprenaient 10 études explorant les facteurs de risque de saignement chez les patients hémophiles sous prophylaxie régulière. Il n’y avait pas de RAM pour les saignements chez les patients atteints d’hémophilie dans aucune des études de l’analyse, et aucune ne visait à développer ou à valider une RAM pour ces patients. Cependant, toutes les études ont exploré les facteurs de risque possibles. Cinq des études incluaient uniquement des patients atteints d’hémophilie A, 4 incluaient à la fois l’hémophilie A et B, et 1 étude incluait uniquement l’hémophilie B.
Les facteurs pronostiques potentiels explorés dans les études comprenaient les niveaux estimés de facteur plasmatique, l’observance et la fréquence du traitement, l’activité physique, les antécédents de saignement, les antécédents de blessures sportives, l’âge au développement articulaire cible, l’âge, l’obésité, le traitement antithrombotique, les tests sanguins et la variabilité saisonnière.
L’hétérogénéité entre les études était également élevée, bien que toutes sauf une aient convenu que des taux de facteur plasmatique plus élevés étaient associés à un risque de saignement plus faible. Une seule étude a été considérée comme présentant un faible risque de biais, tandis que les autres présentaient un risque élevé de biais dans au moins 2 des 6 domaines analysés.
La seule étude à faible risque de biais a également révélé que l’activité physique impliquant des collisions potentielles était associée à un risque plus élevé de saignement chez les hémophiles, tandis que les résultats d’une autre étude n’étaient pas concluants dans ce sous-groupe de patients. Dans d’autres études, qui présentaient notamment un risque élevé de biais, l’âge, l’indice de masse corporelle, le traitement antithrombotique, la saison et certains tests de laboratoire étaient des facteurs de risque. Les antécédents de saignement peuvent également être associés au risque de saignement, selon 2 études.
L’hétérogénéité significative des études a empêché les chercheurs d’effectuer une méta-analyse, mais l’examen a fourni un aperçu des facteurs qui peuvent être des indicateurs utiles dans les RAM pour les patients atteints d’hémophilie.
“[Plasma] les niveaux de facteurs, l’activité physique et les antécédents de saignement semblent être les facteurs de risque les plus importants à inclure dans un tel modèle », ont écrit les auteurs. “Cependant, ces données ne sont pas concluantes et le rôle d’autres facteurs de risque devrait également être exploré.”
Dans l’ensemble, les auteurs concluent que des études plus vastes et de haute qualité avec des prédicteurs et des résultats bien définis chez les patients atteints d’hémophilie aideraient à identifier les facteurs de risque cliniques et les biomarqueurs qui pourraient être utilisés pour créer et valider les RAM dans cette population.
Référence
Germini F, Noronha N, Abraham Philip B, et al. Facteurs de risque de saignement chez les personnes atteintes d’hémophilie A et B traitées par prophylaxie régulière : une revue systématique de la littérature. J Thromb Haemost. Publié en ligne le 23 avril 2022. doi:10.1111/jth.15723
