Comme toujours, nous remercions les auteurs pour leur générosité à partager leurs connaissances et leur expertise avec la communauté réglementaire RAPS. Nous espérons que ces articles serviront de conseils et de ressources utiles.
Collecte et interprétation des données
Les mesures des résultats rapportés par les patients (PROM) sont devenues le pilier des mesures des résultats des évaluations cliniques pour évaluer le succès des interventions thérapeutiques, écrit le responsable du problème, Stephen C. Weber, dans L’évolution et l’utilisation des résultats rapportés par les patients dans la prise de décision réglementaire. L’article décrit l’évolution des résultats actuels rapportés par les patients (PRO) au cours des dernières décennies, et les conflits inhérents à cette évolution. Actuellement, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a clairement indiqué que les patients sont les « experts » dans la compréhension de leur état et l’évaluation de leur traitement. Les PROM nécessitent une expertise dans leur application et leur interprétation pour permettre une évaluation réaliste des résultats. Comprendre les méthodes acceptées d’interprétation des données PRO est essentiel à l’application d’outils tels que la littérature publiée et les directives de la FDA dans la prise de décision réglementaire.
Dans Preuves du monde réel et données de surveillance post-commercialisation : sont-elles la même chose ?, Kasey Sables et Joie Frestedt comparer les données du monde réel (RWE) et les données de surveillance post-commercialisation (PMS) recueillies en dehors d’un essai clinique randomisé et contrôlé. Le PMS reste l’utilisation la plus courante de RWE à des fins réglementaires. L’article examine l’utilisation actuelle des PRO, les récentes directives de la FDA sur les PRO et les contrôles d’analyse des données pour les éléments de données critiques du monde réel (RWD), tels que les événements indésirables et les dysfonctionnements des appareils. RWE est utile pour comprendre l’innocuité et l’efficacité des produits, mais la qualité, la validité et l’utilité globales de RWD restent limitées en raison de biais inhérents, écrivent les auteurs, notant que RWD ne remplacera pas les données des essais cliniques pour caractériser l’innocuité et l’efficacité des produits.
Lola Fashoyin-Aje et ses collègues présenter les principaux points de discussion d’une série d’engagements entre la Fondation Udall pour la FDA et le Centre d’excellence en oncologie de la FDA sur la valeur d’une représentation diversifiée dans les essais cliniques. Dans Générer des preuves pour les minorités raciales et ethniques lors du développement de thérapies oncologiques, ils rendent compte des opportunités de changement et des défis liés au développement et à la mise en œuvre d’une stratégie de diversité pour les essais cliniques en oncologie. L’approche recommandée pour les essais en oncologie sera largement applicable aux exigences de la FDA en matière de diversité des essais cliniques en général.
Avantages-risques et responsabilité envers les patients
L’évaluation des avantages et des risques (BR) est un élément central de la prise de décision réglementaire et est devenue de plus en plus structurée pour assurer la cohérence et la transparence. Dans Mise en œuvre par l’industrie d’une évaluation des avantages et des risques structurée et axée sur le patient, Charles Garrigan et Bennett Lévitan fournir un aperçu des progrès récents de la science et de la politique de la RB pour aider les professionnels des affaires réglementaires à planifier et à mener des évaluations de la RB structurées axées sur le patient. La planification précoce, les processus établis et les composants de support associés sont essentiels, en particulier pour les demandes d’autorisation de mise sur le marché.
Les informations fournies par les patients et les données de santé générées par les patients sont des sources essentielles de RWD et RWE. La collecte de RWD permet aux patients de devenir des partenaires dans la prise de décision éclairée Laura E. Gressler et Art Sedrakian dans Améliorer la collaboration, l’accès et la recherche à l’aide de données générées par les patients. La demande croissante pour ce type de données a donné lieu à des défis logistiques, technologiques et éthiques. Les technologies et les systèmes d’exploitation tels que l’environnement virtuel intégré haute performance pourraient simultanément relever ces défis et maintenir la responsabilité envers les patients.
À propos du problème conduit
Flora Sandra Siami, MPH, est l’ancien vice-président senior de NESTcc, avec 25 ans d’expérience dans la gestion d’entreprise, la recherche clinique et RWE, ainsi que la stratégie et le développement commercial.
Stephen C. Weber, MD, est actuellement conseiller médical principal pour ProPharma et professeur adjoint au département d’orthopédie de la Johns Hopkins School of Medicine à Baltimore.
Citation Siami SF, Weber SC. Introduction : Pratique réglementaire centrée sur le patient. RF Trimestriel. 2023;3(1):1-2. Mise en ligne le 22 mars 2023.
À paraître dans RF Quarterly en 2023
- Autorités mondiales de santé et de réglementation (juin)
- Leadership (septembre ; numéro imprimé jusqu’à 2023 Convergence)
- Convergence RAPS 2023 (décembre)
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