Jusqu’à présent, l’édition traditionnelle du génome était confrontée à des limites pour atteindre une précision ultime. L’équipe du professeur Buchholz a franchi cette barrière en créant ce que beaucoup recherchaient : une recombinase conditionnée par des doigts de zinc. Cette approche innovante consiste à intégrer un domaine de liaison à l’ADN à doigt de zinc dans des recombinases spécialement conçues. Ces enzymes restent inactives jusqu’à ce que le domaine de liaison à l’ADN s’engage avec son site cible, adjacent à la zone de liaison de la recombinase.
L’importance de cette réalisation réside dans la fusion de deux atouts clés : la facilité de ciblage des nucléases programmables et les capacités précises d’édition de l’ADN des recombinases. Cette percée surmonte les limites existantes des techniques d’édition du génome et est très prometteuse pour l’édition thérapeutique des gènes et diverses applications biomédicales.
Le professeur Buchholz exprime son enthousiasme en déclarant : « Cette avancée représente une harmonisation des outils d’édition du génome existants, nous permettant de créer des enzymes de précision indépendantes des mécanismes naturels de réparation de l’ADN. Cela marque une étape importante vers une approche plus sûre et plus adaptable de la correction des maladies. provoquant des mutations génétiques, offrant d’immenses bénéfices à de nombreux patients. »
Ce travail pionnier ouvre de nouveaux horizons en chirurgie du génome et promet une approche plus sûre et plus précise du traitement des maladies génétiques. Les implications de cette percée s’étendent très loin, transformant potentiellement le paysage de la médecine tel que nous le connaissons. Dans ce contexte, le professeur Esther Troost, doyenne de la faculté de médecine de la TU Dresden, souligne : « La faculté de médecine de la TU Dresden établit de nouvelles normes en matière de médecine innovante grâce à des outils d’édition du génome révolutionnaires. Sous la direction du professeur Frank Buchholz , l’équipe de recherche brise les frontières traditionnelles et ouvre la voie à des applications spécialisées en thérapie génique.
S’appuyant sur ces avancées, Seamless Therapeutics GmbH, une société de biotechnologie fondée dans le laboratoire Buchholz, fera progresser ces découvertes innovantes vers des applications thérapeutiques. La société a signé un accord de licence exclusif avec la TU Dresden pour cette nouvelle technologie qui permet à Seamless d’étendre davantage sa plateforme de recombinase afin de changer le paradigme de l’édition génétique et de développer un pipeline de produits candidats modificateurs de maladies dans un large spectre d’indications.
Référence:
DOI: 10.1038/s41587-023-02121-y
https://www.nature.com/articles/s41587-023-02121-y
Faculté de médecine Carl Gustav Carus de l’Université technique de Dresde :
La médecine universitaire de Dresde, composée de la faculté de médecine Carl Gustav Carus et de l’hôpital universitaire du même nom, est spécialisée dans la recherche dans les domaines de l’oncologie, du métabolisme et des maladies neurologiques et psychiatriques. Au sein de ces domaines clés, les thèmes de la dégénérescence et de la régénération, de l’imagerie et du développement technologique, de l’immunologie et de l’inflammation ainsi que de la prévention et de la recherche en matière de soins de santé présentent un intérêt particulier. L’internationalité est une condition préalable à une recherche de pointe – l’hôpital universitaire de Dresde vit ce concept avec des employés de 82 pays et de nombreuses collaborations avec des chercheurs et des équipes du monde entier.
TU Dresde : L’Université de technologie de Dresde (TUD), parmi les onze (11) universités d’excellence allemandes, est fière de ses réalisations en recherche remarquables et de la formation réussie de réseaux de recherche interdisciplinaires. Couvrant dix-sept (17) facultés réparties dans cinq (5) départements, TUD propose une vaste gamme de cent vingt-quatre (124) programmes d’études, englobant un large éventail de disciplines de recherche.
L’un de ses cinq profils scientifiques de premier plan se situe au sein du pôle « Sciences de la santé, bio-médecine et bio-ingénierie », fusionnant les efforts de recherche fondamentale et translationnelle. Plus précisément, le domaine de la biologie des systèmes médicaux constitue un domaine intégrant la recherche expérimentale et théorique. En se concentrant stratégiquement sur ce domaine au sein de la Faculté de médecine du TUD, des synergies significatives entre cliniciens et chercheurs se sont considérablement développées, ouvrant la voie à la mise en œuvre de la médecine personnalisée à Dresde.
https://tu-dresden.de/med/mf/ucc/medsys
https://www.buchholzlab.org/
Seamless Therapeutics GmbH : Seamless Therapeutics change le paradigme de l’édition génétique grâce à une approche pionnière visant à restaurer la santé des patients atteints de maladies graves de manière sûre et précise. Notre plateforme technologique ouvre la voie à la reprogrammation des recombinases, une classe d’enzymes très polyvalente. Nous appliquons notre savoir-faire exclusif pour développer un pipeline de produits candidats modificateurs de maladies dans un large spectre d’indications afin d’élargir le potentiel thérapeutique de l’édition génétique.
2024-01-31 20:05:00
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