Développements récents dans les thérapies par cellules souches

Jusqu’à présent, 2023 a vu plusieurs développements majeurs dans les thérapies à base de cellules souches.

Les cellules souches ont la capacité de s’auto-renouveler. Leur potentiel à se différencier en cellules de tissus différents les rend particulièrement intéressants pour des applications en médecine régénérative.¹

Depuis que la première thérapie utilisant des cellules souches a été développée en 1957, seules quelques thérapies à base de cellules souches sont entrées dans la clinique¹ comme médicaments de thérapie innovante (MTI).

Pourtant, au cours des « deux dernières décennies, les avancées technologiques rapides ont conduit à une large adoption des produits de thérapie cellulaire et génique pour le traitement de divers états pathologiques », selon Cundell. et coll. dans un article de 2023 publié dans le Journal de microbiologie clinique.

Pour faciliter cela, la réglementation des thérapies cellulaires s’est rapidement transformée au cours des dernières décennies. En 2014, la première thérapie à base de cellules souches a été recommandée pour approbation dans l’UE par l’Agence européenne des médicaments (EMA).²

Dans la perspective de la prochaine décennie, le marché mondial de la thérapie par cellules souches devrait atteindre 928,6 millions de dollars d’ici 2031. Entre 2022 et 2031, les greffes autologues devraient détenir la plus grande part de marché.³

Thérapies à base de cellules souches pour les maladies difficiles à traiter

VIH

Dans le monde, près de 38 millions de personnes vivent avec le VIH-1.⁴ Pourtant, les interventions thérapeutiques antirétrovirales pour la gestion de la maladie ne sont disponibles que pour la moitié de cette population.⁵

Dans les résultats d’une étude publiés en mars 2023, les cellules souches du sang de cordon ont été montré mettre en rémission la première patiente métisse séropositive.

Selon les chercheurs, l’utilisation de cellules souches provenant de sang de cordon plutôt que de donneurs adultes compatibles, comme cela a été fait auparavant, augmente le potentiel de guérison du VIH par greffe de cellules souches chez des personnes de toutes origines raciales.

L’experte en maladies infectieuses Deborah Persaud de l’École de médecine de l’Université Johns Hopkins a souligné le potentiel révolutionnaire des greffes de cellules souches : « Si vous allez effectuer une [stem cell] greffe comme traitement du cancer pour une personne vivant avec le VIH, votre priorité devrait être de rechercher des cellules qui sont CCR5-delta32/32, car vous pouvez alors potentiellement obtenir une rémission pour leur cancer et le VIH.

Insuffisance cardiaque

En février 2023, le plus grand essai de thérapie cellulaire à ce jour pour l’insuffisance cardiaque chronique due à une faible fraction d’éjection (FE), démontré le potentiel des cellules précurseurs mésenchymateuses (MPC) dans le traitement de l’inflammation.

“Pour la première fois, nous avons découvert que les cellules souches peuvent traiter avec succès l’inflammation qui provoque l’insuffisance cardiaque”, a expliqué le Dr Emerson C Perin, directeur médical du Texas Heart Institute. Les résultats de l’essai sont significatifs, a déclaré le Dr Perin REPparce que la maladie “n’est actuellement pas traitée avec des médicaments qui traitent les symptômes”.

Les données ont révélé que le traitement offrait aux patients un “risque réduit de 58 % de crise cardiaque ou d’accident vasculaire cérébral, et les avantages étaient passés à 75 % chez les patients présentant une inflammation élevée”, a noté le Dr Perin.

La thérapie par cellules souches a offert ces résultats parce que “la réduction de l’inflammation résultant de l’activation des MPC peut réduire l’instabilité de la plaque, ce qui conduit aux crises cardiaques et aux accidents vasculaires cérébraux”. Le Dr Perin a qualifié ces résultats de « jalon important dans le domaine de la thérapie cellulaire cardiaque ».

Sclérose en plaques

Les résultats d’une étude italienne publiée dans Neurologie en décembre 2022 a montré que les greffes autologues de cellules souches hématopoïétiques avaient le potentiel de retarder l’invalidité dans la sclérose en plaques (SEP) progressive secondaire active.

“Les greffes de cellules souches hématopoïétiques étaient associées à un ralentissement de la progression du handicap et à une probabilité plus élevée d’amélioration du handicap par rapport à d’autres thérapies”, explique le Dr Matilde Inglese, auteur de l’étude de l’Université de Gênes, en Italie, expliquant les résultats de l’étude.

Au cours de l’étude rétrospective de dix ans, 79 personnes ont été évaluées. Après cinq ans, 19 % des personnes ayant reçu des greffes de cellules souches étaient moins handicapées qu’au début de l’étude. Cela a été comparé à quatre pour cent des patients qui ont pris des médicaments.

Parkinson

En février 2023, une étape importante a été franchie dans le traitement de la maladie de Parkinson (MP). Développée à l’Université de Lund en Suède, une nouvelle greffe de thérapie par cellules souches a été administrée pour la première fois à un être humain.

La maladie de Parkinson survient lorsqu’une zone du cerveau perd des cellules nerveuses productrices de dopamine. Ce produit chimique aide à réguler les mouvements du corps et la perte de ces cellules nerveuses entraîne une réduction des niveaux de dopamine dans le cerveau.

En tant que membre de Essai clinique STEM-PD, huit patients ont été recrutés pour recevoir la greffe de cellules souches, délivrée dans le cerveau. Conçue pour remplacer les cellules dopaminergiques perdues, la thérapie par cellules souches délivre des cellules dopaminergiques saines : cellules progénitrices dopaminergiques du mésencéphale ventral fabriquées à partir de cellules souches : lignée CSEh de qualité clinique RC17.

Les participants seront initialement évalués après les 12 premiers mois suivant la transplantation, tout changement dans les effets cliniques étant évalué à 36 mois après la transplantation.

Les autres organisations qui ont collaboré à l’essai étaient le Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust et l’Université de Cambridge.

Automatisation de la fabrication des cellules souches

L’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a annoncé en mars 2023 que sa banque britannique de cellules souches testait une technologie robotique automatisée pour la culture de cellules souches.

“Le Royaume-Uni n’est que le deuxième pays où cette technologie a été testée”, a expliqué Steve Barclay, secrétaire britannique à la Santé et aux Affaires sociales.

Pendant 12 mois, le robot sera testé pour son efficacité dans la fabrication de cellules souches. Auparavant, la disponibilité des thérapies cellulaires « était limitée car elles sont souvent très difficiles à fabriquer », selon le directeur scientifique de la MHRA, Marc Bailey.

Par exemple, malgré les limitations liées à la production de masse, aux coûts de fabrication élevés et à la contamination⁶les (h)MPC humaines sont les cellules souches multipotentes pharmaceutiques les plus prometteuses.⁶ Plus précisément, l’utilisation de dispositifs automatisés fermés est cruciale pour permettre leur expansion et leur validation efficaces.⁵

Le robot innovant de cellules souches testé par la UK Stem Cell Bank pourrait changer cela, rendant le «processus de fabrication beaucoup plus facile» en raison de son potentiel de réduction des erreurs humaines et de production d’un «produit final plus cohérent», a ajouté Bailey. En fin de compte, cela se traduira par des « traitements plus sûrs et plus efficaces » pour la maladie de Parkinson et d’autres maladies.

Les références

1. Zhang K, Cheng K. Exosome dérivé de cellules souches versus thérapie par cellules souches. Rév. Bioeng. 2023.
2. Première thérapie par cellules souches recommandée pour approbation dans l’UE. [Internet] Agence européenne des médicaments. 2014. Disponible sur : https://www.ema.europa.eu/en/news/first-stem-cell-therapy-recommended-approval-eu.
3. Marché de la thérapie par cellules souches: analyse des opportunités mondiales et prévisions de l’industrie, 2021-2031. [Internet] Recherche de marché alliée. 2022. [cited 2023May]. Disponible sur : https://www.alliedmarketresearch.com/stem-cell-therapy-market-A10952.
4. Statistiques mondiales sur le VIH et le sida — Fiche d’information. DONNÉES ONUSIDA 2021. [Internet] ONUSIDA. 2021. [cited 2023May]. Disponible depuis:
   https://www.unaids.org/sites/default/files/media_asset/UNAIDS_FactSheet_en.pdf.
5. Marché du virus de l’immunodéficience humaine de type 1 (VIH 1). [Internet] Perspectives futures du marché. [cited 2023May]. Disponible depuis: https://www.futuremarketinsights.com/reports/human-immunodeficiency-virus-type-1-hiv1-market.
6. Jankovic MG, Stojkovic M, Bojic S et al. Mise à l’échelle de la fabrication de cellules souches mésenchymateuses humaines à l’aide de bioréacteurs à des fins cliniques. Rés. Trad. Méd. 2023 ; 71(2): 103393.