Thérapie par cellules souches musculaires pour la myopathie mitochondriale – Muscle Fund

Prouver la sécurité

Afin de lancer des recherches sur des patients, il faut d’abord prouver qu’il est sécuritaire d’introduire de grandes quantités de vos propres cellules souches musculaires par le sang. Heureusement, cela s’est avéré être le cas ; l’administration a été jugée sûre. Les premiers patients atteints d’une maladie musculaire héréditaire ont reçu leurs propres cellules souches musculaires saines. Un grand nombre de cellules souches ont été cultivées en dehors du corps selon des exigences strictes de qualité et de sécurité, puis renvoyées dans le bas de la jambe via la circulation sanguine pour stimuler la production musculaire. Cette jambe a été comparée à l’autre jambe non traitée pour voir si les cellules souches insérées font ce qu’elles sont censées faire.

Les résultats de cette étude montrent que l’administration de cellules souches sans anomalies peut constituer un nouveau traitement important, non seulement pour les patients présentant ces anomalies spécifiques de leur ADN, mais également pour d’autres maladies musculaires. Veuillez noter que l’étude se concentre sur la sécurité du traitement et que des effets à long terme du traitement sont donc nécessaires.