Une lueur de guérison s’ouvre dans le neuroblastome, la tumeur solide extracrânienne la plus fréquente chez l’enfant. Un traitement à base de cellules Car-T, des cellules immunitaires prélevées sur des patients et génétiquement modifiées pour reconnaître le cancer, a montré pour la première fois une efficacité chez la majorité des patients atteints de la forme la plus sévère de la maladie. Le traitement a été développé par des médecins et des chercheurs de l’hôpital pédiatrique Bambino Gesù de Rome ; les données relatives au premier essai mené sur 27 patients, également réalisé grâce à des financements reçus de l’Airc, du ministère de la Santé, de l’Aifa et de la Fondation italienne pour la lutte contre le neuroblastome, ont été illustrées dans le New England Journal of Medicine.
«C’est la première fois au niveau international qu’une étude sur l’utilisation de Car-T contre les tumeurs solides obtient des résultats aussi encourageants et sur une si grande série de cas – déclare Franco Locatelli, coordinateur de l’expérimentation – Nous en avons enfin un de plus arme thérapeutique qu’il ne peut être utilisé pour le traitement des enfants qui sont diagnostiqués avec un neuroblastome.
Entre 2018 et 2021, 27 patients de toute l’Italie, âgés de 1 à 25 ans, atteints de neuroblastome et déjà soumis à de nombreuses tentatives de traitement, ont été inscrits à l’essai, dans le but de «vérifier si la thérapie avec Car-T les cellules ont pu modifier l’histoire naturelle de leur maladie», explique Locatelli, responsable du domaine de recherche et du domaine clinique d’Oncohématologie, Thérapie cellulaire, Thérapies géniques et Transplantation hématopoïétique de l’Enfant Jésus.
La nouvelle thérapie – ils rapportent du Bambino Gesù – s’est avérée sûre et efficace : à la fin de l’étude, l’équipe a observé une réponse au traitement chez 63 % des patients, dont la moitié étaient en rémission complète de la maladie. . La probabilité de survie jusqu’à 3 ans (60 % des cas) et de survivre sans signe de maladie (36 %) augmente. De plus, la longévité des cellules Car-T a été documentée : elles persistent dans le corps du patient jusqu’à 2-3 ans après la perfusion, soutenant leur efficacité thérapeutique dans le temps. Les patients impliqués dans l’étude ont été traités avec une infusion de cellules Car-T modifiées avec une construction de troisième génération, appelée Gd2-Cart01, produite en laboratoire par des chercheurs de l’hôpital du Saint-Siège à partir de la collecte de lymphocytes T autologues (c’est-à-dire de le patient lui-même).
«Aujourd’hui, nous avons la possibilité de pouvoir utiliser le même type de cellules Car-T également dans différents types de tumeurs cérébrales – explique Locatelli – Nous avons déjà préparé un protocole clinique en cours d’évaluation pour les derniers raffinements à l’Istituto Superiore di Sanità et , une fois que nous aurons reçu l’approbation des agences de réglementation, nous commencerons également un essai clinique dans les tumeurs cérébrales des enfants et des jeunes adultes jusqu’à 35 ans.
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