Un nouveau traitement prometteur pour la SLA : témoignage d’un homme de Pennsylvanie recevant Qalsody à l’hôpital de Philadelphie

CRÊME PHILADELPHIA – Il existe un nouveau médicament prometteur pour les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Récemment approuvé par la FDA, Todd Legg a participé à un essai expérimental pour le nouveau médicament chez Penn Medicine.

“Il y a beaucoup de gens qui n’ont aucun espoir, mais nous si. Si nous pouvions transmettre cela à tout le monde”, a déclaré Legg.

Legg, 50 ans, vit dans la région de Scranton et se rend chaque mois à Philadelphie pour le traitement appelé Qalsody, anciennement connu sous le nom de tofersen.

Le professeur de mathématiques du lycée a été diagnostiqué en août 2020 et est entré dans le procès quelques mois plus tard en octobre.

“Tous les 28 jours, nous descendons, comme je le dis à mes étudiants, je me fais poignarder dans le dos”, a déclaré Legg.

Legg a une forme rare de SLA identifiée comme SOD1-ALS. Legg a déclaré que sa mère et sa tante étaient décédées de la maladie et que cinq membres de sa famille de sa génération avaient la mutation du gène SOD1.

“Je me bats non seulement pour moi-même, mais pour ma famille; et mes fils n’ont pas été testés, mais il y a de fortes chances que l’un d’entre eux l’ait”, a déclaré Legg.

“La SLA est une maladie neurodégénérative des motoneurones, donc ce sont essentiellement les motoneurones qui relient le cerveau au muscle. S’ils dégénèrent, il est très difficile de bouger”, a déclaré le Dr Colin Quinn de Penn Medicine. “La SLA familiale représente environ 10 % de la SLA dans l’ensemble. SOD1 n’en représente que 20 %. Donc, cela ne représente en fait que 2 % de la SLA dans l’ensemble, mais comme il s’agit d’un trouble dominant, il se transmettra dans les familles.”

Le Dr Quinn, un neurologue neuromusculaire, a participé à 15 essais expérimentaux et a déclaré qu’il était excitant de voir les effets de ce médicament expérimental sur ses patients.

“J’ai trouvé le médicament très prometteur. Ce que nous recherchons, c’est de ralentir la maladie ou idéalement de l’arrêter, et je pense que dans ce cas, nous avons eu un très bon effet sur la maladie de Todd. Je pense que le temps montre nous, le médicament fonctionne. Nous avons eu l’avantage de traiter Todd pendant deux ans et demi et il enseigne toujours, chasse toujours, travaille toujours sur sa maison “, a déclaré Quinn.

Quinn et Legg espèrent que ce n’est que le début de nouveaux traitements prometteurs pour la SLA.