10 mai 2024 Aujourd’hui à 7h48
La thérapie génique commence de plus en plus à tenir ses promesses. Grâce à une technologie expérimentale, une petite fille britannique d’un an et demi, née sourde, peut à nouveau entendre ses parents. «C’était… dingue», dit la mère.
Opal Sandy est née complètement sourde il y a 18 mois en raison d’une neuropathie auditive, une maladie dans laquelle les signaux de l’oreille interne n’atteignent pas correctement le cerveau. La cause est un défaut dans un gène spécifique.
Juste avant son premier anniversaire, l’enfant a reçu une copie de travail du gène défectueux par voie intraveineuse au cours d’une procédure qui n’a duré que 16 minutes. Le traitement – développé par la société de biotechnologie américaine Regeneron – a été réalisé à l’hôpital Addenbrooke, affilié à l’Université de Cambridge.
Opal Sandy a été la première patiente au monde à participer à cette étude révolutionnaire, rapporte le service de santé britannique NHS.
Étourdi
Quatre semaines après l’opération, la petite Opal a commencé à réagir aux sons, et maintenant elle réagit également à la voix de ses parents, entend même les murmures et peut prononcer des mots comme « papa » et « papa ».
Ses parents étaient « abasourdis », ont-ils déclaré dans les médias britanniques. «Je n’arrivais pas vraiment à y croire», a déclaré la mère de l’enfant. « C’était… dingue. »
Nous espérons que c’est le début d’une nouvelle ère pour la thérapie génique pour l’oreille interne et pour de nombreux types de perte auditive.
Banque Manohar
Investigateur principal de l’étude
Selon le professeur et spécialiste de l’oreille Manohar Bance, qui a supervisé les recherches, les résultats sont spectaculaires et meilleurs que prévu. “C’est, espérons-le, le début d’une nouvelle ère pour la thérapie génique pour l’oreille interne et pour de nombreux types de perte auditive”, a-t-il conclu avec espoir.
Le traitement est actuellement encore au stade expérimental et n’est pas encore disponible sur le marché. Après Opal Sandy, d’autres enfants sourds du Royaume-Uni, d’Espagne et des États-Unis sont recrutés pour l’étude.
Une technologie prometteuse
La thérapie génique est reconnue depuis longtemps comme une technologie prometteuse pour s’attaquer aux maladies à la racine. La technologie commence de plus en plus à tenir ses promesses en matière de maladies dans lesquelles un gène défectueux ou manquant est à l’origine de tous les problèmes. En remplaçant ou en copiant-collant ce gène, l’industrie pharmaceutique apporte un nouvel espoir à de plus en plus de patients.
Zolgensma est un exemple bien connu qui était à l’honneur en Belgique à cause de bébé Pia. Il s’agit d’une thérapie génique ponctuelle contre une maladie musculaire mortelle chez les bébés, l’amyotrophie spinale (AMS).
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Les « ciseaux génétiques » qui veulent éliminer les maladies rares
Avec crispr-cas, une technologie génétique de copier-coller, l’industrie biotechnologique dispose d’une nouvelle technique puissante pour bricoler les défauts génétiques. L’Europe a récemment approuvé le premier traitement CRISPR-Cas pour les patients souffrant de maladies héréditaires du sang, drépanocytose et bêta-thalassémie. Le Royaume-Uni et les Etats-Unis avaient précédemment donné leur bénédiction à Casgevy, le traitement de l’américain Vertex Pharmaceuticals et du suisse-américain Crispr Therapeutics.
2024-05-10 20:30:35
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