Discuter des thérapies actuellement disponibles pour les patients atteints de NMP

Andrew Kuykendall, MD, membre assistant du H. Lee Moffitt Cancer Center de l’Université de Floride du Sud à Tampa, FL, discute de certains des changements récents qui ont eu lieu pour les patients atteints de néoplasmes myéloprolifératifs (MPN).

Le Le champ MPN s’est élargi au cours des dernières années avec un certain nombre de développements cliniques. Certains de ces nouveaux traitements comprennent le ruxolitinib (Jakafi), le fedratinib (Inrebic) et le pacritinib (Vonjo).

En août 2019, la FDA a approuvé le fedratinib pour le traitement des patients adultes atteints de myélofibrose primaire ou secondaire à risque intermédiaire 2 ou élevé, y compris la post-polycythémie vraie ou la myélofibrose post-thrombocytémie essentielle sur la base des données de plusieurs études.

Puis en février 2022, le pacritinib, un membre macrocyclique oral de la famille JAK, a obtenu une approbation accélérée par la FDA pour le traitement de la myélofibrose chez les patients atteints de thrombocytopénie sévère. La base de l’approbation du pacritinib provient des résultats des essais de phase 3 PERSIST-1 (NCT01773187), de phase 3 PERSIST-2 (NCT02055781) et de phase 2 PAC203.

Actuellement, les chercheurs évaluent le traitement par le momelotinib, qui a précédemment montré des améliorations cliniquement significatives par rapport au danazol pour les patients souffrant d’anémie et de myélofibrose à risque intermédiaire ou à haut risque dans l’étude de phase 3 MOMENTUM (NCT04173494).

TRANSCRIPTION:

0:08 | Les choses avec les MPN évoluent relativement rapidement. Revenant à novembre de [2021], nous avons eu l’approbation du ropeginterféron alfa-2b-nj pour la polycythémie vraie, qui était en quelque sorte la deuxième approbation que nous avons eue d’un médicament contre la polycythémie vraie, et a certainement transformé notre façon de penser au traitement de cette maladie avec une idée du potentiel de modification de la maladie. En février [2022], nous avons obtenu l’approbation accélérée du pacritinib pour le traitement de la myélofibrose chez les patients atteints de thrombocytopénie sévère. C’était très excitant d’obtenir l’approbation de 2 médicaments en l’espace d’un an. Ensuite, nous avons le recrutement continu de nombreux essais cliniques de phase 3 qui changent potentiellement la pratique et peuvent apporter de nouvelles options thérapeutiques.