Générez votre muscle (GYM)
Nouvelles de l’ONS•aujourd’hui, 11:37
Une étape importante dans la recherche sur le traitement des maladies musculaires : les spécialistes d’un consortium dirigé par l’université de Maastricht ont lancé un test pour traiter les patients avec leurs propres cellules souches saines. Ces essais avec leurs propres cellules souches sont uniques au monde.
La méthode offre de l’espoir à d’innombrables personnes qui souffrent d’une perte de masse musculaire, par exemple en raison d’un cancer ou du vieillissement, mais toutes les maladies musculaires ne sont pas traitables. Parce qu’il doit être possible de trouver des cellules souches saines ou réparables, explique le professeur d’analyse du génome Bert Smeets au NOS Radio 1 Nouvelles.
Hier, le premier des deux patients atteints d’un trouble musculaire héréditaire a reçu des cellules souches musculaires saines. Des millions de cellules souches ont été cultivées à l’extérieur du corps et sont libérées dans la circulation sanguine au cours d’essais cliniques pour stimuler la production musculaire. “Un coup de pouce avec des cellules souches saines qui fabriquent des tissus musculaires sains”, explique Smeets. “Mais les cellules souches fusionnent également avec les fibres musculaires existantes. Nous pouvons donc également réparer les muscles existants.”
Dans cette vidéo, les chercheurs expliquent comment ils veulent aider les patients avec le nouveau traitement :
L’énorme avantage d’utiliser ses propres cellules souches est qu’elles ne sont pas rejetées par l’organisme, souligne le professeur. Cela se produit avec des cellules de donneurs d’autres personnes. “Si vous voulez supprimer le rejet des cellules du donneur, vous devez utiliser des substances suppressives. Et ces substances inhibent également l’implantation de la cellule souche dans le muscle. Elles ont donc également un effet négatif sur la thérapie elle-même.”
Le test a commencé hier avec le bas de la jambe d’une patiente. “Nous le comparons à l’autre jambe pour voir si cela a un effet.”
Pour pouvoir voir si les cellules souches insérées font réellement ce qu’elles sont censées faire, elles doivent être visibles dans la biopsie musculaire, un morceau de tissu musculaire prélevé sur le muscle à des fins de recherche. “Parce que ce sont les propres cellules du corps, elles ne se distinguent pas exactement des cellules qu’elle a déjà, alors nous leur donnons une couleur.” Par exemple, au microscope, il est possible de voir combien de nouvelles cellules souches sont arrivées dans le muscle.
L’un des co-fondateurs de la recherche est la Fondation Sara. Elle a été fondée en 2016 par les parents de Sara, aujourd’hui âgée de 7 ans, afin de collecter des fonds pour la recherche sur la maladie musculaire de leur fille, qui souffre de la maladie musculaire rare MDC1A.
Défaut génétique
Cependant, Sara elle-même ne peut pas encore être traitée avec la nouvelle thérapie par cellules souches. Elle a un défaut génétique dans ses cellules souches “ce qui signifie que nous ne pouvons pas faire comme nous le faisons maintenant”.
Le défaut doit d’abord être corrigé. “Nous y travaillons aussi. Nous progressons mais nous n’en sommes pas encore au point où nous pourrions le faire.”
Pour certaines autres maladies musculaires, comme la SLA, c’est encore plus compliqué. Parce qu’il n’est pas toujours clair exactement où et comment le défaut génétique est causé. Smeets : “Avec des maladies où l’on ne sait pas d’où vient l’effet et comment le réparer, cela devient un peu plus difficile, car il faut savoir que les cellules que l’on renvoie sont saines. Donc, avec la SLA, ce sera un peu plus difficile. parce qu’alors vous ne savez pas exactement comment les rendre sains.”
En attendant, les chercheurs espèrent que l’étude actuelle fournira des informations importantes sur l’effet du traitement. “Les doses, combien de cellules vont aux muscles, comment vous pouvez faire croître les cellules de manière sûre, tout cela est déjà un gain.”
