L’Institut national de la santé conseille au ministre de la Santé, du Bien-être et des Sports (VWS) de rembourser le médicament risdiplam pour le traitement de la maladie musculaire héréditaire Amyotrophie spinale (AMS) à partir du forfait de base de l’assurance maladie. Ceci est soumis à la condition que seuls les enfants et les jeunes jusqu’à 25 ans soient éligibles au remboursement, car risdiplam a prouvé sa valeur ajoutée pour eux. De plus, le prix doit être considérablement réduit lors des négociations avec le fabricant.
Efficace chez les enfants et les jeunes adultes
Le médicament risdiplam (Evrysdi®) a prouvé son efficacité dans le traitement des enfants de 2 mois à 25 ans atteints de la maladie musculaire SMA. Il s’agit de personnes de type 1, 2 ou 3 ou de personnes possédant 1 à 4 copies du gène SMN2 qui ne présentent pas encore de symptômes de SMA. Le traitement avec le médicament augmente les chances de survie des jeunes patients et améliore considérablement le mouvement musculaire et la force. Les patients doivent prendre du risdiplam tout au long de leur vie.
Les preuves de l’efficacité du médicament chez les patients de plus de 25 ans sont encore insuffisantes. Le Zorginstituut s’engage à mettre le risdiplam à la disposition de ces patients, en collaboration avec les parties concernées admission conditionnelle.
Troisième médicament pour SMA
Risdiplam est le troisième médicament pour traiter les personnes atteintes de SMA. Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) est une thérapie génique ponctuelle. Cette thérapie peut être utilisée chez les bébés qui ont reçu un diagnostic de SMA grâce au dépistage par piqûre au talon et chez les enfants atteints de SMA de type 1. Nusinersen (Spinraza®) est un médicament SMA qui est administré avec une péridurale. Parce que les patients souffrent parfois d’une déformation du dos, le nusinersen ne peut pas être appliqué à tout le monde. Pour eux, le traitement par risdiplam pourrait être une option.
Prix bien trop élevé
Le coût d’un traitement à vie par risdiplam est de 4 à 7 millions d’euros par patient SMA. Le Zorginstituut conclut que ce prix est bien trop élevé pour pouvoir bénéficier d’un remboursement à partir du forfait de base. Cela est dû en partie aux incertitudes concernant les effets à long terme du traitement et au fait que 2 autres médicaments sont déjà disponibles pour les patients atteints de SMA. C’est pourquoi le Zorginstituut conseille au ministre de la Santé, du Bien-être et des Sports de n’inclure le risdiplam dans le forfait de base que si le prix baisse fortement lors des négociations avec le fabricant. Par conséquent, davantage d’autres médicaments nouveaux et innovants peuvent être remboursés par l’assurance maladie de base. Et il reste une marge financière suffisante pour que les bons soins existants du forfait de base restent accessibles à tous aux Pays-Bas.
Sur SMA
Chaque année, 15 à 20 enfants naissent avec la SMA aux Pays-Bas. Environ la moitié d’entre eux développent la forme la plus sévère de cette maladie (type 1). Ces patients meurent généralement avant la deuxième année de vie sans traitement. Les personnes atteintes de SMA ont une déficience en protéines SMN qui sont nécessaires au fonctionnement des nerfs de la moelle épinière en raison d’un défaut héréditaire. En conséquence, leurs muscles meurent et les patients sont de moins en moins capables de bouger. Risdiplam augmente la production de protéine SMN fonctionnelle et stable.
À propos de l’Institut national de la santé
Toute personne qui vit ou travaille aux Pays-Bas est tenue d’avoir une assurance maladie. Zorginstituut Nederland est une organisation gouvernementale dont la tâche principale est de mettre en place le paquet de base de l’assurance maladie. Nous faisons des choix compliqués mais nécessaires pour garantir que tout le monde aux Pays-Bas puisse recevoir de bons soins. Maintenant et dans le futur.
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