2023-12-21 19:05:36
L’angio-œdème héréditaire est une maladie génétique rare, qui apparaît dans la plupart des cas à l’adolescence. Des œdèmes soudains – et imprévisibles – souvent graves, apparaissent sur la peau, dans le tractus gastro-intestinal, dans les voies respiratoires supérieures, sur le visage ou dans la gorge. Et dans certains cas, ils peuvent être mortels. L’un des médicaments expérimentaux candidats pour le traitement de cette maladie est le donidalorsen, qui a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis en 2023.
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Le nouveau médicament en cours de test
Il appartient à la classe des oligonucléotides antisens conjugués à un ligand (LICA) et agit sur la prékallicréine (PKK), qui joue un rôle important dans la survenue des crises aiguës d’angio-œdème héréditaire. Une étude de phase 2 (ouverte) ont montré que le donidalorsen peut réduire le taux de crises de 96 % en moyenne – de 2,70 à 0,06 crises par mois sur deux ans de traitement – et que le traitement est bien toléré.
Le médicament est développé par Ionis Pharmaceuticals (une société californienne spécialisée dans les thérapies ciblées sur l’ARN), qui mène actuellement deux études multicentriques de phase 3 : une étude en double aveugle contrôlée par placebo en Amérique du Nord et en Europe, et une étude mondiale aux États-Unis. ouvrir.
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Le processus réglementaire en Europe
Ionis vient de conclure un accord de licence avec Otsuka Pharmaceutical : la société japonaise a acquis les droits exclusifs de commercialisation en Europe, où elle soumettra la demande d’approbation réglementaire. « Otsuka s’engage dans le développement de médicaments pour les maladies rares, telles que la polykystose rénale autosomique dominante – a commenté Makoto Inoue, président et directeur d’Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd -. Grâce à notre collaboration avec Ionis, dès l’approbation réglementaire, nous sommes impatients de proposer le donidalorsen en Europe, pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints d’angio-œdème héréditaire.
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Selon les termes de l’accord, Otsuka versera à Ionis un paiement initial de 65 millions de dollars, ainsi que des paiements basés sur la réalisation d’étapes réglementaires et commerciales. « Nous sommes heureux de collaborer avec Otsuka, compte tenu des résultats obtenus dans la fourniture de médicaments contre les maladies rares aux patients en Europe – conclut Brett P. Monia, Ph.D., PDG d’Ionis – Cet accord s’inscrit dans notre stratégie de concentration initiale nos efforts de commercialisation sur le marché américain. Nous sommes encouragés par le profil du produit de Donidalorsen à ce jour et nous sommes impatients de publier les premiers résultats de la phase 3 au cours du premier semestre de l’année prochaine.
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