Rossi (Alexion), ‘la thérapie pour Seu atypique est une source de fierté’

« Nous sommes fiers d’avoir pu mettre à la disposition des patients « atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHU) » ces solutions capables de modifier l’histoire naturelle de la maladie, avec le soutien des cliniciens et des associations de patients. Nous ne nous arrêtons pas ici. Notre objectif est d’aller au-delà du traitement, d’aider les personnes qui sont directement ou indirectement touchées afin qu’elles puissent bénéficier d’un soutien pour améliorer leur vie quotidienne et accélérer le diagnostic”. Anna Chiara Rossi, VP & general manager Italy DI Alexion, AstraZeneca rare disease , dans son intervention lors de la conférence de presse de ce matin à Milan sur l’annonce du remboursement du ravulizumab pour les patients atteints de cette maladie rare.

“Nous nous engageons pour que les centres qui n’ont pas les outils pour un diagnostic rapide puissent le faire, nous fournissons les tests – poursuit Rossi – Nous sommes disponibles lorsque les centres de référence décident de créer des événements éducatifs pour améliorer la connaissance de cette pathologie en moins centres expérimentés, mais qui peuvent intercepter le patient à temps et éviter que le diagnostic n’arrive trop tard, le patient devant suivre une dialyse ou subir une greffe ». Faire de la recherche dans ce domaine ” signifie assumer un grand risque commercial – souligne Rossi – Mais ensuite, si vous parvenez à réussir, vous avez des résultats positifs non seulement pour les patients mais pour les familles, pour leur qualité de vie, qui est notre global mission. Depuis 31 ans – reflète le responsable – notre mission s’est concentrée sur le développement et la mise à disposition des patients de médicaments qui peuvent faire la différence. Ce sont des traitements pour des pathologies rares très invalidantes et mortelles comme celles-ci, pour lesquelles il n’existe pas d’options thérapeutiques et dans lesquelles de nombreuses entreprises n’investissent pas en raison du risque élevé ».

L’Italie a contribué au développement de cette molécule. “Deux centres ont participé et seulement 1 patient a été inscrit – précise Rossi – démontrant la complexité de ce type de recherche. En tant que société, nous avons 32 études en développement, nous impliquons une centaine de centres et 120 patients ont été recrutés, un patient par centre. Cela témoigne de l’engagement auquel une entreprise doit faire face » dans ce secteur. « Au-delà de la mise à disposition d’un médicament innovant et efficace – observe le patron d’Alexion – nous voulons trouver des solutions qui améliorent la qualité et la vie du patient, du diagnostic à la vie quotidienne. Le lancement de ce nouveau médicament en est un exemple.”

“Nous – poursuit-il – en 2011 avons rendu disponible le premier médicament aux USA et à l’EMA pour le traitement de cette pathologie et qui, pourtant, devait être administré toutes les 2 semaines. Certes une grande différence pour la vie, mais la société n’a pas arrêté – réitère Rossi – et a travaillé sur le développement d’une molécule avec une cinétique qui inhibe le facteur 5C de la cascade du complément de manière sûre, complète, efficace et prolongée. “Le patient – ajoute-t-il – va donc 6-7 fois par hôpital au lieu de plus de 20 par an. Cela signifie avoir une vie normale, voyager, partir en vacances ».

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Les pathologies rares touchent peu et « reçoivent moins de ressources du Service national de santé – souligne le responsable – La tâche d’une entreprise comme la nôtre est d’apporter un soutien également sur le plan psychologique. Pendant Covid, en parlant de patients fragiles – se souvient Rossi – il y avait la question de faire accéder les patients à l’hôpital toutes les 2 semaines avec le risque de contracter l’infection. L’un des projets que nous avons soutenus et que nous soutenons encore est le projet Arco, qui permet le transport à l’hôpital, même pour ceux qui n’en ont pas les moyens. Toujours avec l’implication du clinicien – précise-t-il – nous essayons de pouvoir mener à bien la thérapie au domicile du patient. Avec un dosage toutes les 8 semaines, ce sera plus facile. A cet égard, nous avons recueilli d’autres demandes de cliniciens, patients et soignants intéressés”.

En plus de ces initiatives, “nous offrons un soutien psychologique intégré avec le clinicien qui suit le patient – explique Rossi – nous ne voulons pas nous remplacer, mais en accord avec eux, proposer des services que le patient devrait autrement fournir. Nous avons également poursuivi le projet “Women in rare” axé sur les femmes qui, dans le monde des maladies rares, jouent un rôle important en raison de l’incidence plus élevée des maladies, mais aussi parce que la personne qui s’occupe des personnes touchées dans la famille est femmes. Nous essayons d’identifier les aspects cruciaux, de les caractériser pour les présenter – conclut-il – au monde politique, pour essayer d’activer des changements de situation”.

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