2024-05-10 23:55:52
Tessera Therapeutics, une startup bien financée basée à l’extérieur de Boston, a annoncé vendredi avoir développé une nanoparticule lipidique qui transmet une thérapie d’édition génique directement à la moelle osseuse de souris.
Une ou deux perfusions du traitement ont corrigé suffisamment de gènes d’hémoglobine brisés pour être potentiellement curatives.
Si le traitement fonctionne chez l’homme, il pourrait constituer une alternative plus simple et potentiellement plus abordable à deux thérapies récemment approuvées pour la drépanocytose : Casgevy de CRISPR Therapeutics et Vertex Pharmaceuticals, et Lyfgenia de bluebird bio. Ces traitements constituent des jalons médicaux, mais ils sont également coûteux et fastidieux.
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