Un remède fonctionnel contre le diabète fragile est maintenant disponible aux États-Unis

Cet article est un épisode de Future Explored, un guide hebdomadaire sur les technologies qui changent le monde. Vous pouvez recevoir des histoires comme celle-ci directement dans votre boîte de réception tous les jeudis matin en s’abonner ici.

Un traitement dont il a été démontré qu’il guérit fonctionnellement certaines personnes atteintes de diabète “fragile” difficile à contrôler a finalement été approuvé par la FDA – et si une forme avancée de la thérapie peut éliminer les essais, elle pourrait révolutionner la façon dont le diabète est géré dans le monde.

Diabète “fragile”

Les personnes atteintes de diabète de type 1 (DT1) ne produisent pas naturellement assez (ou pas du tout) d’insuline, l’hormone essentielle qui régule la glycémie. Cela conduit à des niveaux de sucre dans le sang dangereusement élevés, qui peuvent causer des lésions nerveuses, des maladies cardiaques ou même la mort.

Les patients atteints de DT1 doivent fréquemment vérifier leur glycémie et s’injecter de l’insuline synthétique pour la contrôler.

Presque toutes les personnes atteintes de diabète sont capables de gérer leur condition de cette façon, mais environ 0,3 % des personnes atteintes de DT1 ont diabète fragile. Ce sous-type est caractérisé par des niveaux de sucre dans le sang qui oscillent fréquemment entre trop élevé (hyperglycémie) et trop bas (hypoglycémie).

Par conséquent, les personnes atteintes de diabète fragile sont exposées aux mêmes problèmes associés au diabète non traité, ainsi qu’à ceux liés à l’hypoglycémie, tels que les étourdissements, la perte de conscience et les convulsions, qui peuvent entraîner des chutes et des blessures.

Une cure fonctionnelle

La FDA a maintenant approuvé Lantidra, un traitement du diabète fragile que la startup de Chicago CellTrans développe depuis 2004.

La thérapie contient des groupes de cellules sécrétant de l’insuline, ou «îlots», provenant de pancréas donnés. Lorsqu’elles sont transplantées chez une personne atteinte de diabète, les cellules commencent à produire l’insuline nécessaire pour réguler la glycémie.

Cela peut minimiser ou même carrément mettre fin au besoin d’insuline synthétique.

Cette technique, appelée « transplantation d’îlots », existe depuis les années 1980, et certaines personnes qui ont subi la procédure n’ont toujours pas besoin d’insuline synthétique, même 20 ans plus tard.

Bien qu’il soit approuvé et couverte par une assurance en Australie, au Royaume-Uni et dans plusieurs autres pays, la greffe d’îlots a été considérée comme un traitement « expérimental » du diabète aux États-Unis, ce qui signifiait qu’elle ne pouvait être administrée que dans le cadre d’un essai clinique.

Maintenant que la FDA a approuvé Lantidra, cependant, les Américains atteints de diabète fragile auront un accès plus facile à la thérapie.

« L’approbation d’aujourd’hui, la toute première thérapie cellulaire pour traiter les patients atteints de diabète de type 1, offre aux personnes atteintes de diabète de type 1 et d’hypoglycémie sévère récurrente une option de traitement supplémentaire pour aider à atteindre les niveaux cibles de glycémie. a dit Peter Marks, directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA.

Les risques

La FDA a fondé son approbation de Lantidra sur les résultats de deux petits essais portant sur 30 personnes au total atteintes de diabète fragile. Chacun a reçu une dose du traitement par la veine porte du foie et, en fonction de la réaction de son corps, une dose supplémentaire a parfois été administrée.

Par la suite, 11 des participants sont restés 1 à 5 ans sans aucun besoin d’insuline synthétique, et 10 d’entre eux sont restés plus de 5 ans.

Les médicaments immunosuppresseurs exposent les patients à un risque plus élevé de développer des infections graves.

Cependant, Lantidra n’a pas donné à cinq participants à l’essai un jour d’indépendance à l’insuline, et tous ceux qui l’ont reçu ont présenté au moins un effet indésirable lié au traitement, les effets secondaires les plus courants atteignant des niveaux «sévères» étant les nausées, la fatigue et la diarrhée.

Selon les chercheurs, ceux-ci étaient probablement dus aux médicaments immunosuppresseurs que les participants devaient prendre pour s’assurer que leur système immunitaire n’attaquerait pas les cellules pancréatiques données, plutôt que d’être le résultat direct de la thérapie ou de la procédure de transplantation.

Ces médicaments exposent également les patients à un risque plus élevé de développer des infections graves, de sorte que quiconque envisage d’utiliser Lantidra pour traiter son diabète fragile devrait peser les avantages de la thérapie par rapport à ce risque.

Le niveau suivant

Le besoin d’immunosuppression et un approvisionnement limité en pancréas de donneurs ont signifié que seuls ceux qui avaient vraiment besoin de greffes d’îlots pouvaient les obtenir.

Il y a des raisons de croire, cependant, que la thérapie pourrait un jour guérir fonctionnellement les personnes atteintes de DT1 gérable également, et une version en cours de développement de la thérapie basée sur les cellules souches pourrait la rendre plus largement disponible.

Plutôt que de s’approvisionner en îlots à partir du pancréas d’un donneur, Vertex Pharmaceuticals, basée à Boston, a développé un moyen de les dériver de cellules souches, créant ainsi un approvisionnement pratiquement illimité. Dans les essais en cours, ces îlots ont réduit ou éliminé le besoin d’insuline synthétique des patients.

En mars 2023, la FDA a donné le feu vert à Vertex pour commencer les essais cliniques du VX-264, une version avancée de la thérapie dans laquelle les îlots transplantés sont encapsulés dans un dispositif qui les protège du système immunitaire du receveur, éliminant ainsi le besoin d’immunosuppression.

Cette thérapie a encore de nombreuses années d’essais devant elle, mais si elle lève tous les obstacles réglementaires, elle pourrait potentiellement rendre la transplantation d’îlots accessible à beaucoup plus de personnes atteintes de DT1 – guérissant fonctionnellement d’innombrables personnes de la maladie.

Nous aimerions recevoir de vos nouvelles! Si vous avez un commentaire à propos de cet article ou si vous avez une astuce pour une future histoire de Freethink, veuillez nous envoyer un e-mail à [email protected].