2023-05-20 18:00:03
Les patients atteints de la maladie populairement connue sous le nom de Stiff Heart Syndrome peuvent enfin bénéficier d’un traitement qui non seulement arrête la progression de cette maladie, mais s’est avéré améliorer le pronostic des personnes touchées. Et tout cela grâce à une équipe espagnole dont l’étude est publiée dans «Le New England Journal of Medicine» (NEJM) et représente une percée dans une maladie considérée comme rare mais en augmentation du fait de son association avec le vieillissement.
Comme l’a souligné Pablo García-Pavía, chef de Maladie cardiaque familiale à l’hôpital universitaire Puerta de Hierro et chercheur de Centre national de recherche cardiovasculaire (CNIC), cette étude pionnière peut radicalement changer le scénario de cette maladie.
L’amylose cardiaque à transthyrétine est une maladie évolutive dans laquelle une substance (protéine amyloïde) se dépose dans le cœur. Ce dépôt rend les parois du cœur plus épaisses et plus rigides et les patients souffrent de rétention d’eau, de fatigue et d’arythmies, c’est pourquoi on l’appelle souvent le cœur. syndrome du coeur raide. Lorsqu’il s’accumule dans le cœur, il provoque une insuffisance cardiaque et, finalement, la mort.
On estime qu’il y a près de deux mille personnes vivant avec cette maladie dans notre pays, mais, selon le chercheur, « bien que l’on pensait qu’il s’agissait d’une maladie très rare, nous avons appris ces dernières années qu’il s’agit d’une maladie relativement fréquente cause d’arrêt cardiaque chez les patients âgés de plus de 65 ans. Son pronostic est sombre et la médiane de survie des patients sans traitement n’est que de 3 ans..
D’où la pertinence de ces données que García-Pavía a présentées, en même temps que la publication dans «NEJM», dans le Congrès sur l’insuffisance cardiaque de la Société européenne de cardiologiec’est déjà une maladie dans laquelle les traitements disponibles, malgré le fait qu’ils empêchent l’accumulation de plus de protéine amyloïde et retardent la progression de la maladie, n’agissent pas contre l’amyloïde déjà déposée dans le cœur.
Le médicament élimine la substance qui s’était collée aux parois du cœur
Pablo Garcia-Pavie
Hôpital universitaire Puerta de Hierro et chercheur au Centre national de recherche cardiovasculaire
Les thérapies disponibles améliorent les symptômes »,mais il n’y avait pas de traitement spécifique pour arrêter ou améliorer son pronostic“, Ajouter. La différence avec ce nouveau médicament, c’est qu’il « enlève la substance qui s’était collée aux parois du cœur. Il s’agit du premier essai clinique avec un médicament visant à tenter d’enlever l’amyloïde qui s’est collé aux parois du cœur », souligne ce chercheur de l’Institut CIBER Cardiovasculaire (CYBERCV).
Comme? Le nouveau médicament provoque une augmentation de l’activité du système défensif de l’organisme pour tenter d’éliminer par ses propres moyens l’amyloïde collée aux parois du cœur.
García Pavía ajoute qu’il s’agit du premier essai clinique qui a démontré l’innocuité de ce médicament et que des essais cliniques supplémentaires seront désormais nécessaires pour démontrer son efficacité, malgré le fait que les premiers signes ont déjà été observés dans cet essai de phase 1 .
Pour cette raison, il considère que cette étude une percée dans le domaine de l’amylose cardiaque puisqu’il ouvre la porte à une nouvelle génération de médicaments pour une maladie de plus en plus fréquente.
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