Une étude de marché présentée par FMI ‘ Tendance du marché du traitement de la mucopolysaccharidose: Analyse globale de l’industrie 2014-2021 et évaluation des opportunités 2022-2029 », explique les facteurs importants qui influencent la structure actuelle du marché.
Activités de recherche Uplift Stem Cell Therapy Application in MPS Treatment
Dans le scénario actuel, les médicaments envisagés pour le traitement de la mucopolysaccharidose, tels que l’aldurazyme, le naglazyme, le vimizim, l’elaprase, le mepsevii et la hunterase, sont les seuls médicaments réglementés et recommandés présents sur le marché. Ces médicaments relèvent des thérapies de remplacement enzymatique, cependant, avec les initiatives de recherche actuelles pour les thérapies à base de cellules souches, ces dernières sont considérées comme un traitement de premier plan de la mucopolysaccharidose. La recherche clinique montre que la greffe de cellules souches couvre un vaste domaine qui n’est pas couvert par la pratique plus fréquemment recommandée des thérapies de remplacement enzymatique, ce qui modifie la structure actuelle du marché du traitement de la mucopolysaccharidose, en privilégiant cette dernière.
La thérapie par cellules souches est une option thérapeutique pour les patients atteints de mucopolysaccharidose souffrant d’un phénotype sévère, car la recherche montre que la méthode peut préserver la neurocognition ou peut même aider à briser la neurodégénérescence progressive. La méthode est fournie avec des critères de sélection stricts, qui sont suivis par des réglementations maintenues. La recherche montre que la thérapie par cellules souches en tant qu’option de traitement gagne en popularité parmi les professionnels de la santé pour le traitement de la mucopolysaccharidose, ce qui peut être attribué à la relation de sa meilleure portée vers un état de santé normal pour le patient.
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La thérapie de remplacement enzymatique reste lucrative pour les investisseurs du marché
Selon d’autres évaluations du marché du traitement de la mucopolysaccharidose, il a été difficile de collecter des données épidémiologiques relatives aux maladies rares, en particulier le traitement de la mucopolysaccharidose, ce qui est susceptible d’entraver l’estimation réelle du fardeau économique associé à la maladie. L’estimation des coûts pour chaque type de traitement de la mucopolysaccharidose affecte et, à son tour, crée une situation plus vulnérable pour les entreprises et perturbe les activités de recherche et développement de chaque entreprise.
L’enzymothérapie substitutive est le segment le plus attractif pour les investisseurs, cependant, l’absence de plans de remboursement et de plans de traitement précis encourage la plupart des patients des régions en développement à opter pour des traitements symptomatiques au lieu de l’enzymothérapie substitutive, qui est toujours considérée comme le traitement standard de la mucopolysaccharidose. .
Les acteurs clés se concentrent sur la recherche clinique de modèles de traitement
Le rapport segmente le marché du traitement de la mucopolysaccharidose en sept régions pour élaborer sur les tendances régionales relatives au plan de traitement. Les principaux acteurs se concentrent sur l’augmentation de leur part de marché sur le marché Asie-Pacifique grâce à des collaborations stratégiques avec des instituts de recherche régionaux. Il y a un manque de sensibilisation sur les maladies rares parmi le grand public ainsi que dans les établissements de soins médicaux dans plusieurs économies émergentes. Selon une enquête et un rapport de l’industrie, il faut en moyenne 7,6 ans aux patients américains et 5,6 ans aux patients britanniques pour recevoir un diagnostic correct. De plus, cela implique une équipe de professionnels de la santé pour obtenir le bon traitement et le bon schéma de diagnostic de la mucopolysaccharidose pour les cas signalés.
Les fabricants sont en train d’introduire un nombre considérable d’options de traitement de la mucopolysaccharidose, qui sont actuellement en cours d’essais cliniques. Environ 160 essais cliniques et plus sont en cours pour le traitement de la mucopolysaccharidose. Ainsi, s’assurer que les industriels considèrent ce marché du traitement de la mucopolysaccharidose comme lucratif et riche en potentiel en termes de revenus. Les instituts de recherche médicale jouent un rôle important sur ce marché particulier. On s’attend à ce qu’ils soient le pont entre les plans de traitement et les solutions économiques pour les fabricants, laissant ainsi un modèle explicable et lucratif pour le traitement de la mucopolysaccharidose.
Le marché du traitement de la mucopolysaccharidose comprend des sociétés telles que BioMarin Takeda Pharmaceutical Company Limited, Sanofi SA et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. BioMarin représente une part de valeur significative sur le marché actuel du traitement de la mucopolysaccharidose. Les types de médicaments prometteurs actuellement existants devraient faire face à la concurrence des candidats émergents. En outre, les produits de traitement de la mucopolysaccharidose d’autres sociétés, telles que Sangamo Therapeutics, Inc., REGENXBIO Inc., Sarepta Therapeutics, Abeona Therapeutics, Inc. et d’autres, sont également en préparation.
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Marché du traitement de la mucopolysaccharidose par catégorie Traitement
- Thérapies de remplacement enzymatique
- Thérapies par cellules souches
- Une greffe de moelle osseuse
- Transplantation de sang de cordon ombilical
Type de SPM
- SPM I
- MPS II
- MPS IV A
- MPSVI
- MPS VII
Utilisateur final
- Hôpital
- Cliniques spécialisées
- Centres de recherche médicale
- Perfusion à domicile
