Un traitement innovant contre l’hémophilie, développé par le géant français Sanofi, montre une grande efficacité contre les symptômes de cette maladie, selon une étude publiée dans la revue scientifique The Lancet, même si son utilisation suscite encore des interrogations au vu des risques d’effets secondaires graves. effets, rapporte jeudi l’AFP, cité par Agerpres.ro.
“Cette thérapie pourrait avoir le potentiel d’améliorer le suivi des patients hémophiles”, résument les auteurs de l’étude, qui évalue l’intérêt thérapeutique du Fitusiran.
Cette molécule, dont Sanofi détient les droits depuis 2018, est l’un des principaux moyens innovants de traiter l’hémophilie, une maladie génétique qui touche principalement les hommes et se traduit par des saignements excessifs causés par un problème de coagulation.
Pour prévenir les saignements, les hémophiles sont généralement traités de manière prophylactique en administrant directement les protéines de coagulation qui leur manquent en raison d’un défaut génétique.
Cependant, un nombre important de patients développent des anticorps « inhibiteurs » contre ces protéines, à cause desquels ils ne peuvent pas bénéficier de traitements préventifs. Il n’y a donc pour eux d’autre choix que d’être soignés ponctuellement, lors des épisodes hémorragiques.
Depuis plusieurs années, la recherche s’oriente vers une autre voie thérapeutique : les traitements préventifs qui, au lieu de se substituer directement aux protéines de coagulation, visent à atteindre le même résultat en diminuant l’action anticoagulante de certaines cellules.
C’est le cas du Fitusiran de Sanofi ainsi que d’une autre molécule, développée par Roche, l’Emicizumab, déjà approuvée aux Etats-Unis et dans l’Union européenne (UE) contre la principale forme d’hémophilie, dite de type A.
Une autre forme d’hémophilie, de type B, n’a cependant pas encore de traitement préventif si les patients ont développé des anticorps inhibiteurs.
Selon l’étude publiée dans le Lancet, réalisée sur quarante patients, contre vingt autres n’ayant reçu aucun traitement préventif, le Fitusiran a réduit de façon drastique les épisodes hémorragiques dans les deux types d’hémophilie.
Ce traitement a donc le potentiel de devenir une solution révolutionnaire, mais il comporte encore “de nombreuses inconnues”, soulignent dans le même numéro du Lancet les chercheurs indépendants qui ont mené l’étude, parmi lesquels la spécialiste en hématologie Flora Peyvandi.
Ces “inconnues” concernent principalement les effets secondaires du Fitusiran. Sur la quarantaine de patients traités, une dizaine environ présentaient une concentration anormale d’une enzyme caractéristique de troubles hépatiques graves.
De plus, deux patients ont eu des épisodes thromboemboliques, c’est-à-dire la formation de caillots qui empêchent la circulation sanguine. “Le risque potentiel de thrombose (…) doit être clarifié”, ont prévenu Peyvandi et ses collègues.
source : Agerpres.ro
