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Traitement des maladies génétiques : voici comment les cellules souches peuvent traiter les maladies génétiques | Santé

Traitement des maladies génétiques : voici comment les cellules souches peuvent traiter les maladies génétiques |  Santé

Les troubles génétiques sont ceux dans lesquels les gènes ont été modifiés ou abolis en tant que facteur contributif, étant donné que les gènes et l’environnement jouent un rôle dans le développement de la plupart des maladies et qu’il arrive parfois qu’une seule maladie soit provoquée par une délétion ou une mutation d’un seul gène, mais elles peuvent également être hérités. Une cellule souche est une cellule indifférenciée qui se divise de manière asymétrique et donne naissance à deux copies d’elle-même avec une cellule progénitrice, dont la progéniture finit par devenir des cellules de tissus particuliers.

Traitement des maladies génétiques : voici comment les cellules souches peuvent traiter les maladies génétiques (Photo par CDC sur Unsplash)

La cellule souche a maintenant la capacité de se multiplier et de se régénérer. Dans une interview avec HT Lifestyle, le Dr Pradeep Mahajan, chercheur et fondateur en médecine régénérative, a expliqué : « La majorité de la division cellulaire dans un tissu en réparation ou en régénération est due aux cellules d’amplification du transit, qui sont fréquemment décrites dans cette lignée comme se divisant « lentement ». “, qui se réfère à peu fréquemment, et produisant des progéniteurs multipotents qui peuvent se diviser “rapidement”, qui se réfère à fréquemment et avec un cycle cellulaire court. Ces progéniteurs multipotents se développent en précurseurs spécifiques aux cellules après leur division finale, ce qui donne finalement naissance à un type de cellule. Actuellement, une grande variété de cellules de différents stades de la vie sont étudiées en relation avec les cellules souches, y compris les cellules souches adultes présentes dans de nombreux tissus d’organes et les cellules souches embryonnaires trouvées dans le blastocyste précoce. Ces traits impliquent des avantages significatifs par rapport à de nombreux suggérés les utilisations cliniques des cellules souches embryonnaires, ainsi que le potentiel de transplantation autologue.”

Soulignant que les troubles génétiques sont déjà traités avec des cellules souches adultes, il a précisé : « Les cellules souches hématopoïétiques présentes dans la moelle osseuse sont utilisées dans les greffes de moelle osseuse pour traiter les maladies héréditaires et acquises du sang et du système immunitaire. Les patients qui ont un diagnostic reconnu et une mutation génétique apparente peuvent donner leurs cellules souches. Celles-ci peuvent être utilisées, avec les cellules produites à partir de celles-ci, pour examiner et comparer les voies génétiques et métaboliques affectées par la maladie avec des cellules de témoins sains. Étant donné que les gènes et l’environnement jouent un rôle dans le développement de la plupart des maladies, les maladies génétiques sont celles dans lesquelles des gènes ont été éliminés ou modifiés en tant que facteur contributif. Parfois, une délétion ou une mutation d’un seul gène provoque une seule maladie. Ils peuvent être hérités soit de manière dominante (lorsque le fait d’avoir une seule copie du gène défectueux entraîne la maladie), soit de manière récessive (dans laquelle les deux copies d’un gène doivent être mutées pour que la maladie se manifeste).

Il a ajouté : « Les cellules souches adultes sont déjà utilisées pour traiter les maladies génétiques. Afin de guérir les maladies héréditaires et acquises, les greffes de moelle osseuse impliquent des cellules souches hématopoïétiques développées dans les troubles immunologiques et sanguins. Les personnes qui ont une mutation génétique connue et un diagnostic reconnu peuvent donner leurs cellules souches. Ils peuvent être utilisés pour analyser et comparer les voies génétiques et métaboliques impactées par la maladie avec des cellules de témoins sains, ainsi que des cellules fabriquées à partir de celles-ci.

Parlant de la façon dont les cellules souches pourraient être utilisées pour traiter les maladies génétiques, le Dr Pradeep Mahajan a révélé : « Les patients atteints de leucémie aiguë, d’aplasie de la moelle osseuse et de déficiences immunologiques congénitales sont traités avec des perfusions intraveineuses de moelle osseuse entière. La cellule souche hématopoïétique, cellule rare qui sert de base à toutes les recherches sur les cellules souches adultes, possède des caractéristiques essentielles à l’efficacité des différents traitements. Cependant, avec l’avènement de techniques pour séparer et définir les cellules souches adultes des autres tissus, de nouvelles thérapies cellulaires sont créées pour traiter une variété de maladies héréditaires, pas seulement les troubles sanguins.

Il a suggéré comment les maladies génomiques peuvent être traitées avec des cellules souches et a déclaré: «Les personnes atteintes d’anomalies immunologiques congénitales, de leucémie aiguë et d’aplasie de la moelle osseuse. Des perfusions intraveineuses de moelle osseuse entière sont utilisées pour traiter les carences. La cellule souche hématopoïétique, cellule peu commune qui est à la base de toutes les recherches sur les cellules souches adultes, possède des propriétés essentielles au succès de nombreuses thérapies. Cependant, de nouvelles thérapies cellulaires sont en cours de développement pour traiter une variété de maladies héréditaires, pas seulement les troubles sanguins, avec le développement d’outils pour séparer et identifier les cellules souches adultes des autres tissus.

Affirmant que le traitement des troubles génétiques est la réparation cellulaire des tissus endommagés par la mutation génétique, il a partagé : « Des cellules souches exemptes de la mutation seraient implantées pour restaurer une fonction normale après avoir été obtenues d’un donneur dont les tissus étaient compatibles mais qui n’avait pas mutation génétique. En revanche, les cellules souches pourraient provenir du patient mais être génétiquement modifiées avant d’être implantées (Fischer et al. 2004). Lorsqu’elles sont prélevées sur des individus malades, les cellules souches ont la capacité de se développer en le type cellulaire souhaité pour restaurer la fonction normale des tissus après la transplantation. Ils peuvent également servir de modèles cellulaires pour étudier les voies génétiques et métaboliques dans les cellules. Lorsque le gène agit sur de nombreux organes et nécessite une transplantation à divers endroits, la réponse thérapeutique peut ne pas être évidente. Les thérapies les plus probables pour la transplantation cellulaire sont celles dans lesquelles un seul type de cellule peut être transplanté en un seul endroit.

Selon lui, “le traitement des maladies génétiques implique la réparation cellulaire des tissus lésés par la mutation génétique, et pour restaurer une fonction normale, des cellules souches exemptes de la mutation seraient transplantées après avoir été prélevées sur un donneur dont les tissus étaient compatibles mais qui n’avait pas le mutation. Au lieu de cela, les cellules souches du patient pourraient être génétiquement modifiées avant d’être implantées (Fischer et al. 2004). Les cellules souches de personnes malades ont la capacité de se différencier en le type cellulaire souhaité pour rétablir la fonction normale des tissus après la transplantation. De plus, ils peuvent être utilisés comme modèles cellulaires pour étudier les processus génétiques et métaboliques dans les cellules. La solution thérapeutique pourrait ne pas être appropriée lorsque le gène affecte de nombreux organes et nécessite une transplantation à différents endroits.

En fournissant des modèles cellulaires pour diverses maladies individuelles, la biologie des cellules souches adultes a le potentiel d’aider à étudier les maladies héréditaires et les interactions gène-environnement avec les cellules souches, est plus facilement disponible et peut être obtenue auprès de patients diagnostiqués avec précision. et de nombreux composants génétiques. L’expert en santé a souligné: «Les modèles cellulaires basés sur des cellules souches adultes sont utilisés pour déterminer les gènes et les processus métaboliques impliqués dans la pathologie cellulaire des maladies héréditaires. La thérapie génique et la recherche sur les cellules souches se sont considérablement développées. Étant donné que les cellules souches peuvent s’auto-renouveler, le besoin d’injections répétées de cellules thérapeutiques peut être réduit, voire éliminé, grâce à la thérapie génique cellulaire. L’objectif principal de la thérapie génique est le traitement des maladies causées par des gènes endommagés. Il y parvient en remplaçant la fonction d’un gène défectueux par un gène sain. Cela aidera au développement de biomarqueurs et à l’identification de nouvelles cibles pour la thérapie médicamenteuse génétiquement spécifique.

Le Dr Pradeep Mahajan a conclu : « Les exosomes, qui transmettent l’information génétique de cellule à cellule, jouent un rôle important dans les interactions entre les cellules tumorales et leur niche, notamment les fibroblastes, les cellules endothéliales, les adipocytes et les monocytes. Plusieurs études ont montré que les cellules tumorales peuvent influencer leurs cellules voisines en libérant des exosomes. Ces exosomes fournissent des signaux de signalisation pour la stimulation, l’activation, la prolifération et la différenciation cellulaires. Les exosomes contiennent de l’ARNm, du microARN (miARN) et des protéines qui peuvent être transférées aux cellules cibles, provoquant des modifications génétiques et épigénétiques. En facilitant le transfert horizontal de molécules bioactives telles que les protéines, les ARN et les microARN, on pense maintenant qu’elles jouent un rôle important dans l’invasion tumorale et les métastases, l’inflammation, la coagulation et la régénération et l’expansion des cellules souches. Le but de cet article de synthèse est de discuter de l’importance de la communication intercellulaire médiée par les exosomes dans la biologie tumorale.

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