Explorer la charge de morbidité déclarée par les patients et les besoins non satisfaits

Biree Andemariam, MD : Je pense qu’un autre domaine de besoins non satisfaits est la grossesse. [Concerning] bon nombre des agents que nous avons et peut-être des agents que nous aurons à l’avenir, ils ne sont pas testés spécifiquement pendant la grossesse. Je pense qu’il y a un fardeau excessif pour les femmes atteintes de drépanocytose qui, à un moment donné de leur vie, lorsqu’elles veulent tomber enceintes, doivent arrêter la plupart des thérapies. Et c’est un fardeau en soi. Je pense que la douleur chronique est quelque chose qui est très peu étudié, mais qui représente un énorme fardeau, en particulier pour les adultes vivant avec la drépanocytose. Juste curieux, Nirmish et Elna, si vous avez d’autres pensées, et qu’entendez-vous des patients, peut-être directement sur ce qu’ils pensent être les besoins non satisfaits dans la drépanocytose ?

Nirmish Shah, docteur en médecine : Je pense qu’un besoin non satisfait auquel nous avons en quelque sorte fait allusion, d’une certaine manière, est d’essayer de prévenir les complications, de prévenir les problèmes en premier lieu. Et je pense que l’hydroxyurée, à l’heure actuelle, est le seul médicament que nous ayons à titre prophylactique, nous l’utilisons avant même que les patients n’aient des problèmes. Les autres médicaments que nous avons dans notre sac de choix sont tous réactifs, s’ils ont de la douleur, voici une option, si vous souffrez d’hémolyse, voici une option pour l’anémie. Et je pense que les données ne sont pas encore là. Mais je pense qu’un besoin non satisfait est de continuer à se concentrer sur la thérapie prophylactique, [and] comment puis-je prévenir les complications à long terme? Et je pense qu’en ce qui concerne votre point, nous ne voulons pas seulement que la douleur soit réduite. Nous voulons que cela disparaisse et nous ne voulons pas du tout que les patients ressentent de la douleur. Et donc, je pense que c’est un besoin non satisfait que je pense qu’en tant que fournisseur, et juste en parlant aux patients, ils sont heureux de pouvoir avoir moins de problèmes. Mais c’est en partie la raison pour laquelle les patients ne sont pas aussi adhérents à l’hydroxyurée, c’est que, inévitablement, à un moment donné, l’hydroxyurée fonctionne très bien, mais ce n’est pas le cas. Et puis, les patients commencent à y renoncer. Ils disent: “Oh, eh bien, ça ne marche pas, parce que je commence à avoir mal.” Et puis, l’adhérence devient un problème. Ainsi, je conviens qu’en continuant à travailler sur la polychimiothérapie, la douleur chronique et la grossesse, je pense que tout ce qui précède sont d’excellents points pour une attention future.

Elna Saah, MD : Oui, je n’ai pas d’autre choix que d’accepter. Et la douleur chronique est l’un de mes centres d’intérêt majeurs car elle n’impacte pas seulement la fonction lorsqu’ils deviennent adultes. J’ai vu dans ma pratique de la transition que cela a vraiment un impact sur leur réussite dans la transition. Parce que si vous n’êtes pas capable de gérer leur douleur et d’aller au-delà, pas seulement la crise de douleur aiguë, mais cette douleur débilitante quotidienne, qui entrave leur qualité de vie, alors rien d’autre ne devient vraiment une priorité – qu’ils se fassent souffrir- libre et de pouvoir fonctionner. Nous avons cela. Certaines des autres choses auxquelles nous pensons sont essentiellement, du point de vue du système, des problèmes à l’échelle du système, puis des problèmes individuels, puis des problèmes hématologiques. Je pense que je vais commencer par l’hématologie. De notre point de vue, nous convenons tous que nous avons quelques agents de plus en plus de l’hydroxyurée, et il y a d’autres choses en préparation. Et comme vous l’avez dit, nous devons penser à la synergie et à la multidrogue, tout comme ils l’ont fait pour l’oncologie. Et aujourd’hui, la leucémie aiguë lymphoblastique de l’enfant est surtout une maladie guérie. Nous devons le faire. Et la seule façon de le faire est d’avoir des points finaux validés, toutes les choses dont nous avons parlé. Biomarqueurs validés – développer des biomarqueurs, les tester et les valider, puis les incorporer dans des essais contrôlés randomisés bien conçus avec des points finaux solides pour dire : “cette combinaison et cette combinaison d’agent enzymatique, plus l’inducteur fœtal, plus un agent de polymérisation de l’hémoglobine , produit ces changements dans ce critère d’évaluation validé. »

Et puis, vous enlevez une grande partie de cette subjectivité et cela améliore le jeu de dés, et nous pouvons avoir des algorithmes bien conçus utilisant l’IA et d’autres choses pour dire maintenant “D’accord, c’est une médecine efficace, presque de type précision, hématologie de précision pour ces patients. C’est, pour moi, le Saint Graal, de l’hématologie et du banc se traduisant maintenant au chevet du patient. Et puis, une fois que nous avons fait cela, du côté patient de la qualité de vie, et vous avez parlé de douleur chronique, et aussi de qualité de vie, qu’en est-il des problèmes cognitifs ? La fonction neurologique, la cognition, la mémoire, c’est une autre chose qui les empêche de fonctionner. Ainsi, ce sont les quelques-uns que je peux mettre dans ce système, pourquoi ? L’accès aux soins et la création de fournisseurs d’adultes et d’hématologues de plus en plus nombreux, la sensibilisation accrue, mais nous n’avons pas bien fait avec les échos de la drépanocytose. Comment pouvons-nous créer une roue et parler parce que la plupart des patients ne résident pas à côté de grands centres de fantaisie comme nous en avons. Nous avons des patients dans les collectivités et dans les régions rurales, alors comment pouvons-nous acheminer ces traitements sophistiqués jusqu’aux patients?

Biree Andemariam, MD : Je pense que tu as tout à fait raison. Nous avons besoin de ces modèles de centres et de rayons, où nous pouvons atteindre les patients partout, partout où ils vivent avec la drépanocytose. Parce que, tu as raison, Elna, si tu ne vis pas près d’un centre d’excellence, ou si tu n’as pas d’expert près de chez toi, alors tu es livré à toi-même et tu travailles aussi bien que tu peux peut-être avec un médecin de soins primaires ou un pédiatre généraliste, qui n’ont pas nécessairement les mêmes compétences que nous en tant qu’hématologue et la même compréhension des médicaments dont nous disposons, de la façon dont ils fonctionnent en combinaison en fonction de notre expérience du monde réel et de ce que le pipeline est. Je suis 100% d’accord avec ça. Il s’agit d’un besoin majeur non satisfait, en particulier pour les adultes atteints de drépanocytose aux États-Unis. Et j’espère que certains de ces modèles en étoile pourront être développés, et nous avons besoin de financement pour le faire. Mais c’est sûr, nous devons le faire.

Transcription modifiée pour plus de clarté